Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Nido-361

NIDO-361 er et eksperimentelt lægemiddel, der testes som behandling til spinal og bulbær muskelatrofi (SBMA), også kendt som Kennedys sygdom. Dette er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker muskler og motoriske nerveceller. Forskerne undersøger nu, om NIDO-361 kan hjælpe med at genoprette muskelmasse og forbedre muskelstyrke hos patienter med denne tilstand gennem kontrollerede kliniske studier.

Indholdsfortegnelse

Hvad er NIDO-361?

NIDO-361 er et eksperimentelt lægemiddel, der for øjeblikket udvikles til behandling af spinal og bulbær muskelatrofi (SBMA)[1][2]. Medicinen fremstilles af firmaet Nido Biosciences og findes som tabletter til oral administration, hvilket betyder, at den indtages gennem munden[2].

NIDO-361 har fået orphan drug designation fra de europæiske lægemiddelmyndigheder (EMA/OD/0000182648), hvilket betyder, at det er anerkendt som en potentiel behandling for en sjælden sygdom[2]. Dette giver særlige fordele i udviklingsfasen og anerkender det store behov for nye behandlingsmetoder til denne tilstand.

Spinal og bulbær muskelatrofi (Kennedys sygdom)

Spinal og bulbær muskelatrofi (SBMA), også kendt som Kennedys sygdom, er en sjælden arvelig neuromuskular sygdom[1][2]. Sygdommen påvirker primært mænd og karakteriseres ved:

  • Muskelsvækkelse – Gradvis tab af muskelstyrke, især i arme og ben
  • Muskelatrofi – Musklerne skrumper og erstattes af fedtvæv
  • Motorisk påvirkning – Problemer med koordination og bevægelse
  • Bulbær påvirkning – Kan påvirke tale-, synke- og åndingsfunktioner

Sygdommen skyldes en genetisk mutation, og diagnosen bekræftes gennem DNA genetisk testning[2]. Der findes i øjeblikket ingen godkendte behandlinger specifikt til SBMA, hvilket gør udviklingen af nye lægemidler som NIDO-361 særligt vigtig.

De kliniske studier med NIDO-361

NIDO-361 undersøges i øjeblikket i fase 2 kliniske studier for at evaluere dets sikkerhed og effektivitet hos patienter med SBMA[1][2]. Der foregår studier både i USA (NCT06411912) og Europa (2023-507128-22-00), som begge har samme design og formål[1][2].

Hovedformålet med studierne er at:

  • Bestemme om NIDO-361 kan genoprette muskelmasse hos patienter med SBMA[2]
  • Vurdere lægemidlets sikkerhed og tolerabilitet ved daglig brug[1][2]
  • Undersøge effekten på muskelstyrke og muskeludholdenhed[2]

Studiedesign og metode

Studierne med NIDO-361 er designet som randomiserede, dobbeltblindede, placebo-kontrollerede undersøgelser[1][2]. Dette betyder:

  • Randomiseret – Deltagerne tildeles tilfældigt til enten NIDO-361 eller placebo
  • Dobbeltblindet – Hverken deltagere, forskere eller dem der vurderer resultaterne ved, hvem der får hvilken behandling[1]
  • Placebo-kontrolleret – Kontrolgruppen får identiske tabletter uden aktiv medicin

Dette design sikrer, at resultaterne er pålidelige og ikke påvirket af forventninger eller bias. Studierne klassificeres som kategori 2 studier i henhold til EMA’s retningslinjer[2].

Hvem kan deltage i studierne?

For at deltage i NIDO-361 studierne skal deltagerne opfylde specifikke kriterier[2]:

Inklusionskriterier

  • Ambulatoriske mænd mellem 18 og 70 år[2]
  • Bekræftet SBMA diagnose gennem genetisk testing[2]
  • Evne til at gennemføre seks-minutters gangtest[2]
  • SBMAFRS score mellem 25 og 45 på funktionsskalaen[2]
  • BMI mellem 18 og 32 kg/m²[2]
  • Specifikke krav til muskelfedterstatning på MR-skanning – mindst 500 cm³ påvirket muskelvæv hvis kun én muskel er berørt, eller 250 cm³ hvis flere muskler opfylder kriterierne[2]

Eksklusionskriterier

Deltagere kan ikke inkluderes hvis de:

  • Har brugt andre eksperimentelle lægemidler inden for de sidste 30 dage[2]
  • Har fået behandling med androgenreducerende medicin inden for de sidste 3 måneder[2]
  • Har historie med epilepsi eller krampeanfald inden for de sidste 10 år[2]
  • Har klinisk signifikante abnormaliteter på EKG eller i blodprøver[2]
  • Ikke kan gennemføre MR-skanning[2]
  • Har aktuelle infektioner som hepatitis B, hepatitis C eller HIV[2]

Behandling og dosering

I studierne får deltagerne enten NIDO-361 eller placebo i en anbefalet fase 2 dosis på 100 mg en gang dagligt[1][2]. Behandlingen gives som:

  • Tabletter der indtages gennem munden[1]
  • Daglig dosering – samme tid hver dag[1]
  • Behandlingsperiode på 12 måneder[1][2]

Den maksimale daglige dosis er 100 mg, og den samlede maksimale dosis over behandlingsperioden er 36 gram[2]. Placebogruppen får identiske tabletter, der ikke indeholder aktiv medicin, men ligner NIDO-361 tabletterne[1][2].

Hvad måles i studierne?

Primære effektmål

De primære målinger i studierne fokuserer på:

  • Ændringer i muskelmasse – Målt som ændringer i lårmuskler og total lean muscle volume (mager muskelmasse) ved hjælp af helkrops-MR skanning[1][2]
  • Sikkerhedsparametre – Antal patienter med bivirkninger eller alvorlige bivirkninger[1][2]
  • Studieafbrydelser – Antal patienter der stopper deltagelse og antal dødsfald[1][2]
  • Bivirkningers sværhedsgrad – Klassificering som milde, moderate eller svære[1][2]

Sekundære effektmål

Forskerne måler også forskellige aspekter af fysisk funktion[2]:

  • 6-minutters gangtest – Måler hvor langt patienten kan gå på 6 minutter
  • Modificeret SBMAFRS – Funktionel vurderingsskala specifik for SBMA
  • Actigrafi-måling – Objektiv måling af daglig fysisk aktivitet
  • Timed Up and Go test – Måler tid til at rejse sig fra stol, gå og sætte sig igen
  • Grebsstyrke – Målt med håndholdt dynamometer
  • 2-minutters gangtest – Supplerende gangfunktionstest

Sikkerhed og bivirkninger

Sikkerhedsovervågning er en central del af NIDO-361 studierne[1][2]. Forskerne overvåger nøje:

  • Alle bivirkninger – Både milde og alvorlige reaktioner dokumenteres
  • Laboratorieværdier – Regelmæssige blodprøver for at overvåge organfunktion
  • Hjertemonitorering – EKG-målinger for at sikre hjertesikkerhed
  • Neurologisk overvågning – Særlig opmærksomhed på kramperisiko

Da NIDO-361 stadig er under udvikling, er den komplette sikkerhedsprofil endnu ikke fuldt etableret. Studierne har specifikke sikkerhedsforanstaltninger, herunder udelukkelse af patienter med historie med kramper eller brug af medicin, der øger kramperisiko[2].

Deltagerne skal også følge præventionsregler under studiet og i 90 dage efter sidste dosis, og må ikke donere sæd i denne periode[2].

Nuværende status

NIDO-361 befinder sig i fase 2 udvikling og er ikke godkendt til behandling af SBMA eller andre tilstande[1][2]. De igangværende studier forventes at vare gennemsnitligt 1 år per deltager[1].

Resultaterne fra disse studier vil være afgørende for at bestemme, om NIDO-361 kan fortsætte til fase 3 studier og eventuelt søge markedsføringstilladelse. Som et lægemiddel med orphan drug status kan NIDO-361 få særlige fordele i godkendelsesprocessen, hvis studierne viser positive resultater[2].

Studierne repræsenterer et vigtigt skridt i udviklingen af nye behandlingsmuligheder for patienter med SBMA, en tilstand hvor der i øjeblikket ikke findes nogen specifikt godkendte terapier.

Aspekt Information
Lægemiddel NIDO-361, eksperimentel mundtlig tablet
Sygdom Spinal og bulbær muskelatrofi (SBMA/Kennedys sygdom)
Studietype Fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret
Dosering 100 mg én gang dagligt
Behandlingsvarighed 12 måneder
Primære mål Ændringer i muskelmasse målt med MR-skanning og sikkerhed
Deltagere Mænd 18-70 år med genetisk bekræftet SBMA
Godkendelsestatus Under udvikling, ikke godkendt til behandling

FAQ

  • Hvad er NIDO-361, og hvordan fungerer det? NIDO-361 er et eksperimentelt lægemiddel, der testes som behandling til spinal og bulbær muskelatrofi (SBMA). Det gives som tabletter, der indtages gennem munden én gang dagligt. Præcis hvordan det virker undersøges stadig i kliniske studier, men formålet er at hjælpe med at genoprette muskelmasse og forbedre muskelstyrke hos patienter med denne sjældne sygdom.
  • Hvem kan deltage i NIDO-361 studierne? For at deltage skal man være en mand mellem 18 og 70 år med bekræftet diagnose af SBMA gennem genetisk test. Man skal kunne gå og gennemføre en seks-minutters gangtest. Desuden skal man have specifikke score på funktionsskalaer og vise tegn på muskelfedterstatning på MR-skanning. Der er mange andre kriterier, som lægen vurderer individuelt.
  • Hvor længe varer behandlingen i studierne? I de nuværende studier får deltagerne NIDO-361 eller placebo dagligt i 12 måneder. Dette giver forskerne tid til at måle, om behandlingen har effekt på muskelmasse, muskelstyrke og andre vigtige målinger relateret til sygdommen.
  • Hvad måler forskerne i NIDO-361 studierne? Forskerne måler primært ændringer i muskelmasse i lår og hele kroppen ved hjælp af MR-skanning. De overvåger også bivirkninger og sikkerhed. Derudover måler de muskelstyrke, gangfunktion, daglig aktivitet og livskvalitet for at få et komplet billede af, om behandlingen virker.
  • Er NIDO-361 godkendt til behandling? Nej, NIDO-361 er stadig under udvikling og testes i kliniske studier. Det er ikke godkendt som behandling til SBMA eller andre sygdomme endnu. Studierne skal vise, om medicinen er sikker og effektiv, før den eventuelt kan blive tilgængelig som almindelig behandling.

Igangværende kliniske forsøg for Nido-361

  • Afprøvning af lægemidlet NIDO-361 til behandling af spinal og bulbær muskelatrofi (Kennedy’s sygdom)

    Rekrutterer ikke

    1
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Italien

Ordliste

  • Spinal og bulbær muskelatrofi (SBMA): En sjælden arvelig sygdom, der påvirker motoriske nerveceller i rygmarven og hjernestammen, hvilket fører til muskelsvækkelse og muskelsvind
  • Kennedys sygdom: Et andet navn for spinal og bulbær muskelatrofi, opkaldt efter forskeren som første gang beskrev sygdommen
  • Fase 2 studie: Et mellemstort klinisk studie, der tester om en ny behandling virker og er sikker, typisk med 100-300 deltagere
  • Randomiseret studie: Et studie hvor deltagerne tilfældigt bliver tildelt enten den nye behandling eller placebo for at sikre fair sammenligning
  • Dobbeltblindt studie: Et studie hvor hverken deltagere eller forskere ved, hvem der får den rigtige medicin og hvem der får placebo
  • Placebo: En falsk behandling, der ligner den rigtige medicin men ikke indeholder aktive stoffer, bruges til sammenligning i studier
  • MR-skanning: En skanningsmetode, der bruger magnetfelter til at lave detaljerede billeder af kroppens indre, her brugt til at måle muskelmasse
  • Muskelfedterstatning: Når sundt muskelvæv erstattes af fedtvæv, hvilket er typisk for SBMA og kan måles med MR-skanning
  • Seks-minutters gangtest: En test hvor man måler, hvor langt en person kan gå på seks minutter, bruges til at vurdere fysisk funktion
  • SBMAFRS: Spinal og Bulbær Muskelatrofi Funktionel Rating Skala – et værktøj til at måle, hvor godt patienter kan udføre daglige aktiviteter
  • Bivirkninger: Uønskede effekter, der kan opstå ved brug af medicin, kan være milde, moderate eller alvorlige
  • Genetisk test: En blodprøve, der analyserer DNA for at bekræfte diagnosen af SBMA ved at finde den specifikke genændring
  • Motoriske nerveceller: Specialiserede nerveceller, der sender signaler fra hjernen og rygmarven til musklerne for at styre bevægelse
  • Actigrafi: En metode til at måle fysisk aktivitet ved hjælp af en lille enhed, der bæres på kroppen og registrerer bevægelser
  • Handheld dynamometer: Et lille apparat, der måler grebsstyrke og muskelstyrke i hænderne

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06411912
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-laegemidlet-nido-361-til-behandling-af-spinal-og-bulbaer-muskelatrofi-kennedys-sygdom/