Indholdsfortegnelse
- Overblik over forsøget
- Hvem forsøget er for
- Hvad der undersøges
- Forsøgsfase og status
- Hvilke endepunkter måles
- Gennemførlighed og praktiske mål
Overblik over forsøget
Det beskrevne kliniske forsøg er et interventionsstudie, hvor forskerne aktivt giver en behandling og følger deltagerne over tid.[1] Studiet undersøger ALLOGENEIC VIABLE WHARTON’S JELLY-DERIVED MESENCHYMAL STEM CELLS, EX-VIVO EXPANDED hos personer med kronisk traumatisk rygmarvsskade.[1] Formålet er at vurdere både sikkerhed og gennemførlighed af en kombineret behandling med intratekal infusion og intensiv neurorehabilitering med transkutan rygmarvsstimulation.[1]
Hvem forsøget er for
Målgruppen i dette forsøg er personer med kronisk traumatisk rygmarvsskade, altså en rygmarvsskade som skyldes traume og har varet i længere tid.[1] De givne data beskriver ikke flere detaljer om inklusions- eller eksklusionskrav, så det er kun denne overordnede patientgruppe, der kan bekræftes ud fra materialet.[1]
Hvad der undersøges
Forsøget ser på en kombination af behandlinger, hvor ALLOGENEIC VIABLE WHARTON’S JELLY-DERIVED MESENCHYMAL STEM CELLS, EX-VIVO EXPANDED gives intratekalt, hvilket betyder ind i området omkring rygmarven og cerebrospinalvæsken.[1] Samtidig får deltagerne intensiv neurorehabilitering og transkutan rygmarvsstimulation (tSCS), som er elektrisk stimulation gennem huden.[1] Studiet er derfor ikke kun en undersøgelse af én behandling, men af en samlet behandlingspakke.[1]
Forsøgsfase og status
Studiet er angivet som fase 1, som typisk betyder, at man tidligt undersøger sikkerhed og om behandlingen kan gennemføres i praksis.[1] Status er Authorised, hvilket betyder, at forsøget er godkendt til at blive gennemført.[1] Den planlagte deltagelse er 10 personer, så der er tale om et lille pilotstudie.[1]
Hvilke endepunkter måles
Det primære fokus er sikkerhed, og forskerne vurderer dette ved at registrere bivirkninger, fysiske undersøgelser, vitale tegn og laboratoriedata.[1] Bivirkninger af særlig interesse bliver også identificeret, og alvorlige bivirkninger bliver fremhævet og listet særskilt.[1] Alle bivirkninger bliver kodet med MedDRA™, som er et standardiseret system til at beskrive medicinske hændelser i kliniske forsøg.[1]
Forskerne vurderer også, om der opstår ændringer i motorisk, sensorisk og autonom funktion med validerede værktøjer som ASIA-skalaen og særlige neurofysiologiske tests.[1] Derudover analyseres cerebrospinalvæske for at finde anti-HLA-antistoffer og se efter mulige immunologiske reaktioner.[1] Disse målinger hjælper forskerne med at følge både neurologisk funktion og kroppens reaktion på behandlingen.[1]
Gennemførlighed og praktiske mål
Et vigtigt mål i studiet er gennemførlighed, som betyder, om behandlingen kan gennemføres på en praktisk og realistisk måde i en klinisk ramme.[1] Forskerne ser på, om patienterne kan følge protokollen i alle faser, og om de bliver i studiet til enden.[1] De undersøger også, hvilke praktiske udfordringer der kan opstå, når behandlingen kombineres med rehabilitering og stimulation.[1]
Studiets samlede mål er derfor at give tidlig viden om, hvorvidt denne kombinerede tilgang kan bruges sikkert og organiseres godt hos personer med kronisk rygmarvsskade.[1]
