Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Salbutamol Sulfate Ph. Eur.

Salbutamol sulfat er et velkendt astmamedicin, der bruges som bronkodilator til at åbne luftvejene. I nyere kliniske forsøg undersøges lægemidlet som del af behandlingen af svær eosinofil astma, en særlig form for astma karakteriseret ved forhøjede niveauer af eosinofile celler i blodet. Disse forsøg fokuserer på at evaluere, hvordan salbutamol sulfat kan bruges sammen med andre behandlinger for at forbedre lungefunktionen og reducere astmaanfald hos patienter med denne komplekse form for astma.

Indholdsfortegnelse

Hvad er Salbutamol Sulfat?

Salbutamol sulfat er et velkendt astmamedicin, der tilhører gruppen af bronkodilatorer[1][2]. Lægemidlet virker som en beta2-agonist, hvilket betyder, at det stimulerer specielle receptorer i luftvejene og får musklerne omkring bronkierne til at slappe af[1][2]. Dette resulterer i en udvidelse af luftvejene, som gør det lettere for patienten at trække vejret.

I de aktuelle kliniske forsøg bruges salbutamol sulfat som inhalationsaerosol i form af “Sultanol Dosier-Aerosol 100 Mikrogramm/Dosis”[1][2]. Denne pressurised inhalation suspension leveres gennem en inhalator, der giver præcise doser af medicinen direkte til lungerne.

Lægemidlet klassificeres under ATC-kode R03AC02 og er godkendt af sundhedsmyndighederne i flere europæiske lande[1][2]. Den maksimale anbefalede daglige dosis i disse forsøg er 1000 mikrogram, fordelt over flere inhalationer gennem dagen[1][2].

Kliniske Forsøg med Salbutamol Sulfat

De nuværende kliniske forsøg med salbutamol sulfat er del af EXHALE-3 studiet, som er et fase III therapeutisk konfirmatorisk forsøg[1][2]. Dette betyder, at lægemidlet allerede er blevet testet i tidligere faser og nu evalueres for sin kliniske effektivitet hos en større patientgruppe.

Forsøgene er designet som randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede studier[1][2]. Dette betyder:

  • Randomiserede: Deltagerne tildeles tilfældigt til forskellige behandlingsgrupper
  • Dobbeltblindede: Hverken patienter, læger eller forskningspersonale ved, hvilken behandling der gives
  • Placebokontrollerede: Nogle deltagere modtager inaktiv behandling til sammenligning

Forsøgene har en parallelgruppedesign, hvor deltagerne fortsætter i den samme behandlingsgruppe gennem hele studieperioden[1][2]. Den samlede behandlingsperiode strækker sig over 52 uger med yderligere opfølgning[1][2].

Behandling af Svær Eosinofil Astma

Forsøgene fokuserer specifikt på behandling af svær eosinofil astma[1][2]. Denne tilstand er karakteriseret ved:

  • Forhøjede eosinofil-niveauer: Deltagerne skal have mindst 0,30 x 10⁹/L eosinofile celler i blodet[1][2]
  • Dokumenteret astmadiagnose: Minimum 12 måneder før forsøgets start[1][2]
  • Gentagne astmaanfald: Mindst to alvorlige episoder det seneste år[1][2]

Patienter med svær eosinofil astma har ofte brug for høje doser inhalationskortikoider (mindst 500 μg/dag fluticason propionat eller tilsvarende) samt yderligere kontrolmedicin[1][2]. Denne omfattende behandling kan inkludere:

  • LABA (Long-acting beta2-agonists): Langtidsvirkende bronkodilatorer
  • Leukotrienantagonister: Medicin der blokerer betændelsesstoffer
  • Theophyllin: Bronkodilator med anti-inflammatorisk effekt
  • LAMA (Long-acting muscarinic antagonists): Langtidsvirkende muskarin-antagonister

Deltagelse i Kliniske Forsøg

Forsøgene er åbne for mandlige og kvindelige deltagere på 12 år eller ældre[1]. For deltagere mellem 12-17 år gælder særlige kriterier for lungefunktion[1][2].

Deltagelsesprocessen består af tre hovedfaser:

  1. Screeningsfase: Op til 21 dage hvor patientens egnethed vurderes[1][2]
  2. Behandlingsfase: 52 ugers aktiv behandlingsperiode[1][2]
  3. Opfølgningsfase: 4 ugers sikkerhedsevaluering efter behandlingens ophør[1][2]

Under screeningsfasen gennemgår deltagerne omfattende undersøgelser, herunder lungefunktionstests og reversibilitetstests med salbutamol[1][2]. Disse tests måler, om patientens luftveje reagerer positivt på bronkodilaterende behandling.

Vigtige inklusionskriterier omfatter:

  • Pre-bronkodilator FEV1 mellem 40% og 80% af det forventede (90% for 12-17 årige)[1][2]
  • ACQ-6 score på mindst 1,5, som indikerer dårligt kontrolleret astma[1][2]
  • Dokumenteret bronkodilator-reversibilitet: Mindst 12% og 200 mL forbedring i FEV1[1][2]

Sikkerhed og Overvågning

Sikkerhed er en højeste prioritet i disse kliniske forsøg. Der er etableret strenge eksklusionskriterier for at beskytte deltagerne:

  • Aktuelle astmaanfald: Deltagere med alvorlige episoder 4 uger før forsøgets start udelukkes[1][2]
  • Rygning: Aktuel rygning inden for 12 måneder eller mere end 10 pakkeår i historien[1][2]
  • Lave neutrofiltal: Under 2.000 x 10⁹/L[1][2]
  • Hjerte-kar-problemer: Ukontrolleret højt blodtryk eller nylige hjertehændelser[1][2]

Specialiseret overvågning inkluderer regelmæssige EKG-målinger for at sikre hjertesikkerhed, da lægemidlet kan påvirke hjerterytmen[1][2]. Deltagere med QTcF-interval over 450 ms (mænd) eller 470 ms (kvinder) udelukkes af sikkerhedshensyn[1][2].

Samtidig medicin overvåges nøje, særligt biologiske lægemidler som benralizumab, dupilumab, mepolizumab, reslizumab, omalizumab, tezepelumab eller tralokinumab, som ikke må bruges samtidig[1][2].

Resultater og Målinger

Det primære formål med forsøgene er at demonstrere effektiviteten af dexpramipexol i at reducere alvorlige astmaanfald[1][2]. Salbutamol sulfat bruges som redningsmedikation til at støtte patienternes behandling under forsøget.

Det primære effektmål er den årlige rate af alvorlige astmaanfald (AAER) over de 52 behandlingsuger[1][2]. Dette giver forskerne et klart billede af behandlingens effekt på sygdommens alvorligste manifestationer.

Sekundære effektmål inkluderer:

  • Lungefunktion: Pre-bronkodilator FEV1 målt ved uge 36, 44 og 52[1][2]
  • Astmakontrol: ACQ-6 score ændringer fra baseline[1][2]
  • Livskvalitet: AQLQ+12 spørgeskema resultater ved uge 52[1][2]
  • Blod-eosinofile: Ændringer i inflammatoriske markører[1][2]

Disse målinger giver et omfattende billede af, hvordan behandlingen påvirker både objektive medicinske parametre og patienternes oplevede symptomafdæmpning og livskvalitet. Salbutamol sulfatets rolle som redningsmedikation sikrer, at deltagerne har adgang til hurtigvirkende symptomlindrende behandling gennem hele forsøgsperioden.

AspektDetaljer
LægemiddelSalbutamol Sulfat PH. EUR.
AdministrationInhalationsaerosol (pressurised inhalation)
MålgruppePatienter med svær eosinofil astma, 12 år eller ældre
Behandlingsvarighed52 uger
Maksimal daglig dosis1000 mikrogram
Primært formålReduktion af alvorlige astmaanfald
ForsøgstypeRandomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret
Sekundære målForbedring af lungefunktion og livskvalitet

FAQ

  • Hvad er salbutamol sulfat, og hvordan virker det? Salbutamol sulfat er en bronkodilator, der tilhører gruppen af beta2-agonister. Det virker ved at slappe af i musklerne omkring luftvejene, hvilket får dem til at åbne sig og gør det lettere at trække vejret. I kliniske forsøg bruges det som inhalationsaerosol til at hjælpe patienter med svær astma.
  • Hvad betyder det at deltage i et klinisk forsøg med salbutamol sulfat? At deltage betyder, at du får salbutamol sulfat som en del af din astmabehandling, mens forskere nøje overvåger din tilstand. Du vil blive fulgt tæt med regelmæssige besøg, lungefunktionstests og spørgeskemaer om din livskvalitet. Alle deltagere fortsætter deres sædvanlige astmamedicin samtidig.
  • Hvilke patienter kan deltage i disse forsøg? Forsøgene er designet til patienter på 12 år eller ældre med svær eosinofil astma. Det betyder, du skal have forhøjede eosinofile celler i blodet, have haft mindst to alvorlige astmaanfald det seneste år, og være i behandling med høje doser inhalationskortikoider og andre astmamedikamenter.
  • Hvor længe varer behandlingen i disse forsøg? Behandlingsperioden varer 52 uger (omkring et år). Derudover er der en screeningperiode på op til 21 dage før behandlingen starter, og en opfølgningsperiode på 4 uger efter behandlingens afslutning. I alt deltager du i forsøget i omkring 14 måneder.
  • Hvad er formålet med disse kliniske forsøg? Det primære formål er at teste, om en ny medicin kaldet dexpramipexol kan reducere antallet af alvorlige astmaanfald hos patienter med svær eosinofil astma. Salbutamol sulfat bruges som redningsmedikation sammen med patienternes sædvanlige astmabehandling for at sikre deres sikkerhed under forsøget.

Igangværende kliniske forsøg for Salbutamol Sulfate Ph. Eur.

  • Afprøvning af medicinen dexpramipexole til behandling af svær astma med forhøjet antal hvide blodlegemer hos unge og voksne

    Rekrutterer endnu ikke

    3 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet

  • Afprøvning af medicinen dexpramipexol til behandling af svær astma med forhøjet antal hvide blodlegemer hos unge og voksne

    Rekrutterer ikke

    3 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Kroatien Tjekkiet Frankrig Tyskland Ungarn +3

Ordliste

  • Salbutamol sulfat: Et bronkodilaterende lægemiddel, der åbner luftvejene ved at slappe af i de glatte muskler omkring bronkierne. Det giver hurtig lindring af åndenød og bruges ofte som redningsmedikation ved astmaanfald.
  • Eosinofil astma: En særlig type astma karakteriseret ved høje niveauer af eosinofile celler (en type hvide blodlegemer) i blodet. Denne form for astma er ofte sværere at behandle og kræver specialiseret medicin.
  • Bronkodilator: Et lægemiddel, der udvider luftvejene ved at slappe af i musklerne omkring bronkierne, hvilket gør det lettere at trække vejret.
  • FEV1: Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund. Et mål for, hvor meget luft du kan puste ud på ét sekund. Det bruges til at vurdere lungefunktionen.
  • ACQ-6: Asthma Control Questionnaire-6. Et spørgeskema med 6 spørgsmål, der måler, hvor godt din astma er under kontrol i dagligdagen.
  • Inhalationskortikoider (ICS): Basisbehandling for astma i form af kortisol-lignende stoffer, der inhaleres for at reducere betændelse i luftvejene.
  • LABA: Long-acting beta2-agonist. Langtidsvirkende bronkodilatorer, der holder luftvejene åbne i længere tid end kortidsvirkende som salbutamol.
  • Randomiseret forsøg: Et klinisk forsøg, hvor deltagerne tilfældigt tildeles til forskellige behandlingsgrupper for at sikre fair sammenligning.
  • Dobbeltblindet forsøg: Et forsøg, hvor hverken patienter eller læger ved, hvilken behandling der gives, for at undgå påvirkning af resultaterne.
  • Placebo: En inaktiv behandling (skeinbehandling), der ligner den rigtige medicin, men ikke indeholder aktive stoffer.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-medicinen-dexpramipexole-til-behandling-af-svaer-astma-med-forhojet-antal-hvide-blodlegemer-hos-unge-og-voksne/
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-medicinen-dexpramipexol-til-behandling-af-svaer-astma-med-forhojet-antal-hvide-blodlegemer-hos-unge-og-voksne/