Indholdsfortegnelse

• Overblik over forsøgene
• Hvilke sygdomme bliver undersøgt?
• Hvem kan deltage?
• Hvilke mål og endepunkter måles?
• Hvilke forsøgsfaser bruges?
• Udvalgte studier med Ustekinumab
• Vigtige begreber i studierne

Overblik over forsøgene

De kliniske forsøg med Ustekinumab undersøger behandling i flere forskellige sygdomme, især betændelsessygdomme i tarmen, psoriasis og ledsygdomme.^[1]

Nogle studier bruger Ustekinumab som den behandling, der testes direkte, mens andre bruger det som sammenligningsbehandling mod et andet lægemiddel eller placebo.^[2]

Forsøgene er både korte og lange, og flere ser på, om behandlingen kan holde sygdommen rolig over tid, eller om den kan bruges i bestemte patientgrupper som børn, unge og voksne.^[3]

Hvilke sygdomme bliver undersøgt?

Et stort tema i materialet er Crohns sygdom, hvor Ustekinumab indgår i studier om aktiv sygdom, sygdom efter operation, langtidsbehandling og kombinationsbehandling.^[4]

Der er også flere forsøg ved colitis ulcerosa, både hos voksne og hos børn og unge med moderat til svær aktiv sygdom.^[5]

Ved psoriasis undersøges Ustekinumab i studier med moderat til svær plakpsoriasis og i langtids-sikkerhedsstudier hos voksne og børn.^[6]

Ved psoriasisartrit og juvenil psoriasisartrit ser forskerne på, om sygdomsaktiviteten kan holdes nede, og hvordan behandlingen virker hos både voksne og børn.^[7]

Der findes også et fase 2-studie i folliculitis decalvans, som er en vanskelig hårbundssygdom, samt et studie i en mere uspecifik og svær inflammatorisk sygdomsgruppe.^[8]

Hvem kan deltage?

Deltagerne varierer meget fra studie til studie. Nogle forsøg er kun for voksne, mens andre er for børn og unge fra 2 til under 18 år.^[3][9]

Flere studier kræver, at sygdommen er moderat til svær eller aktiv, mens andre er for patienter, der allerede er i stabil minimal sygdomsaktivitet eller som har haft tab af respons på tidligere behandling.^[1][6]

Nogle forsøg fokuserer på særlige situationer, for eksempel patienter med Crohns sygdom efter operation og mindst én risikofaktor for tilbagefald.^[10]

Andre studier undersøger børn og unge med plakpsoriasis, juvenil psoriasisartrit eller colitis ulcerosa, og her bruges aldersgrænser og sygdomsgrad som centrale kriterier.^[9][11]

Hvilke mål og endepunkter måles?

Et endepunkt er det vigtigste mål i et studie, altså det man vil finde svar på.^[12]

I flere studier måles remission, som betyder, at sygdommen er i ro eller næsten i ro.^[12]

Ved tarmstudier måles ofte klinisk remission, steroidfri remission og endoskopisk remission, som handler om både symptomer og hvordan tarmen ser ud ved kikkertundersøgelse.^[4][5]

Ved psoriasis bruges mål som PASI, IGA og sPGA, som beskriver hvor meget huden er påvirket, og om huden bliver klar eller næsten klar.^[6][13]

Ved psoriasisartrit bruges mål som minimal disease activity og ACR-respons, som viser, om ledsygdommen bliver bedre og mere kontrolleret.^[1][7]

Nogle studier måler også sikkerhed, blodprøver, bivirkninger, lægemiddelkoncentrationer og immunogenicitet, som er kroppens dannelse af antistoffer mod behandlingen.^[9][11]

Hvilke forsøgsfaser bruges?

De fleste studier i materialet er fase 3, hvor man undersøger behandlingens effekt og sikkerhed i større grupper af patienter.^[1][5]

Der er også fase 2-studier, som ofte bruges til at finde tidlige tegn på effekt og til at lære mere om, hvordan behandlingen virker i bestemte grupper.^[8][8]

Et par studier er beskrevet som low intervention, hvilket betyder, at de har lavere forskningsintensitet og ofte følger patienter over tid uden store ændringer i den normale behandling.^[3]

Der findes også langtidsopfølgning, hvor forskerne ser på sikkerhed og vedvarende effekt over mange måneder eller år.^[9][6]

Udvalgte studier med Ustekinumab

Et fase 3-studie i psoriasisartrit undersøger, om immunundertrykkende behandling kan trappes ned uden at symptomerne kommer igen, og det vigtigste mål er minimal sygdomsaktivitet efter 12 måneder.^[1]

Et andet fase 3-studie i moderat til svær aktiv Crohns sygdom ser på, om målet om steroidfri heling af tarmvæggen er bedre end et mere begrænset behandlingsmål efter 48 uger.^[2]

I et fase 2-studie ved Crohns sygdom sammenlignes Ustekinumab alene med kombinationsbehandling med vedolizumab eller infliximab for at se, om man kan opnå vedvarende steroidfri remission.^[4]

Et fase 3-studie i børn og unge med moderat til svær plakpsoriasis sammenligner bimekizumab med aktiv kontrol, hvor Ustekinumab indgår som sammenligningsbehandling, og måler PASI90 og IGA efter 16 uger.^[13]

Et langtidsstudie i børn fra 2 til under 18 år følger patienter med colitis ulcerosa, Crohns sygdom og juvenil psoriasisartrit for at indsamle sikkerhedsdata over tid.^[9]

Et andet stort fase 3-studie i moderat til svær plakpsoriasis sammenligner Ustekinumab med placebo og et andet lægemiddel for at vurdere effekt ved uge 16.^[6]

Vigtige begreber i studierne

Minimal disease activity betyder, at flere tegn på ledsygdom er under kontrol på samme tid.^[1]

CDAI er en score, der bruges til at måle sygdomsaktivitet ved Crohns sygdom.^[4]

PRO-2 er en patientrapporteret score, som bygger på symptomer som afføring og mavesmerter ved inflammatorisk tarmsygdom.^[6]

Fecal calprotectin er et stof i afføringen, som kan vise, om der er betændelse i tarmen.^[10]

Biologisk behandling er en målrettet behandling, som bruges ved flere af de sygdomme, der indgår i disse forsøg.^[10]

Therapeutic Drug Monitoring betyder måling af lægemiddelniveau i blodet for at hjælpe med at styre behandlingen.^[10]