Europas førende søgning efter kliniske forsøg

AGALSIDASE ALFA

Dette artikel handler om kliniske forsøg, der undersøger AGALSIDASE ALFA hos voksne med Fabrys sygdom. Forsøgene ser blandt andet på effekt og sikkerhed i forskellige patientgrupper, ofte sammenlignet med anden standardbehandling. Fokus er især på hjerteforandringer som venstre ventrikels masseindeks.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Det viste kliniske forsøg undersøger behandling hos voksne med Fabrys sygdom, og AGALSIDASE ALFA indgår som en af de behandlinger, der er nævnt i forsøgsdataene.[1] Forsøget er interventionelt, hvilket betyder, at deltagerne får en behandling, og forskerne måler effekten.[1] Studiet er autoriseret og er planlagt til 110 deltagere.[1]

Hvem kan deltage?

Forsøget omfatter mandlige og kvindelige voksne med Fabrys sygdom.[1] Det er også målrettet deltagere med venstre ventrikelhypertrofi, som betyder fortykkelse af hjertets venstre hovedkammer.[1] Det viser, at studiet især ser på voksne med en hjertemæssig påvirkning af sygdommen.[1]

Hvilke behandlinger indgår?

Forsøgsdataene nævner flere behandlinger, som sammenlignes i studiet, herunder AGALSIDASE ALFA som en del af de registrerede behandlinger.[1] Derudover nævnes andre behandlinger som standardbehandlinger i Fabrys sygdom, herunder Replagal, Fabrazyme, Galafold og venglustat.[1] Det betyder, at forskerne undersøger, hvordan forskellige behandlingsmuligheder påvirker hjertet over tid.[1]

Hvad måler forskerne?

Det vigtigste mål i forsøget er ændringen i venstre ventrikels masseindeks målt med hjerte-MR, også kaldet magnetisk resonansscanning af hjertet.[1] Målingen bliver vurderet med central aflæsning, så resultaterne vurderes ensartet.[1] Forsøget vil se på ændringen over 18 måneder hos deltagere med Fabrys sygdom og venstre ventrikelhypertrofi.[1]

Forsøgets fase og størrelse

Studiet er i fase 3, som er en sen fase af klinisk forskning.[1] I denne fase undersøger man typisk, hvordan en behandling virker i en større gruppe patienter.[1] Det planlagte deltagerantal er 110 personer, hvilket giver mulighed for at sammenligne resultater på tværs af behandlingsgrupper.[1]

Vigtige begreber

Fabrys sygdom er den sygdom, som deltagerne i forsøget har.[1] Venstre ventrikelhypertrofi betyder, at hjertets venstre hovedkammer er blevet tykkere end normalt.[1] Hjerte-MR bruges til at måle hjertet meget præcist og er det redskab, forskerne bruger i dette studie.[1]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
NCT05280548 Phase 3 Fabry’s disease Authorised 110

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med AGALSIDASE ALFA? Forsøgene undersøger, hvordan AGALSIDASE ALFA indgår i behandlingen af Fabrys sygdom. I det viste forsøg sammenlignes standardbehandlinger, og man måler blandt andet ændringer i hjertets struktur.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? Det viste forsøg omfatter voksne mænd og kvinder med Fabrys sygdom. Deltagerne har også venstre ventrikelhypertrofi, som betyder fortykkelse af hjertets venstre hovedkammer.
  • Hvilken fase er forsøget i? Det viste forsøg er i fase 3. Det er en sen fase, hvor man undersøger behandlingens effekt i en større gruppe deltagere.
  • Hvad er det vigtigste mål i forsøget? Det vigtigste mål er ændringen i venstre ventrikels masseindeks målt med hjerte-MR. Det bruges til at se, om hjertet bliver mindre påvirket over tid.
  • Hvor mange deltagere er der i forsøget? Det viste forsøg har planlagt 110 deltagere. Det giver mulighed for at sammenligne resultaterne i en relativt stor gruppe voksne med Fabrys sygdom.

Igangværende kliniske forsøg for AGALSIDASE ALFA

  • Et studie der sammenligner effekten af venglustat tabletter med standardbehandling hos voksne patienter med Fabrys sygdom og forstørret venstre hjertekammer

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland Grækenland +5

Ordliste

  • Fabrys sygdom: En arvelig sygdom, som i dette forsøg er den tilstand, deltagerne har.
  • Venstre ventrikelhypertrofi: Fortykkelse af hjertets venstre hovedkammer. Det er en vigtig hjertemåling i forsøget.
  • Venstre ventrikels masseindeks: Et tal, der viser størrelsen på hjertets venstre hovedkammer i forhold til kroppens størrelse.
  • Hjerte-MR: Magnetisk resonansscanning af hjertet. Den bruges til at måle hjertets struktur meget præcist.
  • Central aflæsning: Når billeder eller data vurderes samlet af en central gruppe for at gøre målingen mere ens og pålidelig.
  • Fase 3: En sen del af klinisk udvikling, hvor man tester behandling i en større gruppe patienter.
  • Interventionelt forsøg: Et forsøg, hvor deltagerne får en behandling, og forskerne sammenligner resultaterne.
  • Standardbehandling: Den behandling, der normalt bruges som almindelig praksis, og som nye behandlinger ofte sammenlignes med.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/et-studie-der-sammenligner-effekten-af-venglustat-tabletter-med-standardbehandling-hos-voksne-patienter-med-fabrys-sygdom-og-forstoerret-venstre-hjertekammer/