Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Lumasiran

Denne artikel handler om kliniske forsøg med Lumasiran. Forsøgene undersøger, hvordan behandlingen virker hos personer med primær hyperoxaluri type 1 (PH1), herunder patienter med fremskreden sygdom og patienter i dialyse. Fokus er især på effekt målt ved ændring i plasmaoxalat samt på, hvem der kan deltage.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Det viste kliniske forsøg undersøgte Lumasiran hos patienter med primær hyperoxaluri type 1 (PH1). Forsøget var et interventionsstudie, hvilket betyder, at deltagerne fik en aktiv behandling, og forskerne målte derefter effekten.[1]

Studiet var i fase 3 og havde status completed, altså afsluttet.[1] I alt deltog 21 personer.[1]

Hvem der deltog

Forsøget omfattede patienter med avanceret PH1.[1] Der var to kohorter, som betyder to grupper af deltagere: én gruppe, som ikke var i dialyse, og én gruppe, som var i dialyse.[1]

Den første gruppe, kohorte A, bestod af patienter, som ikke fik dialysebehandling.[1] Den anden gruppe, kohorte B, bestod af patienter, som fik dialysebehandling.[1]

Hvad forskerne målte

Det vigtigste mål i forsøget var plasmaoxalat, som er mængden af oxalat i blodets væske.[1] Forskerne så på, hvor meget niveauet ændrede sig fra baseline, altså starttidspunktet, til måned 6.[1]

Målet blev målt som procentvis ændring, så forskerne kunne se, om værdien gik op eller ned i forhold til begyndelsen af studiet.[1]

Primære endepunkter

Det primære endepunkt var det vigtigste resultat, som studiet skulle vurdere.[1] For kohorte A blev den procentvise ændring i plasmaoxalat fra baseline til måned 6 målt hos patienter uden dialyse.[1]

For kohorte B blev den samme ændring målt hos patienter i dialyse.[1] Det betød, at forskerne kunne sammenligne effekten i to forskellige patientgrupper.[1]

Studiedesign og fase

Studiet var et fase 3-forsøg, som normalt bruges til at undersøge en behandling i en mere avanceret udviklingsfase.[1] Den type studie er vigtig, fordi den hjælper med at samle mere viden om, hvordan behandlingen virker i en bestemt patientgruppe.[1]

Interventionen var angivet som en injektionsbehandling under navnet Oxlumo 94,5 mg/0,5 mL, givet som 6 mg/kg under huden.[1] I forsøgsbeskrivelsen blev dette knyttet til Lumasiran.[1]

Hvad forsøget betyder for patienter

Dette forsøg var målrettet patienter med en sjælden nyresygdom, hvor forskerne ønskede at se, om behandlingen kunne ændre plasmaoxalat over tid.[1] Det særlige ved studiet var, at det så på både patienter med og uden dialyse, så man kunne få viden om forskellige sygdomssituationer.[1]

For patienter og pårørende viser studiet, at klinisk forskning ikke kun handler om, om en behandling virker, men også om hvem den virker for, og hvordan effekten måles i praksis.[1]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment Main endpoint
NCT04152200 Phase 3 Primary Hyperoxaluria Type 1 (PH1) Completed 21 Percent change in plasma oxalate from Baseline to Month 6

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Lumasiran? De undersøger, om Lumasiran kan påvirke niveauet af plasmaoxalat hos personer med PH1. I det viste forsøg blev effekten målt hos både patienter i dialyse og patienter, som ikke var i dialyse.
  • Hvilken sygdom er med i forsøgene? Forsøget omhandler <b>primær hyperoxaluri type 1</b>, også kaldet PH1. Det er en sjælden sygdom, som i dette forsøg blev undersøgt hos patienter med fremskreden PH1.
  • Hvilken fase er forsøget med Lumasiran? Det viste forsøg er et <b>fase 3</b>-studie. Fase 3 betyder, at behandlingen undersøges i en større og mere avanceret del af udviklingsforløbet.
  • Hvem kunne deltage i forsøget? Forsøget omfattede voksne eller andre egnede patienter med avanceret PH1. Der var to grupper: en gruppe uden dialyse og en gruppe, som fik dialyse.
  • Hvad var det vigtigste mål i forsøget? Det vigtigste mål var <b>procentvis ændring i plasmaoxalat</b> fra start til måned 6. Det blev målt separat i de to grupper for at se, hvordan behandlingen virkede i hver situation.

Igangværende kliniske forsøg for Lumasiran

  • Test af lægemidlet lumasiran til behandling af primær hyperoxaluri type 1 hos patienter med fremskreden sygdom

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Italien Holland

Ordliste

  • Primær hyperoxaluri type 1 (PH1): En sjælden sygdom, som var den tilstand, forsøget undersøgte. I studiet blev patienter med avanceret PH1 inkluderet.
  • Plasmaoxalat: Mængden af oxalat i blodets væske. I forsøget blev denne værdi målt for at se, om den ændrede sig efter behandling.
  • Dialyse: En behandling, der renser blodet, når nyrerne ikke selv kan gøre det godt nok. I forsøget var der en gruppe patienter, som fik dialyse.
  • Fremskreden sygdom: Betyder, at sygdommen er langt udviklet. Forsøget omfattede patienter med fremskreden PH1.
  • Fase 3: En sen fase i klinisk forskning, hvor en behandling undersøges hos flere patienter for at se effekt og sikkerhed.
  • Interventionsstudie: Et forsøg, hvor deltagerne får en aktiv behandling, og forskerne måler, hvad der sker.
  • Kohorte: En gruppe deltagere i et forsøg. Her var der to kohorter: én uden dialyse og én med dialyse.
  • Baseline: Udgangspunktet før behandlingen starter. Resultaterne blev sammenlignet med dette tidspunkt.
  • Måned 6: Et opfølgningspunkt seks måneder efter start. Det blev brugt som tid til at måle ændringen i forsøget.
  • Enrolment: Antal deltagere, der blev optaget i studiet. Dette forsøg havde 21 deltagere.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-laegemidlet-lumasiran-til-behandling-af-primaer-hyperoxaluri-type-1-hos-patienter-med-fremskreden-sygdom/