Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af ALN-6400 hos voksne patienter med arvelig hæmoragisk telangiektasi

1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske forsøg undersøger hereditær hæmoragisk telangiektasi, som er en arvelig sygdom der forårsager tilbagevendende næseblod og blodmangel. Sygdommen skyldes unormale blodkar i kroppen, især i næsen, huden og indre organer. I forsøget vil deltagerne modtage enten lægemidlet ALN-6400 eller placebo. ALN-6400 gives som en indsprøjtning under huden ved hjælp af en sprøjte. Formålet med forsøget er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af flere doser af ALN-6400 hos voksne patienter med hereditær hæmoragisk telangiektasi.

Forsøget er opdelt i to dele og vil først teste lægemidlet på raske frivillige med en enkelt dosis, hvorefter patienter med hereditær hæmoragisk telangiektasi vil modtage flere doser af lægemidlet. Under forsøget vil der blive målt på forskellige ting, herunder bivirkninger, vitale tegn som blodtryk og puls, hjerterytme og blodprøver. Der vil også blive set på ændringer i næseblod, såsom hvor ofte det opstår, hvor længe det varer, og hvor kraftigt det er. Derudover vil der blive målt på blodmangel ved at se på blodprocent og behov for jerntilskud eller blodtransfusioner.

Deltagerne skal føre en daglig dagbog over deres næseblod og vil blive bedt om at undgå nye behandlinger for blødning under den første del af forsøget. Der vil også blive målt på livskvalitet og hvordan symptomerne påvirker patienternes hverdag. Forsøget forventes at starte i december 2025 og afsluttes i september 2028.

1 Screening og forberedelse

Du vil gennemgå en screeningsperiode, hvor din sundhedstilstand bliver vurderet for at sikre, at du opfylder kravene til forsøget.

Din næseblødningsscore (ESS) vil blive målt for at vurdere symptomer og blødning over de seneste 4 uger. Scoren skal være 4 eller højere.

Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere dit hæmoglobinniveau og bekræfte eventuel jernmangel.

Du skal udfylde en daglig dagbog over næseblødninger i mindst 1 uge under screeningsperioden.

Der vil blive foretaget vitale tegn, EKG-undersøgelser og andre laboratoriemålinger.

2 Behandlingsperiode med dobbeltblind design

Du vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten ALN-6400 eller placebo (en inaktiv saltvandsopløsning). Hverken du eller lægen vil vide, hvilken behandling du får.

Medicinen gives som subkutane injektioner, hvilket betyder injektioner under huden.

Du vil modtage flere doser af medicinen gennem hele denne periode. De præcise doseringsintervaller vil blive fastlagt i forsøgsprotokollen.

Under hele denne periode skal du fortsætte med at føre din daglige dagbog over næseblødninger.

Du må ikke undergå procedurer eller kirurgiske indgreb for at behandle næseblødninger, medmindre det er en akut nødsituation. Du må heller ikke starte nye behandlinger for blødning.

Der vil løbende blive foretaget sikkerhedsvurderinger, herunder måling af vitale tegn, EKG og blodprøver.

Din plasmatrombomodulin-aktivitet og proteinniveauer vil blive målt for at vurdere medicinens virkning.

Der vil blive vurderet ændringer i dine næseblødningssymptomer, herunder varighed, hyppighed og intensitet af næseblødninger.

Dine blodværdier vil blive overvåget, herunder hæmoglobin, behov for jerntilskud og eventuelle blodtransfusioner.

Din livskvalitet vil blive målt gennem spørgeskemaer.

3 Åben forlængelsesperiode

Efter den dobbeltblinde behandlingsperiode kan du have mulighed for at fortsætte i en åben forlængelsesperiode.

I denne periode vil alle deltagere modtage ALN-6400, og både du og lægen vil vide, at du får den aktive medicin.

Medicinen gives fortsat som subkutane injektioner med flere doser.

I denne periode er procedurer og nye behandlinger for næseblødninger frarådet, men ikke forbudt.

Du skal fortsætte med at føre din daglige dagbog over næseblødninger.

Der vil fortsat blive foretaget sikkerhedsvurderinger og måling af medicinens virkning på samme måde som i den dobbeltblinde periode.

4 Afslutning af forsøget

Ved forsøgets afslutning vil der blive foretaget en afsluttende undersøgelse med måling af vitale tegn, blodprøver og vurdering af din generelle sundhedstilstand.

Alle ændringer i dine symptomer og bivirkninger vil blive registreret.

Forsøget forventes at være afsluttet i september 2028.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel på tidspunktet for dit samtykke til at deltage i undersøgelsen.
  • Du skal have en klinisk diagnose af HHT (en arvelig sygdom der påvirker blodkarrene), enten bekræftet ved at opfylde mindst 3 ud af 4 Curaçao-kriterier eller ved genetisk test. Curaçao-kriterierne inkluderer: gentagen og spontan næseblødning (blødning fra næsen uden ydre påvirkning), flere telangiektasier (små udvidede blodkar synlige på huden) på hænder, læber, ansigt eller inde i næsen eller munden, arteriovenøse misdannelser (unormale forbindelser mellem arterier og vener) eller telangiektasier i indre organer som lunger, hjerne, lever, tarme, mave eller rygmarv, og en familiehistorie med HHT hos en førstegradsslægtning som forældre, søskende eller børn.
  • Du skal have en epistaxis-sværhedsgrad score (en måling af hvor alvorlig din næseblødning er) på mindst 4, hvilket betyder moderat eller svær næseblødning målt i de seneste 4 uger før screeningen.
  • Du skal have jernmangelanæmi (lavt jernindhold i blodet som giver for få røde blodlegemer), hvilket betyder at dit hæmoglobin (det stof i blodet der transporterer ilt) er under 12,0 g/dL hvis du er kvinde eller under 13,0 g/dL hvis du er mand, eller du skal have modtaget mindst 250 mg jern direkte i blodårerne eller mindst én blodtransfusion (tilførsel af røde blodlegemer) inden for de seneste 24 uger før screeningen.
  • Du skal acceptere ikke at få foretaget procedurer eller operationer i næsen for at behandle telangiektasier eller næseblødning, og ikke at starte nye behandlinger for blødning under den dobbeltblindede behandlingsperiode, medmindre det er en akut nødsituation. Almindelig næsetamponade betragtes ikke som en procedure.
  • Du skal være i stand til at forstå undersøgelsens krav, være villig og i stand til at følge dem, herunder udfylde en daglig dagbog om din næseblødning i mindst en uge under screeningen, og du skal kunne give skriftligt informeret samtykke.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ikke angivet specifikke eksklusionskriterier i de tilgængelige data for dette kliniske forsøg.
  • For at deltage i undersøgelsen skal du være en voksen patient, hvilket betyder en person over 18 år.
  • Undersøgelsen er kun for patienter med Hereditær Hæmoragisk Telangiektasi (HHT), som er en arvelig sygdom, der påvirker blodkarrene.
  • Kontakt den ansvarlige læge for at få fuld information om alle betingelser, der kan udelukke dig fra deltagelse.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Universitätsklinikum des Saarlandes – Homburg/Saar, Klinik für Urologie und Kinderurologie Homburg Tyskland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
22.12.2025
Spanien Spanien
rekrutterer
22.12.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
22.12.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

ALN-6400 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges til behandling af patienter med arvelig hæmoragisk telangiektasi (HHT), som er en sygdom der påvirker blodkarrene. Dette lægemiddel gives som en enkelt eller flere doser for at se, om det er sikkert og kan hjælpe med at behandle sygdommen.

Placebo er en behandling uden aktiv medicin, der bruges til sammenligning med det rigtige lægemiddel. Det ser ud som det rigtige lægemiddel, men indeholder ingen aktive stoffer.

Undersøgte sygdomme:

Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia – Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia er en arvelig sygdom, der påvirker blodkarrene i kroppen. Sygdommen medfører, at små blodkar udvikler sig unormalt og bliver skrøbelige. Dette fører til, at blodkarrene let brister og forårsager gentagne blødninger. Den mest almindelige blødning sker fra næsen, hvilket kan forekomme hyppigt og være langvarigt. Sygdommen kan også påvirke andre organer som lunger, lever og hjerne, hvor der dannes unormale forbindelser mellem blodkar. Symptomerne udvikler sig typisk gradvist og bliver ofte mere udtalt med alderen.

Forsøgs-ID:
2025-522510-23-00
Protokolkode:
ALN-6400-001
NCT ID:
NCT06659640
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Test af nintedanib mod næseblødning hos patienter med arvelig hæmoragisk telangiektasi (HHT)

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig