Medfødt hyperinsulinæmisk hypoglykæmi (CHI) er en sjælden tilstand, hvor kroppen producerer for meget insulin, hvilket fører til farligt lave blodsukkerniveauer. Der er i øjeblikket 1 klinisk forsøg i gang, der undersøger nye behandlingsmuligheder for denne medfødte sygdom, som især rammer børn.

Igangværende kliniske forsøg for medfødt hyperinsulinæmisk hypoglykæmi

Medfødt hyperinsulinæmisk hypoglykæmi (CHI) er en medfødt tilstand, der er karakteriseret ved overdreven insulinproduktion fra bugspytkirtlen, hvilket fører til lave blodsukkerniveauer. Denne tilstand er til stede fra fødslen og kan forårsage symptomer som irritabilitet, dårlig madindtagelse og sløvhed hos spædbørn. Efterhånden som sygdommen udvikler sig, kan den føre til mere alvorlige symptomer som kramper eller udviklingsforsinkelserr, hvis den ikke håndteres korrekt. Den underliggende årsag er ofte genetiske mutationer, der påvirker insulinreguleringen. Alvoren og hyppigheden af hypoglykæmiske episoder kan variere mellem personer. Behandling involverer typisk overvågning af blodsukkerniveauer og kostjusteringer for at forhindre hypoglykæmi.

I øjeblikket er der 1 klinisk forsøg tilgængeligt for patienter med medfødt hyperinsulinæmisk hypoglykæmi. Dette forsøg undersøger en ny behandlingsmetode, der kan tilbyde bedre kontrol over blodsukkerniveauer hos børn med denne sjældne tilstand.

Beskrivelse af igangværende kliniske forsøg

Undersøgelse af sikkerheden og virkningerne af Efpegerglucagon hos børn i alderen 2 år og ældre med medfødt hyperinsulinisme

Lokation: Tyskland

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge en ny behandling kaldet HM15136, som er en injektionsopløsning. Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og hvor godt kroppen tolererer denne nye behandling, samt at forstå hvordan lægemidlet opfører sig i kroppen over tid.

Inklusionskriterier:

• Deltagerne skal have medfødt hyperinsulinisme (CHI), hvor kroppen producerer for meget insulin, hvilket fører til lavt blodsukker
• Deltagerne skal have vedvarende lavt blodsukker med mindst 3 episoder om ugen, selv med nuværende standardbehandlinger
• Deltagerne bør være i stabil behandling med standardmedicin eller ikke reagere på dem, med eller uden ekstra ernæringsstøtte som særlige fodringsmetoder
• Deltagere i alderen 12 år og ældre skal være i stabil behandling med visse lægemidler som diazoxid eller somatostatinanaloger i mindst 3 måneder før tilmelding til undersøgelsen
• Børn i alderen 2 til 11 år skal være i stabil behandling med diazoxid eller octreotid i mindst 1 måned før tilmelding til undersøgelsen
• Deltagere, der bruger langtidsvirkende somatostatinanaloger, skal have været i stabil månedlig injektion i mindst 3 måneder før tilmelding til undersøgelsen
• Deltagerne skal have et HbA1c-niveau, som er et mål for blodsukkerkontrol, på mindre end 7%
• Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder må ikke være gravide eller amme og skal bruge effektiv prævention under undersøgelsen og i 60 dage efter den sidste dosis. Mandlige deltagere skal acceptere at bruge kondomer under undersøgelsen og i 60 dage efter den sidste dosis
• Deltagerne skal give samtykke til undersøgelsen efter at have modtaget information om den. For børn skal en eller begge forældre eller værger give tilladelse

Eksklusionskriterier:

• Patienter, der har andre alvorlige helbredstilstande, der kan forstyrre undersøgelsen
• Patienter, der i øjeblikket deltager i et andet klinisk forsøg
• Patienter, der for nylig har haft en operation eller planlægger at få en operation i løbet af forsøgsperioden
• Patienter, der er gravide eller ammer
• Patienter, der har en historie med allergiske reaktioner på lignende lægemidler
• Patienter, der ikke er i stand til at følge forsøgsprocedurerne eller deltage i de påkrævede besøg
• Patienter, der har en historie med stof- eller alkoholmisbrug
• Patienter, der har visse hjertetilstande, der kan blive påvirket af forsøgsmedicinen
• Patienter, der har ukontrolleret højt blodtryk
• Patienter, der har en historie med visse psykiske lidelser

Behandlingsforløb:

Deltagerne i undersøgelsen vil modtage HM15136-behandlingen i en periode på 8 uger. I løbet af denne tid vil forskerne overvåge deltagerne for at se, hvordan deres kroppe reagerer på behandlingen. Dette inkluderer kontrol for eventuelle bivirkninger og måling af, hvordan lægemidlet behandles i kroppen. Undersøgelsen vil også se på, hvordan behandlingen påvirker hyppigheden af lavt blodsukker-episoder hos deltagerne.

Undersøgelsen er åben-mærket, hvilket betyder, at både forskerne og deltagerne vil vide, at HM15136 bliver administreret. Deltagerne vil modtage behandlingen gennem injektioner under huden. Hvis der ikke observeres nogen væsentlige bivirkninger i løbet af den indledende 8-ugers behandlingsperiode, kan deltagerne få mulighed for at fortsætte med en valgfri forlænget behandlingsperiode.

Om lægemidlet HM15136:

HM15136 er et lægemiddel, der undersøges for dets potentiale til at hjælpe mennesker med medfødt hyperinsulinisme. Dette lægemiddel administreres gennem injektion og er i øjeblikket under undersøgelse i kliniske forsøg for dets sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik. Det er endnu ikke bredt tilgængeligt i medicinsk praksis, da det stadig er i forskningsfasen. Den vigtigste terapeutiske indikation for HM15136 er behandling af medfødt hyperinsulinisme (CHI). På molekylært niveau virker HM15136 ved at modulere insulinsekretion for at hjælpe med at opretholde normale blodsukkerniveauer. Det er farmakologisk klassificeret som en behandling for metaboliske forstyrrelser.

Opsummering

Der er i øjeblikket 1 aktivt klinisk forsøg for medfødt hyperinsulinæmisk hypoglykæmi, som finder sted i Tyskland. Dette forsøg repræsenterer en vigtig mulighed for børn i alderen 2 år og ældre, der lever med denne sjældne tilstand og stadig oplever hyppige hypoglykæmiske episoder på trods af standardbehandling.

Det undersøgte lægemiddel, HM15136, tilbyder en potentielt ny tilgang til behandling af medfødt hyperinsulinisme ved at modulere insulinsekretion. Forsøget er designet til at vurdere både sikkerheden og effektiviteten af dette innovative lægemiddel over en 8-ugers periode, med mulighed for forlængelse for patienter, der tolererer behandlingen godt.

Det er vigtigt at bemærke, at deltagerne skal opfylde specifikke kriterier, herunder at have dokumenteret vedvarende hypoglykæmi med mindst 3 episoder om ugen og være i stabil behandling med eksisterende terapier. Forsøget ekskluderer patienter med andre alvorlige helbredstilstande eller dem, der deltager i andre kliniske forsøg.

For familier med børn, der lider af medfødt hyperinsulinæmisk hypoglykæmi, kan dette forsøg repræsentere en værdifuld mulighed for at få adgang til ny behandling og bidrage til udviklingen af bedre terapeutiske muligheder for denne udfordrende tilstand. Interesserede bør konsultere deres behandlende læge for at diskutere, om deltagelse i dette forsøg kunne være relevant.