Europas førende søgning efter kliniske forsøg

ULEFNERSEN

Dette afsnit handler om kliniske forsøg, der undersøger ULEFNERSEN hos personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) med FUS-mutationer. Forsøgene ser på effekt, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik samt på funktion og overlevelse hos deltagerne.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Det beskrevne kliniske forsøg undersøger ULEFNERSEN hos personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og FUS-mutationer.[1] Forsøget hedder NCT04768972 og er et interventionelt studie, hvor man sammenligner behandling med placebo.[1] Studiet er autoriseret og har 95 deltagere.[1]

Hvem forsøget er lavet til

Forsøget er målrettet en bestemt gruppe mennesker med ALS, nemlig deltagere, som har en ændring i FUS-genet.[1] Det betyder, at forsøget ikke handler om alle med ALS, men om en mere specifik undergruppe med en bestemt genetisk baggrund.[1]

Den type målgruppe er vigtig i klinisk forskning, fordi sygdomme kan opføre sig forskelligt fra person til person.[1] Når et forsøg fokuserer på en bestemt genændring, kan forskerne bedre undersøge, om behandlingen hjælper netop denne gruppe.[1]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste mål i forsøget er ændring i funktionel svækkelse, målt med ALSFRS-R.[1] ALSFRS-R er et skema med 12 spørgsmål, der samlet kan give op til 48 point, hvor højere score betyder bedre funktion.[1] Skemaet ser blandt andet på bulbar funktion, grovmotorik, finmotorik og vejrtrækning.[1]

Forsøget måler også tid til rescue.[1] Rescue betyder her, at en deltager kan stoppe del 1 og gå videre til del 2, hvis der sker tydelig forværring.[1] Det sker, hvis ALSFRS-R falder til under 15 point, og scoren samtidig er faldet med mindst 10 point fra start efter studie dag 253 eller senere, og ændringen bekræftes efter mindst 4 uger.[1]

Et andet vigtigt mål er ventilation assistance-free survival.[1] Det er tiden til enten død eller permanent behov for ventilation, som betyder mere end 22 timer om dagen i mere end 21 sammenhængende dage uden en akut og reversibel årsag.[1]

Forsøgsdesign og fase

Studiet er et interventionelt forsøg, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og sammenligner resultaterne med placebo.[1] Det er angivet som fase 4, som er en sen klinisk fase, hvor man fortsat undersøger behandlingens virkning og sikkerhed hos patienter.[1]

De primære mål omfatter også sikkerhed og hvordan kroppen håndterer behandlingen gennem farmakokinetik og farmakodynamik.[1] Farmakokinetik handler om, hvordan kroppen optager og fjerner behandlingen, mens farmakodynamik handler om, hvordan behandlingen påvirker kroppen.[1]

Forsøget er beskrevet som et studie, der vurderer klinisk effekt i funktion og overlevelse hos FUS-ALS-patienter.[1] Det viser, at fokus ikke kun er på laboratoriemål, men også på, hvordan sygdommen udvikler sig i dagligdagen.[1]

Hvad resultaterne kan fortælle

Resultaterne kan hjælpe med at vise, om ULEFNERSEN kan gøre en forskel for funktion hos personer med ALS og FUS-mutationer.[1] De kan også vise, om behandlingen har betydning for, hvor længe deltagerne kan leve uden permanent ventilationsstøtte.[1]

Fordi studiet bruger både funktionelle mål og overlevelsesmål, giver det et bredt billede af sygdomsforløbet.[1] Det gør det lettere at forstå, om en behandling kun ændrer en testscore, eller om den også påvirker vigtige kliniske hændelser i livet med ALS.[1]

Trial ID Fase Tilstand Status Antal deltagere
NCT04768972 Phase 4 Amyotrofisk lateral sklerose med FUS-mutationer Authorised 95

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med ULEFNERSEN? Forsøget undersøger, om ULEFNERSEN kan forbedre funktion og overlevelse hos personer med ALS og FUS-mutationer. Der ses også på sikkerhed samt på, hvordan kroppen håndterer behandlingen.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? Forsøget er rettet mod deltagere med amyotrofisk lateral sklerose og mutationer i FUS-genet. Det er altså ikke et generelt ALS-forsøg, men et forsøg for en bestemt undergruppe.
  • Hvilken fase er forsøget i? Det beskrevne forsøg er i fase 4. Det betyder, at behandlingen undersøges i en mere avanceret forskningsfase hos patienter.
  • Hvilke resultater måles i forsøget? Forsøget måler blandt andet ændring i funktion ved hjælp af ALSFRS-R, tid til rescue og ventilation assistance-free survival. Det bruges til at vurdere, om behandlingen hjælper med daglig funktion og livsforløb.
  • Hvad betyder rescue i dette forsøg? Rescue betyder, at en deltager kan forlade del 1 af forsøget og gå videre til del 2, hvis der er tydelig forværring. Det sker ved et stort fald i ALSFRS-R-scoren, som skal bekræftes efter mindst 4 uger.

Igangværende kliniske forsøg for ULEFNERSEN

  • Test af lægemidlet ION363 til behandling af ALS-patienter med FUS-genmutationer

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Tyskland Irland Italien Holland Polen +2

Ordliste

  • Amyotrofisk lateral sklerose (ALS): En sygdom, der gradvist svækker musklerne og kan gøre det sværere at bevæge sig, tale, spise og trække vejret.
  • FUS-mutation: En ændring i et bestemt gen kaldet FUS. I dette forsøg er det netop personer med denne genændring, der undersøges.
  • Interventionelt studie: Et forsøg, hvor deltagerne får en aktiv behandling eller placebo, så forskerne kan sammenligne resultaterne.
  • Placebo: En behandling uden aktivt lægemiddel. Den bruges som sammenligning, så man bedre kan se, om forsøgsbehandlingen virker.
  • Fase 4: En sen fase i klinisk forskning, hvor en behandling undersøges yderligere hos patienter.
  • ALSFRS-R: Et skema, der måler, hvor godt en person med ALS fungerer i hverdagen. Det ser på tale, bevægelse, håndfunktion og vejrtrækning.
  • Funktionel svækkelse: Tab af evnen til at klare daglige aktiviteter, for eksempel at gå, bruge hænderne eller trække vejret normalt.
  • Farmakokinetik: Hvordan kroppen optager, fordeler og udskiller en behandling.
  • Farmakodynamik: Hvordan en behandling påvirker kroppen.
  • Ventilation assistance-free survival: Tiden, hvor en deltager lever uden at dø eller få permanent behov for respiratorisk støtte.
  • Rescue: Et sikkerhedstrin i forsøget, hvor en deltager kan skifte til en anden del af studiet, hvis sygdommen bliver tydeligt værre.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-laegemidlet-ion363-til-behandling-af-als-patienter-med-fus-genmutationer/