Dystoni er en bevægelsesforstyrrelse, der påvirker muskelkontrol og kan forårsage ufrivillige bevægelser. Der er i øjeblikket 1 igangværende klinisk forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for patienter med dystoni relateret til cerebral parese.

Kliniske forsøg for Dystoni

Dystoni er en kompleks neurologisk tilstand, der manifesterer sig gennem ufrivillige muskelsammentrækninger og unormale bevægelsesmønstre. For patienter med dystoni i forbindelse med cerebral parese kan disse symptomer være særligt udfordrende og påvirke dagligdagens aktiviteter betydeligt. Der forskes konstant i nye behandlingsmuligheder, der kan forbedre livskvaliteten for både børn og voksne med denne tilstand.

I øjeblikket er der 1 aktivt klinisk forsøg registreret i systemet, der fokuserer på behandling af dyskinesi hos patienter med cerebral parese. Dette forsøg undersøger en lovende medicinsk behandling, der potentielt kan reducere ufrivillige bevægelser og forbedre patienternes funktionsniveau.

Oversigt over igangværende kliniske forsøg

Undersøgelse af Valbenazin til behandling af dyskinesi hos børn og voksne med cerebral parese

Lokationer: Belgien, Italien, Polen, Portugal, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på behandling af dyskinesi hos patienter med cerebral parese. Dyskinesi refererer til ufrivillige bevægelser, der kan forekomme hos personer med cerebral parese – en gruppe af lidelser, der påvirker bevægelse og muskeltonus. Forsøget tester en behandling kaldet Valbenazin, som evalueres for dens evne til at forbedre disse ufrivillige bevægelser. Valbenazin indtages oralt i form af hårde kapsler.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor effektiv og sikker Valbenazin er til behandling af dyskinesi hos både børn og voksne med cerebral parese. Deltagerne i undersøgelsen vil tilfældigt blive tildelt enten Valbenazin eller en tilsvarende placebo, som ligner medicinen, men ikke indeholder det aktive stof. Undersøgelsen vil blive gennemført som et dobbeltblindet forsøg, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller forskerne vil vide, hvem der modtager den faktiske medicin eller placeboen, for at sikre objektive resultater.

Inklusionskriterier:

• Patienten skal have en medicinsk bekræftet diagnose af dyskinesi på grund af cerebral parese (DCP), hvilket betyder, at de har en bevægelsesforstyrrelse forårsaget af cerebral parese med bevægelser, der er rykvise eller danselignende (koreiforme bevægelser)
• Patientens medicinske tilstand skal være stabil, hvilket betyder, at den ikke forventes at ændre sig eller forværres under undersøgelsen
• Patienten kan være af hvilket som helst køn, da både mænd og kvinder er berettiget til at deltage
• Patienten skal være i aldersgruppen 4 til 17 år, da undersøgelsen omfatter børn og teenagere

Eksklusionskriterier:

• Patienter, som ikke har dyskinesi på grund af cerebral parese
• Patienter, som ikke oplever koreiforme bevægelser (rykvise, ufrivillige bevægelser)
• Patienter, som ikke er inden for den specificerede aldersgruppe for undersøgelsen
• Patienter, som ikke tilhører de specificerede kliniske forsøgsgrupper

Undersøgelsesforløb:

Gennem hele undersøgelsen vil deltagerne tage medicinen eller placeboen i en fastsat periode, og deres fremskridt vil blive overvåget af sundhedspersonale. Det primære mål er at evaluere ændringen i Total Maximal Chorea (TMC) score fra baseline til gennemsnittet af uge 12 og uge 14 vurderingerne. Dette hjælper med at bestemme behandlingens effektivitet i at reducere ufrivillige bevægelser.

Derudover vil der blive gennemført flere sekundære vurderinger, herunder ændringer i Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) score, Movement Disorders – Childhood Rating Scale (MD-CRS) Del I score, Total Maximal Dystonia (TMD) score, samt patient- og plejerpersons overordnede indtryk af forbedring. Studiet vil også evaluere smerteniveauer og motoriske funktioner.

Medicin under afprøvning: Valbenazin virker ved selektivt at hæmme vesikulær monoamin transporter 2 (VMAT2), hvilket reducerer frigivelsen af dopamin i hjernen og dermed hjælper med at kontrollere ufrivillige bevægelser. Medicinen klassificeres som en VMAT2-hæmmer og evalueres for dens sikkerhed og tolerabilitet hos både pædiatriske og voksne patienter.

Undersøgelsen forventes at være afsluttet den 16. januar 2026. Rekrutteringen til undersøgelsen begyndte den 2. oktober 2023.

Sammenfatning

Der er i øjeblikket begrænset, men lovende forskningsaktivitet inden for behandling af dystoni relateret til cerebral parese. Det igangværende forsøg med Valbenazin repræsenterer en vigtig mulighed for børn og unge i alderen 4-17 år med dyskinesi på grund af cerebral parese.

Nogle vigtige observationer om det aktuelle forsøg:

• Målrettet behandling: Valbenazin er specifikt designet til at påvirke de neurologiske mekanismer bag ufrivillige bevægelser gennem VMAT2-hæmning
• Omfattende evaluering: Forsøget anvender flere vurderingsskalaer for at måle både objektive og subjektive forbedringer i patientens tilstand
• International deltagelse: Med lokationer i fem europæiske lande sikres en bred patientpopulation og robuste forskningsresultater
• Dobbeltblindet design: Den videnskabelige metode sikrer pålidelige resultater uden bias fra deltagere eller forskere
• Pædiatrisk fokus: Forsøget adresserer et vigtigt behov for behandlingsmuligheder specifikt til børn og unge med denne tilstand

For patienter og familier, der overvejer deltagelse i kliniske forsøg, er det vigtigt at diskutere muligheder og potentielle fordele samt risici med deres behandlende læge. Kliniske forsøg spiller en afgørende rolle i udviklingen af nye og bedre behandlinger for dystoni og andre bevægelsesforstyrrelser.