Undersøgelse af vitamin B3’s sikkerhed hos patienter med arvelig synsnervesvind (dominant optisk atrofi)

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger Dominant Opticus Atrofi, som er en arvelig øjensygdom, der påvirker synsnerven og kan føre til gradvist synstab. Sygdommen skyldes ændringer i OPA1-genet og kan hos nogle patienter også give neurologiske symptomer ud over synsproblemerne. Studiet tester behandling med nikotinamid, som også kaldes vitamin B3, i en dosis på 3 gram dagligt givet som tabletter, der tages gennem munden.

Formålet med studiet er at vurdere om nikotinamid er sikkert at bruge for patienter med denne øjensygdom og ikke forårsager skadelige bivirkninger på øjnene eller nervesystemet. Forskerne vil også undersøge om behandlingen kan forbedre patienternes synsfunktion og generelle neurologiske tilstand. Studiet måler endvidere, hvor meget nikotinamid der optages i blodet efter behandling.

Under studiet vil deltagerne tage nikotinamid dagligt og komme til regelmæssige kontroller, hvor deres syn og neurologiske tilstand bliver undersøgt. Forskerne vil sammenligne resultaterne fra disse kontroller med målingerne fra før behandlingen startede for at se, om der sker forbedringer. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om, hvordan deres synsproblemer påvirker deres daglige liv og livskvalitet.

1 optagelse i undersøgelsen

Du bliver optaget i undersøgelsen efter at have underskrevet dit samtykke til deltagelse.

Undersøgelsen starter med en baseline-undersøgelse, hvor dit udgangspunkt bliver registreret. Dette kaldes M0 (måned 0).

Der bliver taget blodprøver for at måle dit nuværende niveau af nikotinamid (vitamin B3) i blodet.

2 påbegyndelse af behandling

Du får ordineret nikotinamid i form af NICOBION 500 mg filmovertrukne tabletter.

Du skal tage 6 tabletter dagligt, hvilket giver en samlet daglig dosis på 3000 mg (3 gram).

Medicinen skal tages gennem munden som oral behandling.

Behandlingen fortsætter i 6 måneder fra undersøgelsens start.

3 opfølgningsbesøg

Du skal møde til flere opfølgningsbesøg i løbet af de 6 måneder.

Ved disse besøg bliver dit syn og din neurologiske tilstand undersøgt for at se, om der er sket forbedringer.

Der bliver taget nye blodprøver for at måle, hvordan niveauet af nikotinamid i dit blod har ændret sig.

Du bliver spurgt om eventuelle bivirkninger, især problemer med øjnene eller nervesystemet.

4 evaluering af behandlingens sikkerhed

Gennem hele behandlingsperioden bliver du overvåget for øjenmæssige eller neurologiske bivirkninger.

Lægen registrerer alle bivirkninger, du måtte opleve, for at vurdere behandlingens tolerabilitet (hvor godt du tåler medicinen).

5 vurdering af synsforbedrling

Din synsfunktion bliver sammenlignet med dit udgangspunkt fra M0.

Du udfylder et spørgeskema kaldet NEI-VFQ-25, som måler, hvordan dit syn påvirker din daglige livskvalitet.

Dette spørgeskema udfyldes både i begyndelsen (M0) og efter 6 måneder (M6).

6 afslutning af undersøgelsen

Efter 6 måneders behandling stoppes medicinen.

Der foretages en afsluttende vurdering af din tilstand sammenlignet med udgangspunktet.

Alle data fra din deltagelse bliver analyseret for at vurdere både sikkerhed og eventuel effekt af behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være en voksen patient
Du skal have DOA (Dominant Optisk Atrofi) eller DOA+ – dette er en øjensygdom der påvirker synsnerven og kan give andre symptomer
Din sygdom skal være forårsaget af en heterozygot patogen variant i OPA1-genet – dette betyder at du har en bestemt genetisk ændring i et gen kaldet OPA1, som kun påvirker den ene kopi af genet
Du må ikke have taget nicotinamid (et B-vitamin) i mere end 3 måneder før studiet starter
Du skal være i stand til at tage medicin gennem munden
Du skal kunne følge de specifikke procedurer som studiet kræver
Du skal være tilknyttet eller have gavn af en social sikkerhedsordning
Du skal underskrive et samtykke til at deltage i studiet frivilligt og med fuld forståelse af hvad det indebærer

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har andre øjensygdomme ud over dominant optisk atrofi, som er den arvelige øjensygdom, der påvirker synsnerven
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leversygdomme, da leveren skal kunne behandle medicinen korrekt
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyresygdomme, da nyrerne skal kunne udskille medicinen fra kroppen
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer, da det kan påvirke barnet
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af undersøgelsen
Du kan ikke deltage, hvis du har kendt allergi over for nikotinamid, som er det aktive stof i forsøgsmedicinen
Du kan ikke deltage, hvis du tager andre mediciner, der kan påvirke undersøgelsens resultater
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjertesygdomme, der kan gøre det farligt at tage forsøgsmedicinen
Du kan ikke deltage, hvis du har psykiatriske sygdomme, der gør det svært for dig at følge behandlingsplanen
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller give dit samtykke til at være med i undersøgelsen
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre medicinforsøg inden for de sidste tre måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har misbrug af alkohol eller stoffer, da det kan påvirke din evne til at følge behandlingen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Cpfgpk Huuuzcolfae Rrxglpdd Dljvcnuzdexggh	Angers	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	21.01.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Nicotinamide

Nicotinamid er en form for vitamin B3, som er et naturligt forekommende vitamin, der er vigtigt for kroppens energiproduktion. I dette studie undersøges nicotinamid som en potentiel behandling for patienter med dominant optisk atrofi (DOA), som er en øjensygdom, der påvirker synsnerven. Nicotinamid tros at kunne hjælpe med at beskytte nervecellerne i øjet og muligvis forbedre deres funktion. Dette vitamin arbejder ved at støtte cellernes evne til at producere energi, hvilket kan være særligt vigtigt for synsnerven, som kræver meget energi for at fungere korrekt.

Undersøgte sygdomme:

Optisk atrofi

Dominant optisk atrofi – Dette er en arvelig øjensygdom, der påvirker synsnerven og fører til gradvist synstab. Sygdommen nedbrydes synsnervefibrene, som er ansvarlige for at sende visuelle signaler fra øjet til hjernen. Tilstanden udvikler sig typisk langsomt over tid og kan påvirke begge øjne. Patienter oplever ofte centralt synstab og problemer med farvesynet. Sygdommen kan også påvirke andre dele af nervesystemet i nogle tilfælde. Den skyldes genetiske mutationer, der påvirker mitokondriernes funktion i nervecellerne.

Forsøgs-ID:

2023-506214-52-00

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af vitamin B3’s sikkerhed hos patienter med arvelig synsnervesvind (dominant optisk atrofi)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?