Denne artikel giver et overblik over igangværende kliniske forsøg for patienter med idiopatisk generaliseret epilepsi. I øjeblikket er der 1 aktivt forsøg tilgængeligt, som undersøger nye behandlingsmuligheder for denne tilstand.

Kliniske forsøg for idiopatisk generaliseret epilepsi

Idiopatisk generaliseret epilepsi er en neurologisk tilstand, der er kendetegnet ved anfald, som involverer hele hjernen fra begyndelsen. For patienter med denne type epilepsi, især dem med generaliserede tonisk-kloniske anfald, er der i øjeblikket forskning i gang for at finde bedre behandlingsmuligheder. Denne artikel beskriver de aktuelle kliniske forsøg, der kan være relevante for patienter med denne diagnose.

Tilgængelige kliniske forsøg

Der er i øjeblikket 1 klinisk forsøg registreret i systemet for idiopatisk generaliseret epilepsi. Dette forsøg undersøger en ny behandlingsmulighed som tillægsbehandling til eksisterende medicin.

Undersøgelse af BHV-7000 til patienter med generaliserede tonisk-kloniske anfald ved idiopatisk generaliseret epilepsi

Lokationer: Østrig, Belgien, Kroatien, Finland, Frankrig, Tyskland, Italien, Nederlandene, Polen, Portugal, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge behandlingen af idiopatisk generaliseret epilepsi med generaliserede tonisk-kloniske anfald. Forsøget evaluerer en behandling kaldet BHV-7000, som er en depottablet udviklet af Biohaven Therapeutics Ltd. Formålet med undersøgelsen er at sammenligne effektiviteten af BHV-7000 med placebo, når det anvendes som tillægsbehandling til personer med denne type epilepsi.

Deltagere i undersøgelsen vil modtage enten BHV-7000-tabletten eller placebo. Forsøget gennemføres som et dobbeltblindet studie, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der får den aktive medicin eller placebo. Forsøget inkluderer en åben forlængelsesfase, hvilket betyder, at efter den indledende fase kan alle deltagere få mulighed for at modtage BHV-7000, hvis de vælger at fortsætte. Undersøgelsen varer i op til 72 uger.

Inklusionskriterier

For at deltage i dette forsøg skal patienterne opfylde følgende kriterier:

• Være mand eller kvinde mellem 18 og 75 år på det tidspunkt, de accepterer at deltage i undersøgelsen
• Have været diagnosticeret med idiopatisk generaliseret epilepsi (IGE) i mindst 6 måneder før screeningsbesøget, i overensstemmelse med 2017 International League Against Epilepsy (ILAE) retningslinjer
• Have generaliserede tonisk-kloniske (GTC) anfald som en del af deres IGE, med specifikke mønstre på en elektroencefalografi (EEG), og ingen fokale abnormiteter
• Opfylde 2009 ILAE-definitionen af lægemiddelresistent epilepsi, hvilket betyder, at de har prøvet mindst to forskellige antiepileptiske lægemidler uden succes
• Kunne føre nøjagtige anfaldsdagbøger, enten selv eller med hjælp fra pårørende
• I øjeblikket være i behandling med 1 til 3 antiepileptiske lægemidler og have op til 4 forskellige epilepsibehandlinger i alt
• Have en historie med mindst 3 dage med GTC-anfald fordelt over de 16 uger før screeningsbesøget

Eksklusionskriterier

Patienter kan ikke deltage, hvis de:

• Har en anden type epilepsi end idiopatisk generaliseret epilepsi med generaliserede tonisk-kloniske anfald
• Ikke er inden for den specificerede aldersgruppe for undersøgelsen
• Ikke er i stand til at følge forsøgsprocedurerne eller tage forsøgsmedicinen som foreskrevet
• Har andre medicinske tilstande, der kan påvirke undersøgelsen
• Er gravide eller ammer
• I øjeblikket deltager i et andet klinisk forsøg
• Har en historie med stof- eller alkoholmisbrug
• For nylig har haft en ændring i deres epilepsimedicin

Undersøgelsens forløb

Forsøget er struktureret i flere faser:

• Indledende vurdering: Ved tilmelding til undersøgelsen gennemføres en første vurdering for at bekræfte, at deltageren opfylder kriterierne
• Dobbeltblind fase: Deltagerne tildeles tilfældigt enten BHV-7000 eller placebo. Denne fase varer 24 uger, og det primære mål er at måle tiden til den anden dag med et generaliseret tonisk-klonisk anfald
• Medicinering: Deltagerne tager den tildelte medicin dagligt som depottabletter, der indtages oralt
• Overvågning og evaluering: Gennem hele forsøget overvåges deltagerne for anfaldsaktivitet og eventuelle bivirkninger gennem regelmæssige besøg på forsøgsstedet
• Åben forlængelsesfase: Efter afslutningen af den dobbeltblindede fase kan deltagerne fortsætte i en åben fase, hvor alle modtager BHV-7000
• Forsøgets afslutning: Undersøgelsen forventes at være færdig i november 2027, hvor der gennemføres endelige evalueringer

Undersøgt medicin

BHV-7000 er et antiepileptisk lægemiddel, der undersøges som tillægsbehandling til patienter med idiopatisk generaliseret epilepsi. Medicinen indtages oralt som depottablet og befinder sig i fase 2/3 af klinisk afprøvning. På molekylært niveau virker BHV-7000 ved at modulere specifikke neurotransmitterbaner i hjernen for at stabilisere neuronal aktivitet. Det primære terapeutiske mål er at reducere hyppigheden af generaliserede tonisk-kloniske anfald.

Opsummering

For patienter med idiopatisk generaliseret epilepsi og generaliserede tonisk-kloniske anfald er der i øjeblikket begrænset, men lovende forskning i gang. Det ene tilgængelige forsøg undersøger BHV-7000 som en potentiel tillægsbehandling til eksisterende medicin, særligt for patienter med lægemiddelresistent epilepsi.

Forsøget er internationalt og gennemføres i flere europæiske lande, hvilket giver bred adgang for egnede patienter. Det er vigtigt at bemærke, at deltagelse kræver, at patienterne allerede har prøvet mindst to forskellige antiepileptiske behandlinger uden tilstrækkelig effekt.

Den dobbeltblindede design med efterfølgende åben forlængelsesfase giver både videnskabelig stringens og mulighed for, at alle deltagere kan få adgang til den undersøgte behandling, hvis de ønsker at fortsætte efter den indledende fase.

Patienter, der overvejer at deltage i kliniske forsøg, bør altid diskutere dette med deres behandlende neurolog eller epilepsispecialist for at vurdere, om det er den rette beslutning i deres specifikke situation.