Indholdsfortegnelse
- Oversigt over de kliniske forsøg
- Bipolar lidelse type II: LiLa-Bipolar RCT
- TBR1-relateret neurokognitiv lidelse: ESALIT
- Mål og målepunkter
- Hvem kan deltage
- Studiedesign og faser
Oversigt over de kliniske forsøg
De to forsøg med Lithium Carbonate undersøger meget forskellige patientgrupper og mål. Det ene er et fase 3-forsøg hos personer med bipolar lidelse type II, og det andet er et lille fase 1-forsøg hos patienter med en TBR1-relateret neurokognitiv lidelse.[1][2]
Begge studier er interventionelle, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling, og forskerne måler effekten over tid.[1][2]
Bipolar lidelse type II: LiLa-Bipolar RCT
LiLa-Bipolar RCT er et enkeltblindet, randomiseret kontrolleret forsøg, der sammenligner Lithium Carbonate med lamotrigin hos patienter med bipolar lidelse type II.[1] Forsøget er planlagt til 6 måneder og har en primær hypotese om, at Lithium giver bedre stemningsstabilisering end lamotrigin.[1]
Studiet vil også undersøge, om effekten især er antimanisk, antidepressiv eller forebyggende mod tilbagefald.[1] Det betyder, at forskerne ser på flere vigtige dele af sygdomsforløbet, ikke kun én enkelt måling.
Det primære endepunkt er en stemningsinstabilitetsscore, som bygger på daglige selvrapporterede humørdata indsamlet via Monsenso-systemet.[1] Et endepunkt er det vigtigste resultat, som et forsøg måler for at finde ud af, om behandlingen virker.
TBR1-relateret neurokognitiv lidelse: ESALIT
ESALIT er et pilotstudie, multicenterstudie og åbent studie, der undersøger 24 måneders behandling med Lithium Carbonate hos patienter med en dokumenteret patogen eller sandsynligvis patogen TBR1-variant.[2] Et pilotstudie er et mindre forstudie, som hjælper med at se, om et større forsøg kan gennemføres og hvordan behandlingen ser ud i praksis.[2]
Studiet starter efter en observationsperiode på 6 til 12 måneder og vurderer derefter effekten af 24 måneders behandling på adaptiv adfærd.[2] Adaptiv adfærd betyder daglige færdigheder som kommunikation, sociale færdigheder og praktisk selvstændighed.
Det primære endepunkt er en klinisk respons, defineret som forbedring i Vineland II Adaptive Behaviour Scale (VABS-II) ved slutningen af de 24 måneder sammenlignet med baseline, altså udgangspunktet før behandlingen.[2]
Mål og målepunkter
I bipolarstudiet er hovedmålet at se, om Lithium Carbonate kan give mere stabilt humør end sammenligningsbehandlingen.[1] Forskerne bruger daglige humørregistreringer, fordi små ændringer over tid er vigtige ved bipolar lidelse.[1]
I TBR1-studiet er hovedmålet at se, om langvarig behandling kan forbedre funktion i hverdagen.[2] Her bruges en standardiseret skala, VABS-II, som hjælper med at måle udvikling på en ensartet måde.[2]
Hvem kan deltage
Det første forsøg er for personer med bipolar lidelse type II, som er den specifikke diagnose, studiet undersøger.[1] Der er planlagt 200 deltagere, hvilket gør det til det største af de to forsøg.[1]
Det andet forsøg er for patienter med en påvist eller sandsynligvis patogen TBR1-variant og en tilknyttet neurokognitiv lidelse.[2] Her er der kun planlagt 12 deltagere, så forsøget er meget lille og tidligt i udviklingen.[2]
Studiedesign og faser
LiLa-Bipolar RCT er et fase 3-forsøg, randomiseret og enkeltblindet, hvilket betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt til behandlingerne, og at kun den ene side er blind for tildelingen.[1]
ESALIT er et fase 1-forsøg, åbent og multicenterbaseret, hvilket betyder, at behandlingen gives i flere centre, og at både deltagere og forskere ved, hvilken behandling der gives.[2]
Begge studier er autoriserede, men de er på meget forskellige stadier og undersøger forskellige kliniske spørgsmål.[1][2]
