Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Nacystelyn

NACYSTELYN er et medicinalprodukt, der undersøges som en potentiel behandling for obstruktiv søvnapnø. Dette lægemiddel, som også kaldes NAL, tilhører gruppen af mukolytika og gives som inhalationspulver. Kliniske forsøg undersøger, om NACYSTELYN kan hjælpe patienter med søvnforstyrrelser ved at reducere oxidativt stress og forbedre åndedrætsforholdene under søvn.

Indholdsfortegnelse

Hvad er NACYSTELYN?

NACYSTELYN er et lægemiddel, der tilhører gruppen af mukolytika og klassificeres under ATC-kode R05CB[1]. Det aktive stof har det kemiske navn L-LYSINE-N-ACETYL-L-CYSTEINATE og virker som en antioxidant[1]. Lægemidlet produceres af LABORATOIRES SMB S.A. og er udviklet specifikt til inhalationsbrug[1].

NACYSTELYN har kemisk oprindelse og er designet til at reducere oxidativt stress i kroppen[1]. Det fungerer ved at hjælpe med at neutralisere skadelige frie radikaler, som kan opstå i forbindelse med forskellige sygdomstilstande, herunder obstruktiv søvnapnø[1].

Behandling af obstruktiv søvnapnø

Obstruktiv søvnapnø er en søvnforstyrrelse, hvor åndedrætsvejen gentagne gange blokeres under søvn[1]. Dette fører til åndedrætspauser og reduceret iltforsyning til kroppen, hvilket kan have alvorlige konsekvenser for patientens helbred og livskvalitet[1].

NACYSTELYN undersøges som en potentiel behandling for denne tilstand på grund af dets antioxidante egenskaber[1]. Oxidativt stress spiller en vigtig rolle i udviklingen og forværringen af søvnapnø, og ved at reducere dette stress kan NACYSTELYN potentielt forbedre patienternes symptomer[1].

Kliniske forsøg med NACYSTELYN

Det aktuelle kliniske forsøg med NACYSTELYN er et dobbeltblindet, placebokontrolleret, parallelt studie[1]. Studiet har til formål at evaluere effekten af NACYSTELYN hos patienter med obstruktiv søvnapnø[1].

Hovedformålet med forsøget er at vurdere, om NACYSTELYN kan være gavnligt i behandlingen af obstruktiv søvnapnø[1]. De sekundære formål inkluderer:

  • At vurdere NACYSTELYN’s effektivitet som antioxidant på det oxidative stress forårsaget af obstruktiv søvnapnø[1]
  • At vurdere den overordnede sikkerhed af NACYSTELYN[1]

Dosering og administration

NACYSTELYN er tilgængelig i to forskellige formuleringer som inhalationspulver i hårde kapsler[1]:

  • NAL 10 mg kapsler med en maksimal daglig dosis på 40 mg[1]
  • NACYSTELYN 20 mg kapsler med en maksimal daglig dosis på 80 mg[1]

Medicinen administreres ved hjælp af en AXAHALER, som er en engangs-tørpulverinhalator[1]. Denne enhed er en klasse 1 medicinsk enhed, der er designet udelukkende til oral inhalation og leverer medicinen, når patienten indånder[1].

Behandlingsperioden i det kliniske forsøg er 6 uger[1]. AXAHALER-enheden er produceret af Plasti-Ape i Italien og opfylder UNI CEI-ISO13485 standarder for medicinske enheder[1].

Patientudvælgelse og kriterier

Inklusionskriterier

For at kunne deltage i det kliniske forsøg skal patienter opfylde følgende kriterier[1]:

  • Være voksne personer med obstruktiv søvnapnø[1]
  • Have et apnø-hypopnø indeks (AHI) på mindst 15/time og mindre end 30/time[1]
  • Være nye til CPAP-behandling eller ikke have brugt CPAP i mindst to måneder[1]
  • Have et iltdesaturationsindeks på mindst 10[1]
  • Have et BMI mellem 18 og 35,0 kg/m²[1]
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge protokol-specificeret prævention[1]

Eksklussionskriterier

Patienter kan ikke deltage i forsøget, hvis de har[1]:

  • Klinisk betydningsfulde kraniofaciale misdannelser[1]
  • Tidligere kirurgi for søvnapnø inden for 4 uger før screening[1]
  • Kompromitteret mukociliær funktion (f.eks. bronkiektasi)[1]
  • Betydelig infektion i de øvre luftveje, der kræver medicinsk behandling i de seneste 30 dage[1]
  • Brug af steroid- og ikke-steroid antiinflammatoriske lægemidler, antioxidanter eller andre mediciner, der sænker oxidativt stress[1]
  • Kardiovaskulær medicin, der ikke har været stabiliseret i mindst 3 måneder[1]
  • COPD eller astma[1]
  • Overfølsomhed over for det aktive stof eller lignende stoffer som carbocistein eller erdostein[1]

Effektmålinger og endpoints

Primært endpoint

Det primære endpoint i forsøget er den gennemsnitlige ændring i apnø-hypopnø indeks (PSG-AHI3%) fra baseline til 6 ugers behandling[1]. Dette mål viser, hvor mange åndedrætspauser og reducerede åndedræt patienten har pr. time under søvn[1].

Sekundære endpoints

Forsøget inkluderer en omfattende liste af sekundære effektmål, der vurderer forskellige aspekter af søvnapnø[1]:

  • Ændringer i mandibulære bevægelser og åndedrætsbesvær[1]
  • Antal apnø- og hypopnø-episoder[1]
  • Længste apnø-episode varighed[1]
  • Iltdesaturationsindeks (ODI) og tid under 90% iltmætning[1]
  • Gennemsnitlig og laveste arterielle iltmætning[1]
  • Snorke-relaterede målinger[1]
  • Epworth Sleepiness Score (ESS)[1]
  • Spørgeskemaer om næseblokering og træthed[1]
  • Oxidativt stress og inflammationsmarkører[1]

Sikkerhed og bivirkninger

Sikkerhedsvurderingen i det kliniske forsøg inkluderer overvågning af bivirkninger, vitale tegn, fysisk undersøgelse og samtidig medicinbrug[1]. Dette sikrer, at eventuelle negative effekter af behandlingen opdages og dokumenteres[1].

Patienter med visse tilstande er ekskluderet fra forsøget af sikkerhedsårsager, herunder dem med ustabil hjertesygdom, hjertesvigt med ejektionsfraktion under 40%, eller dem der viser bronkial hyperresponsivitet over for inhaleret mannitol[1].

Gravide og ammende kvinder kan ikke deltage i forsøget, ligesom personer med stof- eller alkoholmisbrug[1]. Dette sikrer, at både mor og barn beskyttes mod potentielle risici[1].

Aspekt Detaljer
Lægemiddelnavn NACYSTELYN (NAL)
Behandlet tilstand Obstruktiv søvnapnø
Lægemiddeltype Mukolytikum med antioxidant egenskaber
Administrationsform Inhalationspulver i hårde kapsler via AXAHALER
Doseringsmuligheder 10 mg eller 20 mg kapsler
Maksimal daglig dosis 40-80 mg afhængigt af formulering
Behandlingsvarighed 6 uger i kliniske forsøg
Primært endpoint Ændring i apnø-hypopnø indeks efter 6 ugers behandling
Virkningsmekanisme Antioxidant der reducerer oxidativt stress forbundet med søvnapnø
Patientgruppe Voksne med mild til moderat obstruktiv søvnapnø (AHI 15-30/time)

FAQ

  • Hvad er NACYSTELYN og hvordan virker det? NACYSTELYN er et lægemiddel, der tilhører gruppen af mukolytika. Det er et antioxidant, der kan hjælpe med at reducere oxidativt stress i kroppen. Lægemidlet gives som inhalationspulver gennem en speciel enhed kaldet AXAHALER, som leverer medicinen direkte til lungerne, når man indånder.
  • Hvilken sygdom behandles med NACYSTELYN i kliniske forsøg? NACYSTELYN undersøges til behandling af obstruktiv søvnapnø. Dette er en tilstand, hvor åndedrætsvejen gentagne gange blokeres under søvn, hvilket fører til åndedrætspauser og dårlig søvnkvalitet. Lægemidlet testes hos patienter med mild til moderat søvnapnø.
  • Hvordan gives NACYSTELYN til patienter? NACYSTELYN gives som inhalationspulver i hårde kapsler. Medicinen inhaleres gennem en enhed kaldet AXAHALER, som er en engangs-tørpulverinhalator. Patienter kan få enten 10 mg eller 20 mg doser, afhængigt af deres behov og behandlingsplanen.
  • Hvor længe varer behandlingen med NACYSTELYN? I de kliniske forsøg varer behandlingen med NACYSTELYN i 6 uger. Den maksimale daglige dosis kan være op til 40-80 mg, afhængigt af den specifikke formulering. Behandlingsperioden kan variere afhængigt af patientens respons og lægens vurdering.
  • Hvem kan deltage i kliniske forsøg med NACYSTELYN? Voksne patienter med obstruktiv søvnapnø kan deltage, hvis de har et apnø-hypopnø indeks på mindst 15 episoder pr. time. Deltagerne skal have et BMI mellem 18 og 35 kg/m² og må ikke have brugt CPAP-behandling i mindst to måneder. Patienter med alvorlige hjertesygdomme, COPD eller astma kan ikke deltage.

Igangværende kliniske forsøg for Nacystelyn

  • Afprøvning af inhalationsmedicinen Nacystelyn til behandling af søvnapnø hos personer med søvnproblemer

    Rekrutterer ikke

    1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig

Ordliste

  • NACYSTELYN: Et lægemiddel, der tilhører gruppen af mukolytika og virker som antioxidant. Det er det aktive stof i medicinen, der undersøges til behandling af søvnapnø.
  • Obstruktiv søvnapnø: En tilstand hvor åndedrætsvejen gentagne gange blokeres under søvn, hvilket fører til åndedrætspauser og dårlig søvnkvalitet. Det kan forårsage træthed og andre helbredsproblemer.
  • Apnø-hypopnø indeks (AHI): Et mål for hvor mange åndedrætspauser og reducerede åndedræt der sker pr. time under søvn. Værdier over 15 pr. time indikerer søvnapnø.
  • Mukolytika: En gruppe lægemidler, der hjælper med at gøre slim tyndere og lettere at hoste op. NACYSTELYN tilhører denne gruppe.
  • AXAHALER: En speciel engangs-tørpulverinhalator, der bruges til at give NACYSTELYN. Den leverer medicinen direkte til lungerne, når patienten indånder.
  • Oxidativt stress: En tilstand hvor der er for mange skadelige molekyler kaldet frie radikaler i kroppen. Dette kan skade celler og væv. NACYSTELYN kan hjælpe med at reducere dette stress.
  • BMI (Body Mass Index): Et mål for forholdet mellem højde og vægt, der bruges til at vurdere, om en person har normal vægt, undervægt eller overvægt.
  • CPAP-behandling: En behandling for søvnapnø, hvor en maskine leverer kontinuerligt lufttryk gennem en maske for at holde åndedrætsvejen åben under søvn.
  • Iltmætning: Et mål for hvor meget ilt der er i blodet. Ved søvnapnø kan iltmætningen falde under søvn på grund af åndedrætspauser.
  • Inhalationspulver: En form for medicin, der kommer som tørt pulver og inhaleres direkte ned i lungerne gennem en speciel enhed.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-inhalationsmedicinen-nacystelyn-til-behandling-af-sovnapno-hos-personer-med-sovnproblemer/