Undersøgelse af zanubrutinib til behandling af perifer anti-MAG neuropati hos patienter med denne nervesygdom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske forsøg undersøger behandling af perifer anti-MAG neuropati, som er en nervesygdom der kan forekomme sammen med forskellige tilstande såsom Waldenströms makroglobulinæmi, marginalzone lymfom, kronisk lymfatisk leukæmi eller monoklonal gammopati af ubestemt betydning. Anti-MAG neuropati er en sygdom hvor kroppens immunsystem danner antistoffer kaldet anti-MAG antistoffer, som skader nerverne og kan føre til svaghed, føleforstyrrelser og nedsat funktionsevne i arme og ben. Forsøget anvender lægemidlet Zanubrutinib, som også er kendt under kodenavnet BGB-3111 og produktnavnet Brukinsa. Zanubrutinib er en medicin der virker ved at hæmme et bestemt protein i kroppens celler, hvilket kan hjælpe med at reducere produktionen af de skadelige antistoffer.

Formålet med undersøgelsen er at finde ud af om behandling med Zanubrutinib i 12 måneder kan føre til en forbedring af nervefunktionen hos patienter med anti-MAG neuropati. Dette måles ved at se på forbedringer i mindst to forskellige målinger af nervefunktion, som omfatter vurdering af nerveskader, muskelstyrke, følesans og evnen til at udføre daglige aktiviteter. Medicinen gives som kapsler der tages gennem munden, og den maksimale daglige dosis er 320 milligram, mens den samlede dosis kan være op til 480 milligram.

Under forsøget vil patienterne blive behandlet med Zanubrutinib i op til 48 måneder. Gennem hele forløbet vil læger regelmæssigt undersøge patienternes nervefunktion ved hjælp af forskellige tests og målinger. Dette inkluderer vurdering af muskelstyrke, følesans og evnen til at udføre hverdagsaktiviteter, samt nervemålinger der viser hvordan nerverne leder signaler. Derudover vil der blive målt på niveauet af det unormale protein i blodet og mængden af anti-MAG antistoffer på forskellige tidspunkter under behandlingen, nemlig efter 12, 24 og 48 måneder. Disse målinger hjælper med at vurdere om behandlingen virker både på nervesymptomerne og på den underliggende sygdom der producerer de skadelige antistoffer.

1 Start af behandling med zanubrutinib

Du vil begynde behandlingen med lægemidlet zanubrutinib, som er en BTK-hæmmer af anden generation. BTK-hæmmer betyder, at medicinen blokerer et bestemt protein i kroppen, der spiller en rolle ved nerveskader forbundet med anti-MAG antistoffer.

Zanubrutinib findes som hårde kapsler med styrken 80 mg. Du vil tage medicinen gennem munden.

Behandlingen vil vare i 12 måneder i første omgang.

2 Vurdering efter 12 måneders behandling

Efter 12 måneder med zanubrutinib vil din neurologiske tilstand blive vurderet ved hjælp af flere neurologiske skalaer. Disse skalaer måler forskellige aspekter af din nervefunktion og evne til at udføre daglige aktiviteter.

De skalaer, der anvendes, inkluderer: ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale), som vurderer begrænsninger i daglige aktiviteter; INCAT disability, som måler graden af funktionsnedsættelse; INCAT sensory sum scores, som vurderer sanseforstyrrelser; MRC sum score, som måler muskelstyrke; og I-RODS functional score, som vurderer funktionel kapacitet.

Der vil også blive foretaget nervemålinger (ENG/EMG) for at vurdere forbedringer i nervefunktionen. Disse målinger kontrollerer, hvor hurtigt signaler bevæger sig gennem nerverne, og hvor stærke nervesignalerne er.

Der vil blive taget blodprøver for at måle niveauet af monoklonalt protein, IgM (en type antistof) og anti-MAG antistoffer i dit blod.

3 Fortsættelse af behandling til 24 måneder

Du vil fortsætte behandlingen med zanubrutinib indtil 24 måneder i alt.

Efter 24 måneder vil der igen blive foretaget vurdering af din neurologiske tilstand ved hjælp af de samme neurologiske skalaer som tidligere.

Der vil blive foretaget nye nervemålinger (ENG/EMG) for at vurdere eventuelle forbedringer.

Der vil blive taget blodprøver for at måle niveauet af monoklonalt protein, IgM og anti-MAG antistoffer.

4 Fortsættelse af behandling til 48 måneder

Du vil fortsætte behandlingen med zanubrutinib indtil 48 måneder i alt, hvilket svarer til 4 år.

Efter 48 måneder vil der blive foretaget en afsluttende vurdering af din neurologiske tilstand ved hjælp af de neurologiske skalaer.

Der vil blive foretaget nervemålinger (ENG/EMG) for at vurdere langsigtede forbedringer i nervefunktionen.

Der vil blive taget blodprøver for at måle niveauet af monoklonalt protein, IgM og anti-MAG antistoffer.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Du skal have en diagnose på anti-MAG antistof polyneuropati, som er en nervesygdom hvor kroppens immunsystem angriber nerverne
  • Du skal have et IgM monoklonalt protein, som er et unormalt protein i blodet, der er forbundet med en af følgende tilstande: MGUS (monoklonal gammopati af ubestemt betydning), Waldenströms makroglobulinæmi (en type blodsygdom med unormale celler i knoglemarven), marginalzone lymfom (en type kræft i lymfesystemet), kronisk lymfatisk leukæmi (en type blodkræft) eller lavgradig lymfom
  • Du skal have tilstedeværelse af anti-MAG antistoffer i dit blod med en måling på mindst 7.000 BTU, som er en måde at måle mængden af disse antistoffer på

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ingen specifikke eksklusionskriterier (grunde til at man ikke kan deltage) angivet i denne undersøgelse.
  • Din læge vil vurdere, om du er egnet til at deltage i undersøgelsen baseret på din helbredstilstand og andre faktorer.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina Trieste Italien
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino Genova Italien
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milan Italien
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Italien
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Ablhxwg Ogtgvhjncjf Uwqyisdcjvrxt Coqfrxtuftqh Dzyzm Sitzec E Dvzdp Sphfvjn Dk Taeyfw Turin Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer
29.12.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Zanubrutinib er en medicin, der hæmmer et specifikt enzym i kroppens immunceller. Dette lægemiddel bruges til at behandle nerveskader forårsaget af antistoffer i blodet. Medicinen virker ved at blokere signaler i de celler, der producerer de skadelige antistoffer, og kan dermed hjælpe med at forbedre nervefunktionen og reducere symptomer som svaghed og føleforstyrrelser.

Anti-MAG Peripheral Neuropathy – En sjælden nervesygdom, hvor kroppens immunsystem danner antistoffer mod myelin-associeret glykoprotein (MAG), som er en vigtig del af nervernes beskyttende lag. Sygdommen forårsager gradvis skade på de perifere nerver, især i hænder og fødder. Patienter oplever typisk føleforstyrrelser, prikkende fornemmelser og tab af balance. Over tid udvikles muskelsvaghed og nedsat koordination, hvilket kan påvirke evnen til at udføre daglige aktiviteter. Sygdommen skrider langsomt frem over flere år. Nerveskaden rammer primært de længste nerver først, hvilket forklarer symptomerne i hænder og fødder.

Waldenström Macroglobulinemia – En sjælden type blodsygdom, hvor visse hvide blodlegemer kaldet lymfocytter vokser ukontrolleret i knoglemarven. Disse abnorme celler producerer store mængder af et unormalt protein kaldet IgM, som ophobes i blodet. Sygdommen udvikler sig langsomt og kan forårsage fortykkelse af blodet, hvilket påvirker blodgennemstrømningen. Patienter kan opleve træthed, blødningstendens, synsforstyrrelser og hævede lymfeknuder. Knoglemarven bliver gradvist fyldt med de abnorme celler, hvilket reducerer produktionen af normale blodceller. Sygdommen hører til gruppen af lymfomer og klassificeres som en kronisk tilstand.

Marginal Zone Lymphoma – En langsomt voksende kræftform i lymfesystemet, hvor visse hvide blodlegemer kaldet B-lymfocytter bliver abnorme og formerer sig ukontrolleret. Sygdommen starter typisk i de såkaldte marginale zoner i lymfevævet, som findes i lymfeknuder, milten eller slimhinder. De abnorme celler ophobes gradvist og kan påvirke forskellige organer. Patienter kan opleve hævede lymfeknuder, træthed og vægttab. Sygdommen udvikler sig langsomt over måneder til år. Der findes forskellige undertyper afhængigt af, hvor i kroppen sygdommen opstår.

Chronic Lymphocytic Leukemia – En langsomt fremadskridende blodsygdom, hvor knoglemarven producerer for mange abnorme lymfocytter, en type hvide blodlegemer. De abnorme celler ophobes i blodet, knoglemarven og lymfevævet og fungerer ikke normalt. Sygdommen udvikler sig typisk gradvist over flere år, og mange patienter har ingen symptomer i begyndelsen. Over tid kan de abnorme celler fortrænge normale blodceller, hvilket fører til nedsat immunforsvar og træthed. Hævede lymfeknuder og forstørret milt er almindelige tegn. Sygdommen rammer primært ældre voksne og er den hyppigste form for leukæmi hos voksne.

Monoclonal Gammopathy of Undetermined Significance – En tilstand hvor kroppen producerer en unormal mængde af et specifikt protein kaldet monoklonalt protein eller M-protein i blodet. Dette protein produceres af en lille gruppe identiske plasmaceller i knoglemarven. Tilstanden opdages ofte tilfældigt ved blodprøver og forårsager normalt ingen symptomer. De fleste personer med denne tilstand forbliver stabile gennem hele livet. Hos nogle kan tilstanden over tid udvikle sig til mere alvorlige sygdomme i blodet eller knoglemarven. Regelmæssig overvågning er nødvendig for at følge eventuelle forandringer i proteinniveauer.

Forsøgs-ID:
2025-523091-23-00
Protokolkode:
MAZ-01
NCT ID:
NCT07392229
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerhed og virkning af BGB-16673 sammenlignet med pirtobrutinib hos patienter med tilbagevendende kronisk lymfatisk leukæmi eller småcellet lymfom

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Frankrig Tyskland Italien Holland +4
  • Undersøgelse af NX-5948 hos voksne med tilbagevendende kronisk lymfatisk leukæmi eller småcellet lymfocytært lymfom, som tidligere er behandlet med BTK- og BCL-2-hæmmere

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Frankrig Ungarn Italien Polen