Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Quc398

QUC398 er et nyt lægemiddel, der undersøges som potentiel behandling for knæ-slidgigt (osteoartritis). Medicinen gives som injektioner under huden hver fjerde uge og testes i kliniske forsøg for at vurdere, om den kan lindre smerter og beskytte bruskerne i knæet. Forsøgene undersøger både medicinens virkning på smerter og dens evne til at bevare brusk hos patienter med symptomatisk knæ-slidgigt.

Indholdsfortegnelse

Hvad er QUC398?

QUC398 er et eksperimentelt lægemiddel, der udvikles som en potentiel behandling for knæ-slidgigt (osteoartritis)[1][1]. Medicinen er også kendt under synonymerne ALX 1141, M 6495 og M6495[1]. QUC398 er en proteinbaseret medicin, der virker ved at påvirke biologiske processer, som er involveret i nedbrydning af brusk i leddene[1].

Lægemidlet udvikles af Novartis Pharma AG og undergår i øjeblikket fase 2 kliniske forsøg for at teste dets sikkerhed og virkning[1][1]. QUC398 er designet til at målrette ADAMTS-5 enzymet, som spiller en central rolle i nedbrydningen af brusk ved slidgigt[1].

Hvilken tilstand behandler QUC398?

QUC398 undersøges specifikt som behandling for symptomatisk knæ-slidgigt (osteoartritis)[1][1]. Knæ-slidgigt er en tilstand, hvor bruskerne i knæleddet gradvist slides ned, hvilket fører til:

  • Kroniske smerter i knæet, især ved bevægelse og belastning[1]
  • Stivhed og nedsat bevægelighed i leddet[1]
  • Funktionsnedsættelse i daglige aktiviteter[1]
  • Gradvis forværring af ledstrukturen over tid[1]

Forsøgene fokuserer på patienter med Kellgren-Lawrence grad 2-4 slidgigt, hvilket indikerer moderat til svær sygdom bekræftet ved røntgenundersøgelse[1]. Deltagerne skal have moderate til svære smerter svarende til en score på 5-9 på en smerteskala fra 0-10[1].

Hvordan gives QUC398?

QUC398 administreres som subkutane injektioner (injektioner under huden)[1][1]. Den specifikke dosering og administration omfatter:

  • Dosis: 300 mg i alt, givet som to separate injektioner på hver 150 mg[1][1]
  • Hyppighed: Hver fjerde uge (q4w)[1][1]
  • Behandlingsperiode: Op til 48 uger i forsøgene[1]
  • Maksimal samlet dosis: 3900 mg over hele behandlingsforløbet[1]

Hver injektion indeholder 150 mg/mL QUC398 i en 1 mL opløsning[1][1]. To injektioner gives pr. dosis for at sikre den fulde 300 mg dosis[1].

Kliniske forsøg med QUC398

QUC398 undergår i øjeblikket fase IIa kliniske forsøg for at etablere dets virkning på smerter og bruskbevarelse hos patienter med symptomatisk knæ-slidgigt[1]. Forsøgene er designet som:

  • Randomiserede forsøg: Deltagere tildeles tilfældigt enten QUC398 eller placebo[1][1]
  • Placebo-kontrollerede: Sammenlignet med inaktiv behandling[1][1]
  • Blindede: Hverken patient, læge eller sponsor ved, hvem der får aktiv behandling[1][1]
  • To-armede: Én gruppe får QUC398, den anden får placebo[1]

Forsøgene registreres under identifikationsnumrene NCT05462990 og 2023-509274-28-00[1][1]. Det er proof-of-concept studier, som betyder, at de skal bevise, om behandlingskonceptet virker[1][1].

Hvem kan deltage i forsøgene?

Inklusionskriterier

For at kunne deltage i forsøgene med QUC398 skal deltagere opfylde flere specifikke kriterier[1]:

  • Vægt og BMI: Vægte mindst 50 kg og have et BMI mellem 18-35 kg/m²[1]
  • Bekræftet slidgigt: Kellgren-Lawrence grad 2-4 i knæet bekræftet ved røntgen[1]
  • Ledspalteforsnævring: Medial ledspalteforsnævring grad 1-2 bekræftet ved røntgen[1]
  • Smerteniveau: Moderate til svære smerter (NRS 5-9) i knæet de fleste dage i de sidste 3 måneder[1]
  • KOOS score: KOOS smerte-underscore ≤60 i det berørte knæ[1]
  • Smerteregistrering: Dokumenterede smerter gennem smerteregistrering de sidste 7 dage[1]

Eksklusionskriterier

Flere tilstande og faktorer udelukker deltagelse i forsøgene[1]:

  • Hoftelidelse: Smertefuld slidgigt i hoften på samme side som det berørte knæ[1]
  • Knæskallens smerter: Symptomatiske smerter fra knæskallen[1]
  • Svær fejlstilling: Knæfejlstilling større end 7,5 grader (enten indad eller udad)[1]
  • MR-scanning: Manglende evne eller vilje til at gennemgå MR-scanning[1]
  • Tidligere eksponering: Tidligere behandling med ADAMTS-5 medicin, herunder QUC398[1]
  • Hjerte-kar-sygdom: Relevante hjerte-kar-sygdomme eller EKG-abnormaliteter[1]

Hvad måles i forsøgene?

Primære effektmål

Det primære effektmål i forsøgene er ændringen i KOOS smerte-underscore fra baseline til uge 12[1][1]. KOOS (Knee Injury and Osteoarthritis Outcome Score) er et valideret spørgeskema, der måler smerter, symptomer og funktionsnedsættelse i knæet[1].

Sekundære effektmål

Forsøgene måler også flere sekundære effektmål for at få et omfattende billede af medicinens virkning[1][1]:

  • Bruskvolumen: Ændringer i bruskvolumen i knæet målt ved 3D-MRI scanning efter 52 uger[1][1]
  • Smerteudvikling over tid: Ændringer i KOOS smertescore på forskellige tidspunkter op til 52 uger[1][1]
  • Smerte NRS: Ændringer i smerter vurderet på en numerisk skala (0-10)[1][1]
  • Total KOOS score: Samlede ændringer i alle KOOS-parametre[1][1]
  • Funktionsparametre: Ændringer i daglig funktion, sport og livskvalitet relateret til knæet[1][1]
  • Global vurdering: Patientens overordnede vurdering af behandlingseffekten[1][1]

Målingerne foretages på flere tidspunkter: uge 1 (dag 5), 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 og 52[1][1].

Sikkerhed og bivirkninger

En vigtig del af forsøgene er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af QUC398[1][1]. Da medicinen stadig er under udvikling, overvåges deltagerne nøje for bivirkninger.

Sikkerhedsparametre

Forsøgene overvåger flere aspekter af deltagernes sikkerhed[1]:

  • Bivirkninger: Både systemiske og lokale behandlingsrelaterede bivirkninger og alvorlige bivirkninger[1]
  • Hjerte-undersøgelser: EKG-parametre for at overvåge hjertefunktionen[1]
  • Vitale tegn: Blodtryk, puls og andre grundlæggende sundhedsparametre[1]
  • Blodprøver: Hæmatologi, blodkemi, koagulation og urinanalyser[1]
  • Billeddiagnostik: Echo-Doppler af aorta i bryst og mave[1]

Særlige forholdsregler

Da QUC398 er en ny medicin, tages der særlige forholdsregler[1]:

  • Patienter med hjerte-kar-sygdomme udelukkes fra forsøgene[1]
  • Regelmæssig overvågning af alle deltagere gennem hele forsøgsperioden[1]
  • Nøje dokumentation af alle bivirkninger, uanset sværhedsgrad[1]
  • Mulighed for at stoppe behandlingen ved alvorlige bivirkninger[1]

Alle data fra forsøgene anonymiseres for at beskytte deltagernes privatliv, og resultaterne vil blive delt med kvalificerede eksterne forskere efter godkendelse af et uafhængigt review-panel[1].

Aspekt Information
Lægemiddelnavn QUC398 (også kendt som ALX 1141, M 6495, M6495)
Behandlet tilstand Knæ-slidgigt (osteoartritis)
Administrationsform Subkutan injektion
Dosis 300 mg hver fjerde uge (givet som to injektioner á 150 mg)
Behandlingsvarighed 48 uger
Primære effektmål Ændring i KOOS smertescore efter 12 uger
Sekundære effektmål Bruskbevarelse, smertelindring over tid, funktionsforbedring
Forsøgstype Fase 2, randomiseret, placebo-kontrolleret, blindet

FAQ

  • Hvad er QUC398? QUC398 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som behandling for knæ-slidgigt. Det gives som injektioner under huden hver fjerde uge og er designet til at lindre smerter og potentielt beskytte bruskerne i knæet.
  • Hvordan gives QUC398? QUC398 gives som injektioner under huden (subkutant). Dosis er 300 mg, som gives som to injektioner à 1 ml hver fjerde uge. Hver injektion indeholder 150 mg aktiv substans.
  • Hvem kan deltage i forsøgene med QUC398? Deltagere skal have knæ-slidgigt bekræftet ved røntgen, vægte mindst 50 kg, have moderate til svære smerter i knæet og opfylde specifikke kriterier for sygdommens sværhedsgrad. Der er også flere udelukelseskriterier, der skal overholdes.
  • Hvilke bivirkninger kan QUC398 have? Da QUC398 stadig er under afprøvning, er det fulde bivirkningsprofil endnu ikke kendt. Forsøgene overvåger nøje for alle bivirkninger, både lokale reaktioner ved injektionsstedet og systemiske reaktioner i kroppen.
  • Hvor lang tid tager behandlingen med QUC398? I det aktuelle forsøg gives QUC398 over en periode på 48 uger med injektioner hver fjerde uge. Deltagerne følges derefter i yderligere 4 uger for at vurdere langtidseffekterne.

Igangværende kliniske forsøg for Quc398

  • Test af ny medicin (QUC398) til behandling af slidgigt i knæet

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Frankrig Spanien

Ordliste

  • Osteoartritis: Slidgigt – en sygdom hvor bruskerne i leddene slides ned over tid, hvilket fører til smerter, stivhed og nedsat bevægelighed
  • KOOS: Knee Injury and Osteoarthritis Outcome Score – et spørgeskema der måler symptomer og funktionsnedsættelse ved knæproblemer
  • Subkutan injektion: Injektion givet under huden, typisk i fedtvævet mellem hud og muskler
  • Placebo: En inaktiv behandling der ligner den rigtige medicin, men ikke indeholder aktiv substans – bruges til sammenligning i forsøg
  • Randomiseret forsøg: Et forsøg hvor deltagerne tilfældigt tildeles enten aktiv behandling eller placebo for at sikre fair sammenligning
  • Blindet forsøg: Et forsøg hvor hverken patient, læge eller sponsor ved, hvem der får aktiv behandling eller placebo
  • NRS: Numerical Rating Scale – en skala fra 0-10 hvor patienter vurderer intensiteten af deres smerter
  • MRI: Magnetisk resonans billeddannelse – en skanningsmetode der kan vise bløde væv som brusk i detaljer
  • ADAMTS-5: Et enzym der nedbryder brusk – QUC398 virker ved at påvirke denne biologiske proces
  • Kellgren-Lawrence grad: En skala fra 0-4 der bruges til at klassificere sværhedsgraden af slidgigt baseret på røntgenbilleder

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-ny-medicin-quc398-til-behandling-af-slidgigt-i-knaeet/