Atetose er en neurologisk bevægelsesforstyrrelse karakteriseret ved langsomme, vrigende, ufrivillige bevægelser. Der er i øjeblikket 1 igangværende klinisk forsøg, der undersøger behandlingsmuligheder for patienter med dyskinesi relateret til cerebral parese, som kan omfatte atetotiske bevægelser.

Kliniske forsøg for Atetose

Atetose er en tilstand, der forårsager ufrivillige, langsomme, vrigende bevægelser, som ofte påvirker hænder, fødder, arme eller ben. Denne bevægelsesforstyrrelse kan være forbundet med forskellige neurologiske tilstande, herunder cerebral parese. For patienter og deres familier kan disse ufrivillige bevægelser have betydelig indvirkning på daglige aktiviteter og livskvalitet.

I øjeblikket er der 1 klinisk forsøg tilgængeligt i systemet, der fokuserer på behandling af dyskinesi relateret til cerebral parese. Dette forsøg undersøger nye behandlingsmuligheder, der kan hjælpe med at reducere ufrivillige bevægelser og forbedre patienternes funktionsniveau.

Tilgængelige kliniske forsøg

Undersøgelse af Valbenazin til behandling af dyskinesi hos børn og voksne med cerebral parese

Forsøgssteder: Belgien, Italien, Polen, Portugal, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge behandling af dyskinesi hos personer med cerebral parese. Dyskinesi refererer til ufrivillige bevægelser, der kan forekomme hos mennesker med cerebral parese, en gruppe af lidelser der påvirker bevægelse og muskeltonus. Forsøget tester en behandling kaldet Valbenazin, som evalueres for sin evne til at forbedre disse ufrivillige bevægelser. Valbenazin indtages oralt i form af hårde kapsler.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor effektiv og sikker Valbenazin er til behandling af dyskinesi hos både børn og voksne med cerebral parese. Deltagere i undersøgelsen vil blive tilfældigt tildelt enten Valbenazin eller et matchende placebo, som ligner medicinen, men ikke indeholder det aktive stof. Undersøgelsen vil blive gennemført på en dobbeltblind måde, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller forskerne vil vide, hvem der modtager den faktiske medicin eller placebo, for at sikre objektive resultater.

Inklusionskriterier: Patienten skal have en medicinsk bekræftet diagnose af DCP (dyskinesi på grund af cerebral parese), hvilket betyder, at de har en bevægelsesforstyrrelse forårsaget af cerebral parese med bevægelser, der er rykvise eller danselignende, kendt som koreiforme bevægelser. Patientens medicinske tilstand skal være stabil, hvilket betyder, at den ikke forventes at ændre sig eller forværres under undersøgelsen. Patienten kan være af ethvert køn, da både mænd og kvinder er berettiget til at deltage. Patienten skal være inden for aldersgruppen 4 til 17 år, da undersøgelsen omfatter børn og teenagere.

Eksklusionskriterier: Patienter, der ikke har dyskinesi på grund af cerebral parese, kan ikke deltage. Patienter, der ikke oplever koreiforme bevægelser, er ikke inkluderet. Patienter, der ikke er inden for det specificerede aldersinterval for undersøgelsen, kan ikke deltage. Patienter skal tilhøre de specificerede kliniske forsøgsgrupper.

Undersøgt medicin: Valbenazin er en medicin, der undersøges for sin evne til at hjælpe med at reducere ufrivillige bevægelser, kendt som dyskinesi, hos mennesker med cerebral parese. Medicinen virker ved selektivt at hæmme den vesikulære monoamintransporter 2 (VMAT2), hvilket reducerer frigivelsen af dopamin i hjernen og derved hjælper med at kontrollere ufrivillige bevægelser. Valbenazin klassificeres som en VMAT2-hæmmer og evalueres for sin sikkerhed og tolerabilitet hos både pædiatriske og voksne patienter.

Primær vurdering: Det primære mål er at evaluere ændringen i Total Maximal Chorea (TMC) score fra baseline til gennemsnittet af uge 12 og uge 14 vurderingerne. Denne vurdering hjælper med at bestemme behandlingens effektivitet i at reducere ufrivillige bevægelser.

Sekundære vurderinger: Undersøgelsen omfatter også ændringer i Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) score, Movement Disorders – Childhood Rating Scale (MD-CRS) Del I score, Total Maximal Dystonia (TMD) score, Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) score og Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) score ved uge 14. Yderligere evalueringer involverer Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) score, Goal Attainment Scale (GAS) score, og ændringer i smertevurdering ved hjælp af Faces Pain Scale-Revised (FPS-R).

Forsøgets varighed: Undersøgelsen forventes at afsluttes den 16. januar 2026. Rekrutteringen til undersøgelsen begyndte den 2. oktober 2023.

Opsummering

Der er i øjeblikket begrænset antal kliniske forsøg tilgængelige specifikt for atetose, men den aktuelle undersøgelse af Valbenazin repræsenterer et vigtigt fremskridt i behandlingen af dyskinesi relateret til cerebral parese. Dette forsøg er særligt betydningsfuldt, fordi det:

• Inkluderer både børn (fra 4 år) og voksne, hvilket giver håb om behandlingsmuligheder på tværs af aldersgrupper
• Undersøger en ny medicin (Valbenazin), der virker ved at regulere dopaminfrigivelsen i hjernen
• Anvender en dobbeltblind, placebo-kontrolleret design for at sikre pålidelige resultater
• Gennemføres på flere steder i Europa, hvilket gør det mere tilgængeligt for europæiske patienter
• Evaluerer både effektivitet og sikkerhed grundigt gennem multiple vurderingsskalaer

For patienter med atetose eller dyskinesi relateret til cerebral parese kan deltagelse i dette forsøg potentielt give adgang til en ny behandlingsmulighed, der kan hjælpe med at reducere ufrivillige bevægelser og forbedre livskvaliteten. Det er vigtigt at diskutere deltagelse i kliniske forsøg med din læge for at afgøre, om det er en passende mulighed baseret på din individuelle situation.