Dette kliniske forsøg undersøger behandling af perifer anti-MAG neuropati, som er en nervesygdom der kan forekomme sammen med forskellige tilstande såsom Waldenströms makroglobulinæmi, marginalzone lymfom, kronisk lymfatisk leukæmi eller monoklonal gammopati af ubestemt betydning. Anti-MAG neuropati er en sygdom hvor kroppens immunsystem danner antistoffer kaldet anti-MAG antistoffer, som skader nerverne og kan føre til svaghed, føleforstyrrelser og nedsat funktionsevne i arme og ben. Forsøget anvender lægemidlet Zanubrutinib, som også er kendt under kodenavnet BGB-3111 og produktnavnet Brukinsa. Zanubrutinib er en medicin der virker ved at hæmme et bestemt protein i kroppens celler, hvilket kan hjælpe med at reducere produktionen af de skadelige antistoffer.
Formålet med undersøgelsen er at finde ud af om behandling med Zanubrutinib i 12 måneder kan føre til en forbedring af nervefunktionen hos patienter med anti-MAG neuropati. Dette måles ved at se på forbedringer i mindst to forskellige målinger af nervefunktion, som omfatter vurdering af nerveskader, muskelstyrke, følesans og evnen til at udføre daglige aktiviteter. Medicinen gives som kapsler der tages gennem munden, og den maksimale daglige dosis er 320 milligram, mens den samlede dosis kan være op til 480 milligram.
Under forsøget vil patienterne blive behandlet med Zanubrutinib i op til 48 måneder. Gennem hele forløbet vil læger regelmæssigt undersøge patienternes nervefunktion ved hjælp af forskellige tests og målinger. Dette inkluderer vurdering af muskelstyrke, følesans og evnen til at udføre hverdagsaktiviteter, samt nervemålinger der viser hvordan nerverne leder signaler. Derudover vil der blive målt på niveauet af det unormale protein i blodet og mængden af anti-MAG antistoffer på forskellige tidspunkter under behandlingen, nemlig efter 12, 24 og 48 måneder. Disse målinger hjælper med at vurdere om behandlingen virker både på nervesymptomerne og på den underliggende sygdom der producerer de skadelige antistoffer.



Italien
