Kliniske forsøg med cellebehandling undersøger langsikret sikkerhed hos patienter med medfødte stofskiftesygdomme, herunder urinstofcyklusdefekter, Crigler-Najjar syndrom og fibroinflammatoriske leversygdomme. Et igangværende studie følger patienter, der tidligere har modtaget HepaStem-behandling.

Kliniske forsøg for Medfødt stofskiftesygdom

Medfødte stofskiftesygdomme udgør en gruppe sjældne genetiske tilstande, der påvirker kroppens evne til at omdanne stoffer korrekt. Disse sygdomme kan have alvorlige konsekvenser for leverens funktion og kroppens evne til at fjerne giftige affaldsstoffer. I øjeblikket undersøges nye behandlingsmetoder i kliniske forsøg, herunder cellebaserede terapier, der har til formål at understøtte og genoprette leverfunktionen hos berørte patienter.

Der er i alt 1 klinisk forsøg tilgængeligt i systemet for denne sygdomsgruppe. Nedenfor præsenteres detaljerede oplysninger om dette igangværende studie.

Igangværende kliniske forsøg

Langsigtet sikkerhedsstudie af HepaStem til patienter med urinstofcyklusdefekter, Crigler-Najjar syndrom og fibroinflammatoriske leversygdomme

Placeringer: Belgien, Bulgarien, Frankrig, Polen, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge den langsigtede sikkerhed af en behandling kaldet HepaStem. HepaStem er en form for celleterapi, hvilket betyder, at den anvender specialforberedte celler til at hjælpe med at behandle visse sygdomme. De sygdomme, der undersøges i dette forsøg, omfatter urinstofcyklusdefekter, Crigler-Najjar syndrom og forskellige fibroinflammatoriske leversygdomme. Disse tilstande kan påvirke, hvordan leveren fungerer og behandler stoffer i kroppen.

Formålet med studiet er at overvåge patienter, som tidligere har modtaget mindst én infusion af HepaStem i tidligere kliniske forsøg. Studiet sigter mod at sikre, at behandlingen forbliver sikker over en længere periode. Patienter, der har deltaget i disse tidligere studier, vil fortsætte med at blive observeret for at kontrollere for eventuelle bivirkninger eller helbredsændringer. Dette inkluderer at være opmærksom på alvorlige hændelser såsom organtransplantationer, udvikling af tumorer eller sygdomme, der kan opstå fra infektioner eller reaktivering af sovende vira.

Inklusionskriterier omfatter patienter, der har modtaget mindst én infusion af HepaStem under et tidligere klinisk studie udført af Promethera Therapeutics. Patienterne skal kunne forstå og give skriftligt informeret samtykke. For børn skal samtykke gives af forældre eller en lovlig repræsentant. Hvis barnet kan forstå studiet, skal det også give sit samtykke. Hvis en patient er mindreårig ved studiets start og bliver voksen under studiet, skal vedkommende give sit eget samtykke som voksen. For voksne, der ikke kan give samtykke på grund af en tilstand, der påvirker deres forståelsesevne, skal en lovlig repræsentant give samtykke. Hvis patientens tilstand forbedres, skal vedkommende give sit eget samtykke, så snart det er muligt. Studiet omfatter både mandlige og kvindelige patienter samt patienter fra sårbare befolkningsgrupper.

Eksklusionskriterier udelukker patienter, som ikke har modtaget mindst én infusion af HepaStem HALPC i et tidligere klinisk studie. Patienter, der ikke har deltaget i et tidligere interventionsstudie udført af Promethera Biosciences eller Promethera Therapeutics, er ekskluderet. Patienter, der ikke har tilstande såsom urinstofcyklusdefekter, Crigler-Najjar syndrom eller fibroinflammatoriske leversygdomme, er ikke berettigede til deltagelse.

Undersøgelsesbehandlingen HepaStem er en terapi, der involverer brug af specielle celler, der stammer fra leveren. Disse celler er designet til at hjælpe med at reparere og regenerere beskadiget levervæv. I dette kliniske forsøg er fokus på at forstå, hvor sikker HepaStem er for patienter over en lang periode, efter de har modtaget den i et tidligere studie. Terapien har til formål at understøtte leverfunktionen og forbedre helbredet hos patienter med leversygdomme ved at forsyne leveren med de nødvendige celler til at hjælpe med helingsprocessen.

Sygdomsbeskrivelser:

• Urinstofcyklusdefekter – Urinstofcyklusdefekter er en gruppe genetiske tilstande, der påvirker kroppens evne til at fjerne affaldskvælstof. Dette sker på grund af en mangel på et af enzymerne i urinstofcyklussen, hvilket fører til en ophobning af ammoniak i blodet. Ammoniak er giftig, især for hjernen, og kan forårsage neurologiske problemer. Symptomerne kan omfatte opkastning, sløvhed og i alvorlige tilfælde koma. Sygdommens progression kan variere, hvor nogle personer oplever symptomer kort efter fødslen, mens andre måske ikke viser tegn før senere i livet. Tilstandens alvorlighed depends on den specifikke enzymmangel og dens indvirkning på urinstofcyklussen.
• Crigler-Najjar syndrom – Crigler-Najjar syndrom er en sjælden genetisk lidelse, der påvirker metabolismen af bilirubin, et stof produceret ved den normale nedbrydning af røde blodlegemer. Tilstanden er karakteriseret ved en mangel på det enzym, der er ansvarligt for at konvertere bilirubin til en form, der let kan udskilles fra kroppen. Som følge heraf ophobes bilirubin i blodet, hvilket fører til gulsot, som er en gulfarvning af hud og øjne. Der er to typer af Crigler-Najjar syndrom, hvor type 1 er mere alvorlig end type 2. Sygdommen skrider frem med vedvarende gulsot og kan føre til neurologiske komplikationer, hvis bilirubinniveauerne bliver for høje. Alvorligheden og progressionen af symptomer kan variere mellem individer.
• Fibroinflammatoriske leversygdomme – Fibroinflammatoriske leversygdomme omfatter en række tilstande karakteriseret ved betændelse og fibrose af levervævet. Disse sygdomme kan skyldes forskellige årsager, herunder kroniske infektioner, autoimmune lidelser og langvarig eksponering for toksiner. Betændelsen fører til aktiveringen af leverceller, der producerer fibrøst væv, hvilket forårsager ardannelse og påvirker leverfunktionen. Over tid kan leveren blive stiv og mindre i stand til at udføre sine normale funktioner. Symptomerne kan omfatte træthed, mavesmerter og gulsot. Progressionen af disse sygdomme kan føre til betydelig leverskade, hvis den underliggende årsag ikke behandles.

Deltagere i dette studie vil ikke modtage nogen ny behandling, men vil blive regelmæssigt overvåget for at indsamle information om deres helbred efter deres indledende HepaStem-behandling. Denne overvågning vil hjælpe forskere med at forstå de langsigtede virkninger af terapien og sikre, at den er sikker til fortsat brug i behandlingen af disse leverrelaterede tilstande. Studiet forventes at fortsætte indtil juli 2028 for at sikre indsamling af omfattende langsigtede sikkerhedsdata.

Opsummering

Der er i øjeblikket et igangværende langsigtet sikkerhedsstudie for patienter med medfødte stofskiftesygdomme, der har modtaget HepaStem-celleterapi. Dette studie er særligt vigtigt, da det fokuserer på at overvåge patienters helbred over en længere periode for at sikre, at cellebehandlingen forbliver sikker og ikke forårsager uventede komplikationer. Studiet omfatter patienter fra flere europæiske lande, herunder Belgien, Bulgarien, Frankrig, Polen og Spanien.

Det er værd at bemærke, at dette studie ikke tilbyder ny behandling, men derimod følger op på patienter, der allerede har modtaget behandlingen i tidligere forsøg. Dette langsigtede opfølgningsdesign er afgørende for at forstå celleterapiens sikkerhedsprofil over tid, især hos patienter med sjældne genetiske leversygdomme. For patienter og familier, der overvejer deltagelse i kliniske forsøg for medfødte stofskiftesygdomme, er det vigtigt at diskutere mulighederne med deres behandlende læge og forstå både fordele og forpligtelser ved studiedeltagelse.