Chorea er en neurologisk lidelse karakteriseret ved ufrivillige, uregelmæssige bevægelser. Der er i øjeblikket 1 aktivt klinisk forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for patienter med chorea relateret til cerebral parese. Dette forsøg fokuserer på at evaluere effektiviteten og sikkerheden af Valbenazin hos både børn og voksne.

Kliniske Forsøg for Chorea

Chorea er en bevægelsesforstyrrelse, der manifesterer sig gennem ufrivillige, rykvise bevægelser, der kan påvirke forskellige dele af kroppen. Disse bevægelser er ofte uforudsigelige og kan interferere med daglige aktiviteter. I forbindelse med cerebral parese kan chorea være særligt invaliderende og påvirke patienternes livskvalitet betydeligt.

Der er i øjeblikket 1 klinisk forsøg tilgængeligt i systemet for patienter med chorea. Dette forsøg undersøger innovative behandlingsmetoder, der kan hjælpe med at reducere de ufrivillige bevægelser og forbedre patienternes funktionsniveau.

Aktive Kliniske Forsøg for Chorea

Undersøgelse af Valbenazin til Behandling af Dyskinesi hos Børn og Voksne med Cerebral Parese

Lokationer: Belgien, Italien, Polen, Portugal, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på behandling af dyskinesi forårsaget af cerebral parese. Dyskinesi refererer til ufrivillige bevægelser, der kan forekomme hos personer med cerebral parese, en gruppe af lidelser, der påvirker bevægelse og muskeltonus. Forsøget tester en behandling kaldet Valbenazin, som evalueres for sin evne til at forbedre disse ufrivillige bevægelser. Valbenazin indtages oralt i form af hårde kapsler.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor effektiv og sikker Valbenazin er til behandling af dyskinesi hos både børn og voksne med cerebral parese. Deltagere i undersøgelsen vil blive tilfældigt tildelt enten Valbenazin eller et matchende placebo, som ligner medicinen, men ikke indeholder det aktive indholdsstof. Undersøgelsen vil blive gennemført som et dobbeltblindet forsøg, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller forskerne vil vide, hvem der modtager den faktiske medicin eller placebo, for at sikre objektive resultater.

Inklusionskriterier:

• Patienten skal have en medicinskt bekræftet diagnose af dyskinesi forårsaget af cerebral parese (DCP), hvilket betyder, at de har en bevægelsesforstyrrelse forårsaget af cerebral parese med bevægelser, der er rykvise eller danselignende, kendt som koreiforme bevægelser
• Patientens medicinske tilstand skal være stabil, hvilket betyder, at den ikke forventes at ændre sig eller forværres under undersøgelsen
• Patienten kan være af ethvert køn, da både mænd og kvinder er berettigede til at deltage
• Patienten skal være mellem 4 og 17 år gammel, da undersøgelsen omfatter børn og teenagere

Eksklusionskriterier:

• Patienter, der ikke har dyskinesi forårsaget af cerebral parese
• Patienter, der ikke oplever koreiforme bevægelser (rykvise, ufrivillige bevægelser, der kan påvirke forskellige dele af kroppen)
• Patienter, der ikke er inden for den angivne aldersgruppe for undersøgelsen
• Patienter, der ikke tilhører de specificerede kliniske forsøgsgrupper

Behandling: Valbenazin virker ved selektivt at hæmme den vesikulære monoamintransportør 2 (VMAT2), hvilket reducerer frigivelsen af dopamin i hjernen og dermed hjælper med at kontrollere ufrivillige bevægelser. Medicinen administreres oralt i kapselform.

Primære vurderinger: Det primære mål er at evaluere ændringen i Total Maximal Chorea (TMC) score fra baseline til gennemsnittet af uge 12 og uge 14 vurderingerne. Denne vurdering hjælper med at bestemme behandlingens effektivitet i at reducere ufrivillige bevægelser.

Sekundære vurderinger omfatter:

• Ændringer i Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) score
• Movement Disorders – Childhood Rating Scale (MD-CRS) Del I score
• Total Maximal Dystonia (TMD) score
• Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) score
• Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) score ved uge 14
• Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) score
• Goal Attainment Scale (GAS) score
• Ændringer i smertevaluering ved hjælp af Faces Pain Scale-Revised (FPS-R)
• UHDRS Total Motor Score (TMS) fra baseline til gennemsnittet af uge 12 og uge 14 vurderingerne

Undersøgelsen forventes at afsluttes den 16. januar 2026. Rekrutteringen til undersøgelsen begyndte den 2. oktober 2023.

Sammenfatning

Der er i øjeblikket begrænset antal kliniske forsøg tilgængelige for chorea, specifikt relateret til cerebral parese. Det aktive forsøg med Valbenazin repræsenterer en lovende mulighed for både børn og voksne, der lider af ufrivillige koreiforme bevægelser.

Valbenazin er en VMAT2-hæmmer, der allerede har vist lovende resultater i behandlingen af bevægelsesforstyrrelser. Dette forsøg er særligt betydningsfuldt, da det inkluderer både pædiatriske og voksne patienter, hvilket giver en mulighed for at evaluere behandlingens effektivitet på tværs af forskellige aldersgrupper.

Forsøget gennemføres på tværs af flere europæiske lande, herunder Belgien, Italien, Polen, Portugal og Spanien, hvilket giver bred geografisk adgang til denne potentielle behandling. Den dobbeltblindede, placebo-kontrollerede design sikrer høj videnskabelig kvalitet af resultaterne.

For familier og patienter, der overvejer deltagelse i kliniske forsøg, er det vigtigt at diskutere alle muligheder og potentielle risici med deres behandlende læge. Deltagelse i kliniske forsøg kan give adgang til nye behandlinger og samtidig bidrage til den videnskabelige forståelse af chorea og dens behandling.