Undersøgelse af lægemidlet Sonidegib til behandling af Gorlin syndrom og fremskreden hudkræft (basalcellekarcinom)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Denne undersøgelse handler om Nevoid Basal Cell Carcinoma Syndrome (også kaldet Gorlin syndrom) og almindelig basalcellekarcinom. Basalcellekarcinom er en type hudkræft, der opstår i de øverste lag af huden. Nevoid Basal Cell Carcinoma Syndrome er en sjælden arvelig tilstand, hvor personer udvikler mange basalcellekarcinomer i løbet af deres liv. Undersøgelsen fokuserer på patienter, der har enten denne arvelige tilstand eller almindelig basalcellekarcinom, og som har mange eller komplekse hudforandringer, der er svære at behandle med almindelig kirurgi eller strålebehandling.

Behandlingen i denne undersøgelse bruger et lægemiddel kaldet sonidegib, som blokerer visse signaler i kræftcellerne for at forhindre dem i at vokse og sprede sig. Formålet med undersøgelsen er at teste, om en særlig måde at give medicinen på kan reducere bivirkninger og samtidig bevare behandlingens effektivitet. Først vil deltagerne få sonidegib hver dag i 16 uger, hvorefter de vil få medicinen i en såkaldt pulsdosering i de følgende 24 uger. Pulsdosering betyder, at medicinen gives med pauser mellem doserne i stedet for kontinuerligt.

Under hele forløbet vil deltagernes helbred og behandlingsrespons blive overvåget nøje. Læger vil vurdere, hvor godt behandlingen virker ved at måle forandringer i hudlæsionerne og registrere eventuelle bivirkninger. Undersøgelsen vil også se på, hvordan behandlingen påvirker deltagernes livskvalitet gennem spørgeskemaer. Det samlede behandlingsforløb varer 40 uger, hvor deltagerne får regelmæssige kontroller og opfølgning hos sundhedspersonalet.

1 Første behandlingsperiode – daglig medicin

Du vil modtage sonidegib (handelsnavnet Odomzo) i form af hårde kapsler på 200 mg hver dag.

Denne første behandlingsperiode varer i 16 uger, hvor du skal tage medicinen dagligt.

Sonidegib er et lægemiddel, der blokerer signaler, som får kræftceller til at vokse og dele sig.

2 Vurdering efter første periode

Efter de første 16 uger vil lægen vurdere, hvordan behandlingen virker på dig.

Der vil blive foretaget undersøgelser for at se, hvordan din tilstand har udviklet sig.

Din livskvalitet vil også blive vurderet ved hjælp af et spørgeskema kaldet EORTC QLQ C30.

3 Anden behandlingsperiode – pulsbehandling

Efter den første periode på 16 uger vil du skifte til en pulsbehandling med sonidegib.

Pulsbehandling betyder, at du ikke tager medicinen dagligt, men i intervaller med pauser imellem.

Denne anden periode varer i 24 uger.

Den specifikke plan for, hvornår du skal tage medicinen og hvornår du skal holde pause, vil blive forklaret af dit behandlingsteam.

4 Løbende overvågning gennem hele forløbet

Gennem hele behandlingsperioden på i alt 40 uger vil du blive overvåget for bivirkninger.

Lægen vil registrere alle bivirkninger, både milde og alvorlige, som kan være relateret til medicinen.

Din ECOG performance status vil blive vurderet – dette er en skala, der måler, hvor godt du klarer daglige aktiviteter.

Der vil blive foretaget regelmæssige undersøgelser for at følge behandlingens effekt på dine hudkræftlæsioner.

5 Afsluttende vurdering

Ved afslutningen af de 40 ugers behandling vil din tilstand blive vurderet igen.

Lægen vil bruge RECIST kriterier – dette er standardiserede retningslinjer for at måle, om kræftbehandling virker.

Din livskvalitet vil igen blive målt ved hjælp af spørgeskemaet.

Lægen vil vurdere, om behandlingen har haft den ønskede effekt, og hvor længe eventuelle forbedringer har varet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være villig og i stand til at give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen
Du skal være mindst 18 år gammel på den dag, du underskriver samtykkeerklæringen
Du skal være højst 50 år gammel på den dag, du underskriver samtykkeerklæringen
Du skal have en af følgende tilstande: enten en bekræftet diagnose af NBCCS (en genetisk tilstand der giver mange hudkræftknuder) eller almindelig hudkræft af typen basalcellekarcinom
Din sygdom skal være klassificeret som klinisk stadium IIB ifølge EADO-klassifikationen, hvilket betyder at du har meget mange hudkræftknuder (over 10 almindelige eller over 5 komplekse typer)
Du skal anses for at være svær at behandle, hvilket betyder at operation eller strålebehandling ikke er mulige efter vurdering af et team af læger, herunder en hudlæge og en kræftlæge, og derfor skal behandles med HHI-terapi (en type målrettet medicin)
Dit ECOG-performance niveau skal være 0 eller 1, hvilket er en måling af hvor godt du kan klare daglige aktiviteter (0 betyder fuldt aktiv, 1 betyder begrænset i fysisk anstrengende aktiviteter)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af behandlingsperioden
Du kan ikke deltage, hvis du er kvinde i den fødedygtige alder og ikke bruger sikker prævention
Du kan ikke deltage, hvis du er mand og din partner er i den fødedygtige alder, og I ikke bruger sikker prævention
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået behandling med sonidegib eller andre lignende lægemidler, der blokerer bestemte signaler i cellerne
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-kar-sygdomme eller hjerterytmeforstyrrelser
Du kan ikke deltage, hvis du tager lægemidler, der kan påvirke hjerterytmen på en farlig måde
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig lever- eller nyresygdom
Du kan ikke deltage, hvis du har andre kræftformer, der kræver aktiv behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har fået kemoterapi eller strålebehandling inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har muskelkramper eller muskelproblemer, der ikke kan kontrolleres
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at sluge tabletter eller har mave-tarm-sygdomme, der påvirker optagelsen af medicin
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge undersøgelsesplanen
Du kan ikke deltage, hvis du har misbrugt alkohol eller stoffer inden for det sidste år
Du kan ikke deltage, hvis du har psykiske sygdomme, der ikke er velkontrollerede

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
Azienda Ospedaliera Universitaria Universita’ Degli Studi Della Campania Luigi Vanvitelli	Napoli	Italien
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italien
IRCCS Humanitas Research Hospital	Rozzano	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina	Trieste	Italien
Istituto Europeo Di Oncologia S.r.l.	Milan	Italien
Ambollz Oadwlmlggpc Utwmubjrsqspm Cxaenurcrddt Dnrhq Sjfmym E Dpytf Sairccn Dx Tvknpo	Turin	Italien
Aqitbxo Ukgni Sryupislu Lfldfo Dm Bnsjkwl	Bologna	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Italien	rekrutterer	23.01.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Sonidegib

Sonidegib er et lægemiddel, der bruges til at behandle basalcellekarcinom, som er en type hudkræft. Dette lægemiddel virker ved at blokere specifikke signaler i kræftcellerne, som får dem til at vokse og sprede sig. Sonidegib hjælper med at stoppe eller bremse væksten af kræfttumorer ved at forhindre disse celler i at modtage de signaler, de har brug for for at overleve og formere sig. I dette studie gives lægemidlet først dagligt i 16 uger, og derefter fortsættes behandlingen med et pulserende doseringsforløb i yderligere 24 uger, hvor medicinen gives med pauser mellem doserne.

Nevoid Basal Cell Carcinoma Syndrome – Dette er en sjælden genetisk lidelse, der også kaldes Gorlin syndrom. Sygdommen opstår på grund af mutationer i PTCH1-genet, som normalt hjælper med at kontrollere cellevækst. Personer med denne tilstand udvikler typisk mange basalcellekarcinom (hudkræft) i en tidlig alder, ofte før de fylder 30 år. Syndromet kan også medføre andre abnormiteter som cyster i kæberne, øgede huller i håndflader og fodsåler, samt strukturelle abnormiteter i ansigtet. Sygdommen er arvelig og følger et dominant arvemønster, hvilket betyder, at kun én muteret kopi af genet er nødvendig for at udvikle tilstanden. Symptomerne kan variere betydeligt mellem forskellige personer, selv inden for samme familie.

Forsøgs-ID:

2024-515989-14-00

Protokolkode:

SIBLINGS

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet Sonidegib til behandling af Gorlin syndrom og fremskreden hudkræft (basalcellekarcinom)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?