Test af lægemidlet lumasiran til behandling af primær hyperoxaluri type 1 hos patienter med fremskreden sygdom

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Primær hyperoxaluri type 1 er en sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen producerer for meget af et stof kaldet oxalat. Dette kan føre til dannelse af nyresten og kan i værste fald medføre nyresvigt. Når sygdommen er fremskreden, betyder det, at nyrerne allerede er betydeligt påvirket. Nogle patienter med denne tilstand har brug for dialyse, som er en behandling der renser blodet for affaldsstoffer, når nyrerne ikke længere kan klare dette selv.

Dette studie undersøger et lægemiddel kaldet lumasiran, som også går under kodenavnet ALN-GO1. Formålet med studiet er at vurdere, hvor godt lumasiran virker til at reducere mængden af oxalat i blodet hos patienter med fremskreden primær hyperoxaluri type 1. Studiet er inddelt i to grupper: den ene gruppe består af patienter, som ikke får dialyse, mens den anden gruppe består af patienter, som får dialyse. Alle deltagere vil modtage lumasiran-behandling, og der vil ikke være nogen placebo-gruppe i dette studie.

Under studiet vil deltagerne få lumasiran-injektioner og blive fulgt i mindst 6 måneder. Forskerne vil måle oxalat-niveauerne i blodet og urinen for at se, om medicinen virker. De vil også undersøge andre faktorer som nyrefunktion, livskvalitet og eventuelle bivirkninger. For patienter på dialyse vil man særligt se på, hvordan oxalat-niveauerne ændrer sig mellem dialyse-sessionerne. Studiet vil også overvåge, om der sker forbedringer i forhold til nyresten og andre komplikationer forbundet med sygdommen.

1 Baseline måling

Ved start af forsøget tages blodprøver for at måle plasma oxalat (oxalsyre i blodet). Plasma oxalat er et stof, der kan ophobes i kroppen ved din sygdom.

Der tages tre blodprøver før behandlingen begynder for at få et præcist udgangspunkt.

Hvis du er i Cohort B og får dialyse, tages blodprøverne før dialysebehandlingen.

Der foretages også ultralydsundersøgelse af nyrerne for at vurdere tilstedeværelse af kalkaflejringer.

Du skal aflevere urinprøver over 24 timer for at måle oxalsyre i urinen, hvis det er muligt.

2 Start af medicinbehandling

Du begynder at få medicinen lumasiran som indsprøjtninger under huden.

Medicinen hedder Oxlumo og gives som 94,5 mg i 0,5 mL væske per indsprøjtning.

Indsprøjtningerne gives i de første måneder med jævne mellemrum.

Den nøjagtige dosering og hyppighed afhænger af din vægt og alder.

3 Måned 1 kontrol

Efter cirka en måned kommer du til kontrol.

Der tages blodprøver for at måle plasma oxalat og se, hvordan medicinen virker.

Du får en ny indsprøjtning med lumasiran.

Lægen vurderer, om du har bivirkninger fra behandlingen.

4 Måned 2-5 kontroller

Du kommer til regelmæssige kontroller hver måned.

Ved hver kontrol tages blodprøver for at følge plasma oxalat niveauerne.

Du fortsætter med at få indsprøjtninger med lumasiran.

Der foretages løbende vurdering af din helbred og eventuelle bivirkninger.

Hvis du får dialyse, skal dit dialyseskema holdes uændret gennem de første 6 måneder, medmindre lægen vurderer ændringer som nødvendige.

5 Måned 6 hovedevaluering

Efter 6 måneder foretages den primære evaluering af behandlingens effekt.

Der tages omfattende blodprøver for at måle ændringen i plasma oxalat sammenlignet med baseline.

Du skal aflevere 24-timers urinprøve for at måle oxalsyre i urinen, hvis muligt.

Der foretages ny ultralydsundersøgelse af nyrerne for at vurdere ændringer i kalkaflejringer.

Din nyrefunktion evalueres gennem beregning af den estimerede glomerulære filtrationshastighed (eGFR), som er et mål for, hvor godt nyrerne filtrerer affaldsstoffer.

Du udfylder livskvalitetsskemaer for at vurdere, hvordan sygdommen påvirker dit daglige liv.

6 Fortsættelse af behandling

Efter 6-måneders evalueringen fortsætter behandlingen med lumasiran.

Indsprøjtningerne gives nu med længere intervaller end i de første måneder.

Du kommer fortsat til regelmæssige kontroller for at overvåge behandlingens effekt og sikkerhed.

7 Løbende opfølgning

Throughout the study period, der tages regelmæssige blodprøver for at måle både plasma oxalat og lægemiddelniveauer i blodet.

Din læge overvåger løbende for tegn på systemisk oxalose, som er aflejringer af oxalsyre i andre organer som hjerte, knogler og øjne.

Hyppigheden af nyresten registreres, hvis de opstår.

Hvis du er på dialyse, overvåges eventuelle ændringer i hyppighed og type af dialysebehandling.

Alle bivirkninger og ændringer i din helbredstilstand dokumenteres nøje.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være født som et fuldbårent barn (mindst 37 ugers svangerskab)
Du skal have fået bekræftet diagnosen primær hyperoxaluri type 1 gennem en genetisk test før behandlingen starter
Dine nyrer skal fungere dårligt, hvilket måles ved at din nyrefunktion er 45 eller derunder på en skala, der viser hvor godt dine nyrer kan rense blodet
Dit blod skal indeholde høje niveauer af et stof kaldet oxalat (mindst 20 på målingsskalaen), målt gennem tre blodprøver før studiet starter
Hvis du tager vitamin B6 som medicin, skal du have taget den samme dosis i mindst 90 dage før studiet og fortsætte med samme dosis indtil 6 måneder inde i studiet
Du skal være villig og i stand til at følge alle krav i studiet og give skriftligt samtykke til at deltage
Hvis du er under 18 år, skal dine forældre eller værge give samtykke, og du skal selv sige ja til at deltage
Hvis du får dialyse (kunstig nyrerensning), skal du have fået den samme type dialysebehandling i mindst 4 uger før studiet starter og fortsætte med samme behandling gennem de første 6 måneder af studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du ikke har fået bekræftet diagnosen primær hyperoxaluri type 1 gennem genetiske tests eller andre passende undersøgelser
Du kan ikke deltage, hvis du har fået en nyretransplantation – det betyder, at du har fået en ny nyre fra en donor
Du kan ikke deltage, hvis du har en levertransplantation planlagt inden for de næste 6 måneder – det betyder operation hvor du får en ny lever
Du kan ikke deltage, hvis du har svær hjertesygdom som ikke er kontrolleret med medicin
Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft som bliver behandlet eller har været behandlet inden for de sidste 2 år
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studieperioden
Du kan ikke deltage, hvis du har leverinsufficiens – det betyder, at din lever ikke fungerer godt nok
Du kan ikke deltage, hvis du har fået andre eksperimentelle lægemidler inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har HIV, hepatitis B eller hepatitis C – det er virusinfektioner som påvirker immunsystemet eller leveren
Du kan ikke deltage, hvis du har misbrugsproblemer med alkohol eller stoffer
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studieplanens krav

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospices Civils De Lyon	Lyon	Frankrig
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Aheaezcrw Ucl	Amsterdam	Holland
Cmbjaeoil Uyfkwnutfwcplu Swzurzwri	Woluwe-Saint-Lambert	Belgien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	22.01.2020
Frankrig	rekrutterer ikke	22.01.2020
Holland	rekrutterer ikke	22.01.2020
Italien	rekrutterer ikke	22.01.2020

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Lumasiran

Lumasiran er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en behandling for primær hyperoxaluri type 1 (PH1). Dette lægemiddel virker ved at blokere produktionen af et bestemt protein i leveren, som er ansvarligt for at producere oxalat. Oxalat er et stof, der kan ophobe sig i kroppen og forårsage nyreproblemer hos patienter med PH1. Lumasiran gives som en injektion under huden og er designet til at reducere mængden af oxalat i blodet. I dette studie undersøges lægemidlet hos to grupper patienter – dem der ikke er i dialyse og dem der får dialysebehandling – for at se hvor godt det fungerer til at sænke oxalatniveauerne i blodet.

Undersøgte sygdomme:

Hyperoxaluri

Primær Hyperoxaluri Type 1 – En sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen producerer for meget oxalat på grund af en defekt i leverenzymet alanin-glyoxylat aminotransferase. Oxalat er et stof, der normalt udskilles gennem nyrerne, men ved denne sygdom ophober det sig i kroppen. Den øgede oxalatproduktion fører til dannelse af calciumoxalatkrystaller, som først og fremmest påvirker nyrerne. Over tid kan disse krystaller beskadige nyrevævet og føre til nedsat nyrefunktion. Hvis sygdommen ikke behandles, kan oxalatkrystallerne også aflejre sig i andre organer som hjertet, øjnene og knoglerne, hvilket kaldes systemisk oxalose. Sygdommen er progressiv, hvilket betyder, at symptomerne forværres over tid uden passende behandling.

Forsøgs-ID:

2023-503382-29-00

Protokolkode:

ALN-GO1-005

NCT ID:

NCT04152200

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet lumasiran til behandling af primær hyperoxaluri type 1 hos patienter med fremskreden sygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?