Europas førende søgning efter kliniske forsøg

ORG-129

ORG-129 er en eksperimentel medicin, der i øjeblikket undersøges i kliniske forsøg. Denne artikel giver et overblik over de igangværende studier af ORG-129, herunder sikkerhedsundersøgelser hos raske frivillige og behandlingsforsøg hos patienter med en specifik form for Crohns sygdom kaldet fibrostenisk Crohns sygdom.

Indholdsfortegnelse

Hvad er ORG-129?

ORG-129 er en eksperimentel medicin, der i øjeblikket undersøges i kliniske forsøg[1][2]. Medicinen gives som orale kapsler, hvilket betyder, at patienterne sluger dem gennem munden[1][2]. ORG-129 udvikles af virksomheden Agomab Therapeutics N.V.[2]

Medicinen er stadig i de tidlige faser af udvikling og er ikke godkendt til almindelig brug. Den er kun tilgængelig gennem kliniske forsøg, hvor forskere undersøger dens sikkerhed og virkning[1][2].

Sikkerhedsstudier hos raske frivillige

Det første studie af ORG-129 gennemføres hos raske frivillige for at undersøge medicinens grundlæggende sikkerhed[1]. Dette kaldes et “first-in-human” studie, fordi det er første gang medicinen testes på mennesker[1].

I dette studie undersøger forskerne:

  • Sikkerhed og tolerabilitet – hvor godt deltagerne kan tåle medicinen[1]
  • Farmakokinetik – hvordan kroppen optager, fordeler og udskiller medicinen[1]
  • Biotilgængelighed – hvor meget af medicinen der kommer ind i blodbanen[1]

Studiet omfatter både enkeltdoser og gentagne doser over flere dage for at se, hvordan medicinen opbygges i kroppen[1]. Forskerne undersøger også, om mad påvirker, hvordan medicinen optages[1].

Behandlingsforsøg ved fibrostenisk Crohns sygdom

Det andet vigtige studie undersøger ORG-129 som behandling for fibrostenisk Crohns sygdom[2]. Denne form for Crohns sygdom er karakteriseret ved dannelse af forsnævringer i tarmen, især i den sidste del af tyndtarmen kaldet terminal ileum[2].

For at kunne deltage i dette studie skal patienterne have:

  • Diagnose med Crohns sygdom i mindst 3 måneder[2]
  • Mindst én forsnævring i den terminale ileum[2]
  • Forsnævringen skal kunne ses ved MR-scanning og vise specifikke tegn på sygdommen[2]
  • Milde til moderate symptomer, der ikke kræver akut behandling[2]

Studiet er et randomiseret, placebo-kontrolleret studie, hvilket betyder, at deltagerne tilfældigt får enten ORG-129 eller en inaktiv placebo-kapsel[2]. Behandlingen varer i 12 uger, og deltagerne kan efterfølgende fortsætte i en forlængelsesperiode på op til 48 uger[2].

Hvordan undersøger forskerne medicinen?

Forskerne måler forskellige ting for at vurdere, om ORG-129 virker og er sikker:

Sikkerhedsmålinger

I begge studier overvåger forskerne nøje for bivirkninger og uønskede hændelser[1][2]. De tager regelmæssige blodprøver, laver EKG-undersøgelser af hjertet og foretager fysiske undersøgelser[1][2].

Farmakokinetiske målinger

Forskerne måler forskellige værdier i blodet for at forstå, hvordan medicinen bevæger sig gennem kroppen:

  • Cmax – den højeste koncentration af medicin i blodet[1]
  • AUC – den samlede mængde medicin, der har været i kroppen over tid[1]
  • Halveringstid – hvor lang tid det tager for halvdelen af medicinen at forlade kroppen[1]
  • Steady state koncentration – det stabile niveau medicinen når ved gentagne doser[1]

Virkningsmarkører

I Crohns-studiet undersøger forskerne også biomarkører i tarmvævet ved at tage små prøver af slimhinden[2]. Dette hjælper dem med at forstå, om medicinen påvirker betændelsesprocesserne på det molekylære niveau[2].

Hvem kan deltage i forsøgene?

Studie hos raske frivillige

Dette studie inkluderer raske mænd og kvinder uden kendte sygdomme[1]. Deltagerne skal være i god fysisk form og må ikke tage medicin, der kan påvirke resultaterne[1].

Crohns sygdom studie

For at deltage i Crohns-studiet skal patienterne opfylde specifikke kriterier[2]. De skal have en bekræftet diagnose af Crohns sygdom med forsnævringer i tarmen, men må ikke have alvorlige komplikationer som abcesser eller tidligere omfattende tarmoperationer[2].

Patienter udelukkes, hvis de har:

  • Andre former for tarmsygdomme som colitis ulcerosa[2]
  • Hjertesygdomme eller andre alvorlige medicinske tilstande[2]
  • Taget visse immunsupprimerende lægemidler for nylig[2]
  • Komplikationer fra Crohns sygdom, der kræver akut behandling[2]

Risici og overvågning

Da ORG-129 er en ny og uudforsket medicin, er der risici forbundet med deltagelse i forsøgene. Derfor overvåger forskerne deltagerne meget tæt[1][2].

I sikkerhedsstudiet hos raske frivillige overvåges deltagerne i op til 8 dage efter enkeltdoser og op til 12 dage ved gentagne doser[1]. I Crohns-studiet følges patienterne tæt gennem 12 ugers behandling og yderligere 2 uger efter behandlingens ophør[2].

Forskerne måler regelmæssigt:

  • Vitale tegn som puls og blodtryk[1][2]
  • Blodprøver for at kontrollere organfunktioner[1][2]
  • Hjerteaktivitet ved EKG[1][2]
  • Eventuelle bivirkninger eller uventede reaktioner[1][2]

Alle bivirkninger registreres nøje, og behandlingen stoppes, hvis der opstår alvorlige sikkerhedsproblemer[1][2]. Deltagerne kan altid trække sig fra studiet, hvis de ønsker det[1][2].

Aspekt Information
Medicinens navn ORG-129
Form Orale kapsler
Udviklingsstadie Fase 1 og Fase 2a kliniske forsøg
Primær anvendelse Fibrostenisk Crohns sygdom
Forsøgsdeltagere Raske frivillige og patienter med Crohns sygdom
Hovedformål Undersøge sikkerhed, tolerabilitet og virkning
Behandlingsvarighed Fra enkeltdoser til 12 ugers behandling
Overvågning Bivirkninger, blodprøver og medicinkoncentrationer

FAQ

  • Hvad er ORG-129? ORG-129 er en eksperimentel medicin, der undersøges i kliniske forsøg. Den gives som orale kapsler og er stadig under udvikling for at teste dens sikkerhed og virkning.
  • Hvilke sygdomme undersøges ORG-129 til? ORG-129 undersøges primært til behandling af fibrostenisk Crohns sygdom, som er en form for Crohns sygdom, hvor der dannes forsnævringer i tarmen. Derudover testes medicinen også hos raske frivillige for at undersøge sikkerhed.
  • Er ORG-129 godkendt til behandling? Nej, ORG-129 er stadig eksperimentel og er ikke godkendt til behandling. Den er kun tilgængelig gennem kliniske forsøg, hvor forskere undersøger dens sikkerhed og virkning.
  • Hvordan gives ORG-129? ORG-129 gives som orale kapsler, som sluges gennem munden. I forsøgene sammenlignes medicinen med placebo-kapsler, der ikke indeholder aktiv medicin.
  • Hvad undersøger forskerne i ORG-129 forsøgene? Forskerne undersøger medicinens sikkerhed ved at overvåge bivirkninger, samt hvordan kroppen optager og nedbryder medicinen. De måler også, om medicinen har en ønsket virkning på sygdommen.

Igangværende kliniske forsøg for ORG-129

  • Undersøgelse af påvirkningen mellem org-129 og midazolam hos raske personer

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien

  • Afprøvning af ny medicin (AGMB-129) til behandling af forsnævret Crohns sygdom – sammenligning med placebo

    Rekrutterer ikke

    1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Danmark Tyskland Italien Polen Spanien

Ordliste

  • Fibrostenisk Crohns sygdom: En form for Crohns sygdom, hvor der sker dannelse af arvæv i tarmvæggen, som fører til forsnævringer af tarmen. Dette kan give obstruktive symptomer som mavesmerter og oppustethed.
  • Farmakokinetik: Studiet af hvordan kroppen håndterer medicin – hvordan den optages, fordeles, omdannes og udskilles fra kroppen.
  • Farmakodynamik: Studiet af medicinens virkning på kroppen – hvordan den påvirker organer, celler og biologiske processer.
  • Placebo: En inaktiv behandling, der ligner den rigtige medicin, men ikke indeholder det aktive stof. Bruges til sammenligning i kliniske forsøg.
  • Biomarkør: Målbare stoffer eller tegn i kroppen, der kan vise, om en behandling virker eller om der er sygdom til stede.
  • Cmax: Den højeste koncentration af medicin, der måles i blodet efter en dosis.
  • AUC: Arealet under kurven – et mål for den samlede mængde medicin, der har været i blodet over tid.
  • Halveringstid: Den tid det tager for halvdelen af medicinen at blive fjernet fra kroppen.
  • Steady state: Det tidspunkt hvor medicinens koncentration i blodet bliver stabil ved gentagne doser.
  • Prestenisk dilatation: Udvidelse af tarmen før en forsnævring, som opstår når indholdet ikke kan passere gennem forsnævringen.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04933565
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-ny-medicin-agmb-129-til-behandling-af-forsnaevret-crohns-sygdom-sammenligning-med-placebo/