Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Tomligisiran

Tomligisiran er et nyt lægemiddel, der undersøges i kliniske forsøg som behandling mod kronisk hepatitis B. Dette lægemiddel virker sammen med daplusiran og bruges i kombination med andre mediciner for at hjælpe patienter med at opnå funktionel helbredelse af hepatitis B-virusinfektion. Forsøgene undersøger både sikkerhed og effektivitet af forskellige doser hos patienter med kronisk hepatitis B.

Indholdsfortegnelse

Hvad er tomligisiran?

Tomligisiran er et nyt lægemiddel, der undersøges i kliniske forsøg til behandling af kronisk hepatitis B[1][2]. Lægemidlet tilhører en gruppe af mediciner, der kaldes nukleinsyre-baserede terapier, og det virker ved at blokere virussets evne til at formere sig i kroppen[2].

Tomligisiran virker ikke alene, men bruges altid sammen med daplusiran som en kombinationsbehandling[1][2]. De to lægemidler supplerer hinanden og arbejder sammen om at bekæmpe hepatitis B-virussen på forskellige måder.

Hvordan virker medicinen?

Tomligisiran gives som en subkutan injektion, hvilket betyder en indsprøjtning under huden[2]. Lægemidlet er en væske, der sprøjtes ind med en nål, ligesom insulininjektioner til diabetikere.

Medicinen virker ved at målrette specifikke dele af hepatitis B-virusset og forhindre det i at producere nye viruspartikler. Dette hjælper kroppen med at få kontrol over infektionen og reducere mængden af virus i blodet.

Hvilke sygdomme behandles?

Tomligisiran undersøges primært til behandling af kronisk hepatitis B-virusinfektion[1][2]. Kronisk hepatitis B er en langvarig infektion, der kan skade leveren over tid, hvis den ikke behandles ordentligt.

I nogle forsøg testes tomligisiran også hos patienter, der har samtidig infektion med både hepatitis B og hepatitis D[2]. Hepatitis D er en særlig type leverinfektion, der kun kan forekomme hos personer, som allerede har hepatitis B.

Kliniske forsøg med tomligisiran

Der pågår flere fase 2 kliniske forsøg med tomligisiran[1][2]. Disse forsøg er designet til at teste forskellige aspekter af medicinen:

  • Sikkerhed: Hvor sikker er medicinen for patienterne?
  • Effektivitet: Hvor godt virker medicinen mod hepatitis B?
  • Dosering: Hvilken dosis er den bedste?
  • Kombinationsbehandling: Hvordan virker den sammen med andre mediciner?

Forsøgene er randomiserede og dobbeltblindede, hvilket betyder, at hverken patienter eller læger ved, hvilken behandling den enkelte patient får[1][2]. Dette sikrer objektive resultater.

Behandlingsplan og dosering

Behandlingen med tomligisiran foregår i flere behandlingsstadier[1]:

  1. Stadium 1: Patienter får tomligisiran sammen med daplusiran
  2. Stadium 2: Berettigede patienter får derefter bepirovirsen
  3. Observationsstadium: Patienter observeres, mens de kun tager standardmedicin
  4. Opfølgning: Berettigede patienter stopper helt med hepatitis B-behandling

Der testes to forskellige dosisniveauer af tomligisiran/daplusiran kombinationen[1]:

  • Dosisniveau 1 (lavere dosis)
  • Dosisniveau 2 (højere dosis)

Patienterne fortsætter med at tage deres sædvanlige nukleosid/nukleotidanalog-behandling (standardmedicin mod hepatitis B) gennem hele forløbet[1].

Mål med behandlingen

Det primære mål med tomligisiran-behandling er at opnå funktionel helbredelse af hepatitis B[1]. Funktionel helbredelse defineres som:

  • Vedvarende undertrykkelse af hepatitis B-virus DNA til under detektionsgrænsen i mindst 24 uger
  • HBsAg ikke påviselig i blodet (hepatitis B-overfladeantigen forsvinder)
  • Dette skal ske efter at al behandling er stoppet
  • Patienterne kan udvikle hepatitis B-overflade-antistoffer, men det er ikke nødvendigt

For patienter med samtidig hepatitis B og D infektion er målet at opnå en reduktion i hepatitis D-virus RNA på mindst 2 log10 IU/mL eller at virusset ikke længere kan påvises, kombineret med normale leverenzymværdier[2].

Forskellige patientgrupper

Forsøgene inddeler patienter i forskellige grupper baseret på deres HBsAg-niveauer[1]:

  • Høje HBsAg-niveauer: Patienter med meget hepatitis B-overfladeantigen i blodet
  • Lave HBsAg-niveauer: Patienter med mindre hepatitis B-overfladeantigen i blodet

For patienter med lave HBsAg-niveauer inkluderer forsøgene også en placebo-kontrol gruppe, hvor nogle patienter får placebo i stedet for tomligisiran/daplusiran i det første behandlingsstadium[1].

For forsøg med samtidig hepatitis B og D infektion skal patienterne opfylde specifikke kriterier[2]:

  • Alder mellem 18-65 år
  • Bekræftet kronisk hepatitis B infektion
  • Bekræftet kronisk hepatitis D infektion
  • Specifikke virus-niveauer i blodet

Sikkerhed og bivirkninger

Forsøgene overvåger nøje patienternes sikkerhed og bivirkninger[1][2]. Patienterne skal være:

  • Medicinskt stabile baseret på fysisk undersøgelse og vitale tegn
  • Have normale leverfunktionstest inden for acceptable grænser
  • Ingen tegn på leversvigt eller alvorlig leversygdom

Patienter udelukkes fra forsøgene, hvis de har[2]:

  • Andre typer hepatitis (A, C, eller E)
  • HIV-infektion
  • Tegn på leversvigt eller cirrose
  • Abnorme levertest resultater
  • Anden leversygdom end hepatitis B og D

Behandlingsperioden kan vare op til 204 dage, afhængigt af det specifikke forsøgsprotokol[2]. Patienterne følges tæt gennem hele forløbet for at sikre deres sikkerhed og måle behandlingens effektivitet.

Emne Information
Lægemiddel Tomligisiran (virker sammen med daplusiran)
Behandler Kronisk hepatitis B-virusinfektion
Administrering Indsprøjtning under huden
Behandlingsmål Funktionel helbredelse af hepatitis B
Forsøgsfaser Fase 2 kliniske forsøg
Kombinationsbehandling Bruges med bepirovirsen og standardmedicin
Patientgrupper Høje og lave HBsAg-niveauer
Behandlingsvarighed Flere måneder i stadier

FAQ

  • Hvad er tomligisiran? Tomligisiran er et nyt lægemiddel, der undersøges i kliniske forsøg til behandling af kronisk hepatitis B. Det virker sammen med daplusiran og gives som indsprøjtning under huden. Lægemidlet hjælper med at reducere mængden af hepatitis B-virus i kroppen.
  • Hvilke sygdomme behandles med tomligisiran i forsøgene? Tomligisiran undersøges hovedsageligt til behandling af kronisk hepatitis B-virusinfektion. I nogle forsøg testes det også hos patienter, der har både hepatitis B og hepatitis D på samme tid, hvilket kaldes en samtidig infektion.
  • Hvordan gives tomligisiran? Tomligisiran gives som en indsprøjtning under huden. Det gives sammen med daplusiran som en kombinationsbehandling. Patienter fortsætter også med at tage deres sædvanlige hepatitis B-medicin under behandlingen.
  • Hvad er målet med behandlingen? Målet er at opnå funktionel helbredelse af hepatitis B. Det betyder, at virusmængden i blodet bliver så lav, at den ikke kan måles, og at hepatitis B-overfladeantigen forsvinder fra blodet i mindst 24 uger, selv efter at behandlingen stoppes.
  • Hvor lang tid varer behandlingen i forsøgene? Behandlingen foregår i flere stadier. Først får patienterne tomligisiran sammen med daplusiran, derefter får de ofte en anden medicin kaldet bepirovirsen. Det kan tage flere måneder, og patienterne følges tæt for at se, hvor godt behandlingen virker.

Igangværende kliniske forsøg for Tomligisiran

  • Undersøgelse af ny behandling (JNJ-73763989) for patienter med både hepatitis B og D virus

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Sverige

Ordliste

  • Tomligisiran: Et nyt lægemiddel, der undersøges til behandling af kronisk hepatitis B. Det virker ved at blokere virussets evne til at formere sig.
  • Daplusiran: En medicin, der arbejder sammen med tomligisiran som en kombinationsbehandling mod hepatitis B-virus.
  • Kronisk hepatitis B: En langvarig infektion med hepatitis B-virus, der kan skade leveren over tid, hvis den ikke behandles.
  • Funktionel helbredelse: En tilstand hvor hepatitis B-virus ikke længere kan måles i blodet, og hepatitis B-overfladeantigen er forsvundet i mindst 24 uger uden behandling.
  • HBsAg: Hepatitis B-overfladeantigen – et protein fra hepatitis B-virus, der kan måles i blodet og viser, om personen har hepatitis B.
  • Nukleosid/nukleotidanaloger: Standardmedicin til behandling af kronisk hepatitis B, som patienter ofte tager dagligt for at holde virussen under kontrol.
  • Bepirovirsen: En anden ny medicin, der bruges sammen med tomligisiran og daplusiran i nogle behandlingsplaner mod hepatitis B.
  • HBV DNA: Genetisk materiale fra hepatitis B-virus, der måles i blodet for at se, hvor meget virus der er i kroppen.
  • Hepatitis D: En anden type leverinfektion, der kun kan forekomme hos personer, som allerede har hepatitis B.
  • Subkutan injektion: En indsprøjtning under huden, som er den måde tomligisiran gives på.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06537414
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-ny-behandling-jnj-73763989-for-patienter-med-bade-hepatitis-b-og-d-virus/