Europas førende søgning efter kliniske forsøg

SEPOFARSEN

Denne artikel handler om kliniske forsøg med SEPOFARSEN. Forsøget undersøger, om behandlingen er sikker, tåles godt og kan forbedre synet hos personer med Leber medfødt amaurose (LCA) på grund af en bestemt CEP290-mutation. Studiet er et fase 3-forsøg med voksne og/eller børn, der opfylder de angivne kriterier.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Dette kliniske forsøg undersøger SEPOFARSEN hos personer med Leber medfødt amaurose (LCA) på grund af mutationen c.2991+1655A>G (p.Cys998X) i CEP290-genet. Formålet er at vurdere effekt, sikkerhed og hvor godt behandlingen tåles.[1]

Studiet er et interventionelt forsøg, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling eller placebo som en del af forsøget.[1]

Hvordan forsøget er bygget op

Forsøget er beskrevet som dobbeltmaskeret, randomiseret, placebokontrolleret og med parrede øjne.[1]

Dobbeltmaskeret betyder, at hverken deltagerne eller forskerne ved, hvilken behandling der gives, så resultatet bliver mindre påvirket af forventninger.[1]

Randomiseret betyder, at fordelingen til behandling sker tilfældigt.[1]

Placebokontrolleret betyder, at SEPOFARSEN bliver sammenlignet med placebo, altså en behandling uden aktivt stof.[1]

Designet med parrede øjne betyder, at de to øjne kan bruges til at sammenligne behandling og kontrol direkte.[1]

Hvem der kan deltage

Forsøget er målrettet personer med LCA, som skyldes den specifikke CEP290-mutation c.2991+1655A>G (p.Cys998X).[1]

Det betyder, at studiet ikke er for alle med synssygdom, men kun for den bestemte gruppe, som passer til denne genetiske ændring.[1]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste mål i forsøget er ændring fra start til 12 måneder i bedst korrigerede synsstyrke (BCVA) mellem behandlingsøjne og placebokontroløjne.[1]

Synet måles med Freiburg Acuity and Contrast Test (FrACT), som er en test til at vurdere synsstyrke og kontrast.[1]

Forsøget har også et mål om at evaluere effekt efter 12 måneders behandling.[1]

Status og størrelse på studiet

Studiet har status Authorised og er i fase 3.[1]

Der er planlagt 35 deltagere i forsøget.[1]

Fase 3 betyder, at behandlingen testes i en større gruppe for at få mere viden om både virkning og sikkerhed.[1]

Trial ID Fase Tilstand Status Antal deltagere
2024-518378-14-00 Phase 3 Leber medfødt amaurose (LCA) på grund af CEP290-mutation Authorised 35

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med SEPOFARSEN? Forsøget undersøger, om SEPOFARSEN kan forbedre synet hos personer med Leber medfødt amaurose (LCA) på grund af en bestemt ændring i CEP290-genet. Samtidig vurderes sikkerhed og hvor godt behandlingen tåles.
  • Hvem kan deltage i forsøget? Deltagere er personer med LCA, som skyldes c.2991+1655A>G (p.Cys998X)-mutationen i CEP290-genet. De præcise inklusionskrav fremgår af forsøgsbeskrivelsen.
  • Hvilken fase er forsøget i? Forsøget er i fase 3. Det betyder, at behandlingen bliver testet i en større gruppe for at vurdere effekt og sikkerhed mere grundigt.
  • Hvad er det vigtigste mål i studiet? Det vigtigste mål er ændring i bedst korrigerede synsstyrke, også kaldet BCVA. Synet måles med Freiburg Acuity and Contrast Test (FrACT) efter 12 måneder.
  • Hvordan er forsøget opbygget? Det er et dobbeltmaskeret, randomiseret og placebokontrolleret forsøg med parrede øjne. Det betyder, at hverken deltagerne eller behandlerne ved, hvilken behandling der gives, og at det ene øje kan sammenlignes med det andet.

Igangværende kliniske forsøg for SEPOFARSEN

  • Afprøvning af lægemidlet sepofarsen til behandling af medfødt blindhed (Leber congenital amaurosis) hos patienter med CEP290-genfejl

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland Holland Spanien

Ordliste

  • Leber medfødt amaurose (LCA): En sjælden arvelig øjensygdom, som giver alvorlige synsproblemer fra tidlig alder.
  • CEP290-gen: Et gen, hvor en bestemt ændring kan være årsag til LCA i dette forsøg.
  • Mutation: En ændring i arvematerialet. I dette studie handler det om c.2991+1655A>G (p.Cys998X).
  • Fase 3: En sen fase i et klinisk forsøg, hvor behandlingen testes i en større gruppe for at vurdere effekt og sikkerhed.
  • Randomiseret: Deltagerne fordeles tilfældigt til de forskellige behandlingsgrupper.
  • Dobbeltmaskeret: Hverken deltagerne eller forsøgets personale ved, hvilken behandling der gives, så resultaterne bliver mere retfærdige.
  • Placebo: En behandling uden aktivt stof, som bruges til sammenligning.
  • Parrede øjne: Et forsøgsdesign, hvor de to øjne sammenlignes direkte, så man kan se forskellen mellem behandling og kontrol.
  • BCVA: Best-corrected visual acuity, altså den bedst korrigerede synsstyrke. Det er et mål for, hvor godt man kan se med den bedste korrektion.
  • FrACT: Freiburg Acuity and Contrast Test, en test der bruges til at måle synsstyrke og kontrastfølsomhed.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-518378-14-00