Indholdsfortegnelse
- Oversigt over studiet
- Hvem studiet var for
- Studiets design og fase
- Hvad forskerne målte
- Status og deltagertal
Oversigt over studiet
Det ene beskrevne kliniske forsøg med Vesleteplirsen var et interventionalt studie kaldet MOMENTUM.[1]
Studiet undersøgte deltagere med Duchenne muskeldystrofi og var lavet for at se på både sikkerhed og mulig effekt af behandlingen.[1]
Forsøget var opdelt i to dele, hvor del A handlede om dosis og del B handlede om effektmåling i muskelvæv.[1]
Hvem studiet var for
Studiet var målrettet personer med Duchenne muskeldystrofi, som var egnede til exon 51-skipping-behandling.[1]
Det betyder, at kun personer med en bestemt genetisk profil kunne være relevante for forsøget, fordi studiet var lavet til netop denne type behandling.[1]
Studiets design og fase
Studiet var et fase 2-forsøg, hvilket betyder, at forskerne både kiggede på sikkerhed og tidlige tegn på effekt hos en mindre gruppe deltagere.[1]
Behandlingen blev givet som intravenøs behandling, altså direkte i en blodåre, hver 4. uge i den beskrevne del af studiet.[1]
Del A brugte flere stigende doser for at finde den højeste dosis, som deltagerne kunne tåle.[1]
Del B brugte de doser, som blev valgt ud fra del A, for at se nærmere på mulig effekt i muskelvæv.[1]
Hvad forskerne målte
Det vigtigste mål i del A var forekomst af bivirkninger fra start til uge 75.[1]
Dette mål blev brugt til at vurdere sikkerhed og tolerabilitet, altså om behandlingen kunne gives uden for mange problemer.[1]
Et andet vigtigt mål i del A var at finde maksimalt tålt dosis, som er den højeste dosis, man kan give i et forsøg, før det bliver for belastende for deltagerne.[1]
Det vigtigste mål i del B var ændringen fra start i dystrofin-protein i skeletmuskulatur ved uge 28.[1]
Dystrofin er et protein i musklerne, og forskerne målte det for at se, om behandlingen kunne påvirke muskelvævet på en ønsket måde.[1]
Status og deltagertal
Det beskrevne studie er afsluttet.[1]
Der deltog 61 personer i studiet.[1]
