Undersøgelse af sikkerhed ved behandling med deciduale stromale celler hos patienter med svær graft-versus-host sygdom efter stamcelletransplantation

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af graft versus host disease (GvHD), som er en alvorlig komplikation, der kan opstå efter knoglemarvstransplantation eller stamcelletransplantation. GvHD opstår, når de transplanterede celler fra en donor angriber patientens egne organer og væv. Specifikt fokuserer studiet på patienter med svær akut GvHD, som ikke har responderet på standardbehandling med kortikosteroider som methylprednisolon. Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af en ny behandling kaldet decidua stromale celler (DSC) samt at undersøge, hvor mange patienter der opnår og opretholder et positivt behandlingsrespons efter 56 dage.

Studiet sammenligner to forskellige behandlingsmetoder: DSC og bedst tilgængelige behandling (BAT). Patienter vil blive tilfældigt tildelt til en af disse to behandlingsgrupper. DSC er en type celler, der stammer fra moderkagen og som kan have immunregulerende egenskaber. Under studiet vil forskerne nøje overvåge patienternes tilstand og registrere eventuelle bivirkninger eller komplikationer. De vil også vurdere behandlingens effektivitet ved at måle, hvor mange patienter der opnår enten komplet respons eller delvis respons på behandlingen.

Studiet vil følge patienterne over en periode og vurdere forskellige aspekter af deres tilstand, herunder overlevelse, infektioner, transplantationsrelaterede komplikationer og livskvalitet. Forskerne vil også undersøge, om behandlingen påvirker patienternes immunsystem og risikoen for at udvikle kronisk GvHD. Derudover vil de beregne den samlede mængde steroider, som hver patient modtager under behandlingsforløbet, og overvåge for eventuelle tegn på tilbagefald af den underliggende sygdom.

1 randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Dette sker ved hjælp af et computersystem, så hverken du eller lægen kan vælge hvilken gruppe du kommer i.

Du vil enten modtage decidua stromale celler (også kaldet DSC) eller den bedst tilgængelige standardbehandling.

Decidua stromale celler er særlige celler, der kommer fra moderkagen og er blevet dyrket i laboratoriet. De gives som en infusion direkte i din blodåre.

2 dag 0-7: første behandlingsuge

Din behandling starter på dag 0, som er den dag du får din første behandling.

Du vil modtage grundig overvågning af dit helbred gennem hele denne periode.

Lægen vil tage blodprøver og foretage fysiske undersøgelser for at følge din tilstand.

3 dag 28: første evalueringsdag

På dag 28 vil lægen vurdere, hvordan du har responderet på behandlingen.

Der vil blive foretaget forskellige undersøgelser for at se, om din graft-versus-host sygdom (den sygdom hvor dine nye stamceller angriber din krop) er blevet bedre.

Lægen vil klassificere dit respons som enten komplet respons (sygdommen er væk), delvist respons (sygdommen er blevet bedre) eller intet respons.

4 dag 28-56: opfølgningsperiode

I de næste 4 uger vil lægen fortsætte med at overvåge din tilstand tæt.

Du vil få regelmæssige blodprøver og fysiske undersøgelser.

Lægen vil holde øje med, om der opstår infektioner eller andre komplikationer efter din stamcelletransplantation.

5 dag 56: hovedevalueringsdag

Dette er den vigtigste evalueringsdag i studiet.

Lægen vil vurdere dit vedvarende overordnede respons, hvilket betyder hvor godt behandlingen har virket over tid.

For at have et vedvarende respons skal du både have haft et godt respons på dag 28 og stadig have det på dag 56, uden at have haft brug for yderligere systemisk behandling.

6 dag 56-84: udvidet opfølgning

Efter dag 56 vil lægen fortsætte med at følge dit helbred i yderligere 4 uger.

Din daglige dosis af kortikosteroider (binyrebarkhormon medicin) vil blive nøje registreret hver uge.

Lægen vil overvåge dig for tegn på kronisk graft-versus-host sygdom, som er en langvarig form for den sygdom du behandles for.

7 løbende sikkerhedsovervågning

Gennem hele studiet vil lægen nøje overvåge dig for bivirkninger og alvorlige bivirkninger.

Du vil få taget blodprøver regelmæssigt for at tjekke dit blods sammensætning, din leverfunktion og dit immunsystem.

Lægen vil holde øje med tegn på infektioner, blødning eller problemer med din knoglemarv.

Alle bivirkninger vil blive registreret og vurderet for at se, om de kan være relateret til behandlingen.

8 livskvalitetsevaluering

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om dit velbefindende og din livskvalitet.

Dette gøres ved hjælp af et standardiseret spørgeskema kaldet FACT-BMT version 4, som er specifikt designet til patienter, der har fået knoglemarvstransplantation.

Disse spørgeskemaer hjælper lægen med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv.

9 langvarig opfølgning

Lægen vil fortsætte med at følge din tilstand for at vurdere din overlevelse uden hændelser.

Dette betyder at lægen holder øje med, om din oprindelige kræftsygdom kommer tilbage, om der opstår problemer med din nye knoglemarv, eller andre alvorlige komplikationer.

Du vil også blive overvåget for udvikling af andre kræftformer, som kan være en sjælden bivirkning ved behandling.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal selv have underskrevet samtykkeerklæringen til undersøgelsen
Du skal være mand eller kvinde og mindst 18 år gammel på det tidspunkt, hvor du giver dit samtykke
Du skal have gennemgået en stamcelletransplantation (en behandling hvor du får nye stamceller fra en donor) fra enhver type donor – det kan være en person uden familierelation, en søskende eller en halvt-matchende familiedonor. Stamcellerne kan komme fra knoglemarv, blod eller navlesnorsblod
Du skal have fået konstateret akut transplantat-mod-vært sygdom grad II til IV efter din stamcelletransplantation. Dette er en tilstand hvor de nye stamceller angriber din krop. Du skal have brug for behandling med medicin, der dæmper dit immunsystem
Du skal have steroidresistent akut transplantat-mod-vært sygdom, hvilket betyder at din tilstand ikke reagerer godt nok på behandling med høje doser af steroidmedicin. Dette kan være fordi:
Din tilstand er blevet værre efter mindst 3 dage med behandling med høje doser steroidmedicin
Du ikke har vist tilstrækkelig bedring efter 5-7 dage med behandling med høje doser steroidmedicin
Behandlingen med steroidmedicin ikke kan trappes ned ordentligt – enten fordi dosis skal øges igen, eller fordi dosis ikke kan sænkes til under halvdelen af startdosis i mindst 7 dage

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, som betyder at din krop i øjeblikket bekæmper bakterier, virus eller svamp
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret høj feber over 38,5 grader Celsius
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller lungeproblemer, der gør det farligt at deltage i studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har svær nyre- eller leversygdom, som betyder at disse organer ikke fungerer godt nok
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har fået anden eksperimentel behandling inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har allergi over for studiemedicinen eller dens bestanddele
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret psykisk sygdom, der gør det svært at følge studiets regler
Du kan ikke deltage, hvis du har anden kræftsygdom, der stadig kræver behandling
Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at din helbredstilstand er for dårlig til at deltage sikkert
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil møde op til alle de nødvendige undersøgelser og kontroller

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Oslo Universitetssykehus HF	Oslo	Norge

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Region Skane Skanes Universitetssjukhus	Lund	Sverige
Rigshospitalet	København	Danmark
Uiolkpl Uoxcttyyoa Hgmtmxde	Uppsala	Sverige

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer ikke	01.04.2022
Norge	rekrutterer ikke	01.04.2022
Sverige	rekrutterer ikke	01.04.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Allogeneic Placenta-Derived Decidual Stromal Cells, Ex-Vivo Expanded

Decidua stromal cells (DSC) er en type stamceller, der udvindes fra moderkagen (decidua) efter fødslen. Disse celler har særlige egenskaber, der kan hjælpe med at dæmpe kroppens immunrespons og reducere betændelse. I dette studie bruges DSC som en eksperimentel behandling til patienter, der har udviklet en alvorlig komplikation kaldet graft-versus-host disease (GvHD) efter en stamcelletransplantation. DSC gives til patienten for at forsøge at kontrollere den ukontrollerede immunreaktion og hjælpe kroppen med at acceptere de transplanterede celler.

Best available treatment (BAT) refererer til den bedste standardbehandling, der er tilgængelig i øjeblikket for patienter med steroidresistent svær akut GvHD. Dette er ikke en specifik medicin, men derimod den mest effektive kombinering af behandlinger, som lægerne normalt ville vælge baseret på patientens tilstand og de nyeste medicinske retningslinjer. BAT kan omfatte forskellige typer medicin og terapier, der er godkendt og anerkendt som effektive til behandling af denne alvorlige komplikation efter stamcelletransplantation.

Graft-versus-host-sygdom – En komplikation der opstår efter knoglemarvstransplantation eller stamcelletransplantation, hvor de transplanterede immunceller angriber modtagerens raske væv. Sygdommen udvikler sig, når donorens T-celler ikke genkender modtagerens væv som “selv” og derfor starter et immunangreb. Den akutte form opstår typisk inden for de første 100 dage efter transplantationen og påvirker primært hud, lever og tarmkanal. Den kroniske form kan udvikle sig måneder eller år efter transplantationen og kan påvirke mange forskellige organer og væv. Symptomerne kan variere fra milde hudforandringer til alvorlige organskader afhængigt af sygdommens sværhedsgrad og hvilke organer der er påvirket.

Forsøgs-ID:

2024-511768-97-01

NCT ID:

NCT04118556

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af sikkerhed ved behandling med deciduale stromale celler hos patienter med svær graft-versus-host sygdom efter stamcelletransplantation

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?