Dette studie undersøger en sygdom kaldet spinal og bulbær muskelatrofi, som også går under navnet SBMA. Denne sygdom påvirker musklerne og får dem til gradvist at blive svagere over tid. Sygdommen rammer kun mænd og skyldes en genetisk fejl, der kan påvises gennem DNA-test. Mennesker med denne tilstand oplever muskelsvaghed, især i arme og ben, og kan også have problemer med at tale og synke. Studiet tester et eksperimentelt lægemiddel kaldet NIDO-361, som gives som tabletter, der tages gennem munden én gang dagligt.
Formålet med studiet er at undersøge, om NIDO-361 kan hjælpe med at genoprette muskelmasse hos mennesker med SBMA. Forskerne vil også kontrollere, om medicinen er sikker at bruge og ikke forårsager alvorlige bivirkninger. Under studiet får nogle deltagere den aktive medicin, mens andre får placebo. Hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får hvilken behandling, hvilket kaldes et dobbeltblindt studie.
Deltagerne i studiet vil gennemgå forskellige undersøgelser for at måle deres muskelfunktion og -styrke. Dette inkluderer MRI-scanninger, som er en type røntgenundersøgelse, der kan vise detaljerede billeder af musklerne indeni kroppen. Deltagerne skal også gennemføre forskellige fysiske tests, såsom at gå i seks minutter, løfte ting og udføre andre bevægelser for at måle deres muskelstyrke og balance. Gennem hele studieperioden vil lægerne nøje overvåge deltagerne for at sikre deres sikkerhed og registrere eventuelle bivirkninger ved behandlingen.
Danmark 
Italien