Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Nerve Growth Factor, Recombinant (R100E)

Nervevækstfaktor (NGF) er et vigtigt protein, der hjælper med at beskytte og reparere nerveceller. CHF6467 er en speciel form af nervevækstfaktor, der gives som øjendråber og undersøges i kliniske forsøg som en potentiel behandling for synsnervegliom hos børn og unge. Synsnervegliom er en type svulst, der påvirker synsnerven og kan føre til synstab. Dette forskningsprojekt undersøger, om CHF6467 øjendråber kan være sikre og effektive til at forbedre synsfunktionen hos patienter med denne tilstand.

Indholdsfortegnelse

Hvad er CHF6467?

CHF6467 er et innovativt lægemiddel i form af øjendråber, der indeholder nervevækstfaktor (NGF) i en rekombinant form kaldet R100E[1]. Dette stof er udviklet som en smertefri behandlingsmulighed for patienter med synsproblemer[1]. Nervevækstfaktor er et naturligt forekommende protein i kroppen, som spiller en afgørende rolle i beskyttelsen og reparationen af nerveceller.

CHF6467 bliver fremstillet som et rekombinant biologisk/bioteknologisk lægemiddel, hvilket betyder, at det produceres ved hjælp af genetisk modificerede celler i laboratoriet frem for at blive udvundet fra naturlige kilder[1]. Lægemidlet gives via okulær anvendelse, det vil sige direkte i øjet som øjendråber[1].

Forståelse af Synsnervegliom

Synsnervegliom (OPG) er en type svulst, der påvirker synsnerven eller de optiske veje i hjernen[1]. Denne tilstand kan forekomme både med og uden neurofibromatose type 1 (NF-1)[1]. Neurofibromatose type 1 er en genetisk sygdom, der øger risikoen for at udvikle forskellige typer svulster, herunder synsnervegliom.

Synsnervegliom kan føre til forskellige synsproblemer, herunder:

  • Synsfeltdefekter – tab af dele af synsfeltet
  • Nedsat synskarphed – sløret eller uklar vision
  • Synstab – i alvorlige tilfælde

For at sikre, at patienter har stabil sygdom, kræves der to MRI-scanninger af hjernen, udført mindst 6 måneder før deltagelse i forsøget[1]. Dette sikrer, at svulsten ikke vokser aktivt på tidspunktet for behandlingsstart.

Hvordan Virker Behandlingen?

Nervevækstfaktor fungerer ved at støtte nervecellernes overlevelse og funktion. Når det gives som øjendråber, kan CHF6467 potentielt:

  • Beskytte eksisterende nerveceller i øjet og synsnerven
  • Fremme reparation af beskadigede nerveceller
  • Forbedre synsfunktionen hos patienter med synsnervegliom

Det særlige ved CHF6467 er, at det er designet til at være smertefrit, hvilket er vigtigt for børn og unge patienter, der skal bruge øjendråberne regelmæssigt[1].

Det Kliniske Forsøg

Dette er et randomiseret klinisk forsøg (RCT), hvilket betyder, at deltagerne tilfældigt vil blive tildelt enten den aktive behandling eller en kontrol[1]. Forsøgets primære formål er at vurdere både sikkerheden og effektiviteten af multiple doser af CHF6467 øjendråber[1].

Forsøget fokuserer specifikt på, hvordan behandlingen påvirker synsfunktionen hos børn og unge voksne med synsnervegliom[1]. Dette design gør det muligt at sammenligne resultaterne mellem behandlede og ikke-behandlede grupper for at få en klar forståelse af lægemidlets effekt.

Hvem Kan Deltage?

Inklusionskriterier

For at kunne deltage i forsøget skal patienter opfylde følgende krav:

  1. Alder: Være mellem 3 og 40 år (inklusive begge aldersgrænser)[1]
  2. Diagnose: Have en bekræftet diagnose af synsnervegliom-induceret synsskade, med eller uden neurofibromatose type 1[1]
  3. Stabil sygdom: Have dokumenteret stabil sygdom gennem to MRI-scanninger af hjernen, udført mindst 6 måneder før screening[1]

Eksklusionskriterier

Følgende patienter kan ikke deltage i forsøget:

  1. Andre øjensygdomme: Patienter med samtidig forekommende øjensygdom, der kan påvirke elektrofysiologisk evaluering[1]
  2. Nylig kræftbehandling: Patienter, der har modtaget strålebehandling, kemoterapi eller andre specifikke antineoplastiske behandlinger inden for 9 måneder før forsøgsstart[1]

Måling af Behandlingseffekt

Den primære endepunkt i forsøget er måling af synsfeltets størrelse[1]. Dette måles som den største radius af synsfeltet i grader synsvinkel ved hjælp af kinetisk perimetri efter Goldmann med målet V/4e[1].

Goldmann perimetri er en standardiseret øjentest, der bruger en halvkugleformet skærm til at teste, hvor stort et synsfelt patienten har. Under testen bevæges lyspletter fra siden ind mod midten af synsfeltet, og patienten angiver, hvornår de kan se lyset. Dette giver en detaljeret kortlægning af synsfeltets grænser.

V/4e refererer til en specifik størrelse og intensitet af lysstimulus, der bruges under testen. Denne standardiserede tilgang sikrer, at resultaterne er pålidelige og sammenlignelige mellem forskellige patienter og tidspunkter.

Aspekt Information
Lægemiddel CHF6467 øjendråber indeholdende nervevækstfaktor (rekombinant R100E)
Sygdom Synsnervegliom (OPG) med eller uden neurofibromatose type 1
Aldersgruppe Børn og unge mellem 3-40 år
Formål Undersøge sikkerhed og effekt af multiple doser på synsfunktion
Primær måling Synsfeltets størrelse målt ved Goldmann perimetri (V/4e)
Forsøgstype Randomiseret klinisk forsøg (RCT)
Krav til deltagelse Stabil sygdom bekræftet ved to MRI-scanninger

FAQ

  • Hvad er CHF6467 og hvordan virker det? CHF6467 er en øjendråbe, der indeholder rekombinant nervevækstfaktor. Det er designet til at være smertefri og hjælper med at beskytte og reparere nerveceller i øjet. Stoffet arbejder på at forbedre synsfunktionen hos patienter med synsnervegliom.
  • Hvem kan deltage i dette kliniske forsøg? Forsøget inkluderer børn og unge mellem 3 og 40 år, der har synsnervegliom med eller uden type 1 neurofibromatose. Deltagerne skal have stabil sygdom bekræftet ved to MRI-scanninger mindst 6 måneder før start.
  • Hvad er synsnervegliom? Synsnervegliom er en type svulst, der påvirker synsnerven – den nerve, der sender synssignaler fra øjet til hjernen. Denne tilstand kan føre til synsproblemer og er nogle gange forbundet med neurofibromatose type 1.
  • Hvilke tests bliver brugt til at måle effekten? Den primære måling er synsfeltets størrelse, målt i grader ved hjælp af kinetisk perimetri efter Goldmann metoden med V/4e target. Dette hjælper med at vurdere, hvor meget af synsfeltet patienten kan se.
  • Er der nogen, der ikke kan deltage i forsøget? Ja, personer med andre øjensygdomme, der kan påvirke øjenmålinger, kan ikke deltage. Også personer, der har fået strålebehandling, kemoterapi eller andre kræftbehandlinger inden for 9 måneder før forsøget, er udelukket.

Igangværende kliniske forsøg for Nerve Growth Factor, Recombinant (R100E)

  • Undersøgelse af nye øjendråber (CHF6467) til børn og unge med synsnervegliom – kan det forbedre synet?

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Italien

Ordliste

  • Nervevækstfaktor (NGF): Et naturligt protein i kroppen, der hjælper nerveceller med at vokse, overleve og fungere korrekt
  • Rekombinant: Fremstillet kunstigt i laboratoriet ved hjælp af genetisk modificerede celler, i stedet for at blive udvundet fra naturlige kilder
  • Synsnervegliom: En type svulst, der vokser på eller omkring synsnerven og kan påvirke synet
  • Neurofibromatose type 1 (NF-1): En genetisk sygdom, der kan forårsage forskellige symptomer, herunder øget risiko for at udvikle visse typer svulster
  • Kinetisk perimetri: En øjentest, der måler hvor stort et synsfelt en person har ved at bevæge lyspletter fra siden ind mod midten
  • Goldmann perimetri: En specifik metode til at teste synsfeltet ved hjælp af en halvkugleformet skærm og bevægelige lysstimuli
  • MRI-scanning: Magnetisk resonans billeddannelse – en sikker scanningsmetode, der bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af kroppen
  • Stabil sygdom: Når en sygdom ikke bliver værre eller bedre over tid – den forbliver uændret

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-nye-ojendraber-chf6467-til-born-og-unge-med-synsnervegliom-kan-det-forbedre-synet/