Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøget
- Hvem forsøget er lavet til
- Hvad forskerne undersøger
- Mål og endepunkter
- Sådan er forsøget bygget op
- Hvilke resultater der måles
Oversigt over forsøget
Der er kun ét registreret klinisk forsøg med Mbf-118 i det materiale, der er givet her. Forsøget er et fase IIa studie, som betyder, at det er et tidligt menneskeforsøg, hvor man ser på både sikkerhed og de første tegn på effekt.[1]
Studiet er gennemført som et open label forsøg, hvilket betyder, at behandlingen ikke er skjult for deltagerne eller forskerne.[1] Det er også et single-centre studie, så det foregår kun ét sted.[1]
Hvem forsøget er lavet til
Forsøget er lavet til personer med Crohns sygdom og stenose, altså en forsnævring i tarmen.[1] Det er en meget lille undersøgelse med 10 deltagere, så den er målrettet en snæver gruppe patienter.[1]
Den korte beskrivelse af studiet siger, at Mbf-118 blev givet oven i sædvanlig behandling, også kaldet standard of care, som betyder den almindelige behandling, man normalt får.[1]
Hvad forskerne undersøger
Forskerne vil især se på den initiale antifibrotiske effekt, som betyder en tidlig vurdering af, om behandlingen kan hjælpe mod fibrose, altså arvævsdannelse.[1] Det er relevant ved stenose, fordi arvæv kan være med til at gøre tarmen smallere.[1]
Studiet undersøger også farmakokinetik og farmakodynamik, som handler om, hvordan kroppen optager og reagerer på behandlingen.[1] Derudover ser forskerne på sikkerhed og tålelighed, som er helt centrale mål i et tidligt forsøg.[1]
Mål og endepunkter
Det primære endepunkt er sikkerhed og tålelighed for Mbf-118 i 28 dage fra start til slut på opfølgningen ved dag 56.[1] Et endepunkt er det vigtigste mål, som forskerne bruger til at vurdere forsøget.[1]
Forskerne registrerer antal og sværhedsgrad af bivirkninger, samt klinisk vigtige ændringer i vitale tegn, fysisk undersøgelse, laboratorieprøver og EKG.[1] Det hjælper med at vise, om behandlingen ser ud til at være acceptabel i praksis.[1]
Sådan er forsøget bygget op
Studiet er et interventionelt forsøg, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling, og forskerne følger resultaterne over tid.[1] Behandlingen, der er oplyst i materialet, er Mbf-118 givet som en oral dosis på 80 mg.[1]
Behandlingsperioden varer 28 dage, og derefter fortsætter opfølgningen til dag 56.[1] Den længere opfølgning gør det muligt at se, om der kommer sene ændringer efter selve behandlingsperioden.[1]
Hvilke resultater der måles
Studiet måler først og fremmest, om deltagerne kan tåle behandlingen uden uacceptable problemer.[1] Det omfatter både rapporterede bivirkninger og ændringer i målinger, som kan vise, om kroppen reagerer negativt.[1]
Forskerne ser også på objektive data som blodprøver, undersøgelser af kroppen og hjertets elektriske aktivitet på EKG.[1] Samlet giver det et tidligt billede af, hvordan Mbf-118 klarer sig hos patienter med Crohns sygdom og stenose.[1]
