Undersøgelse af sikkerhed og virkning af tarperprumig hos voksne patienter med ANCA-associeret vaskulitis

1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske forsøg undersøger en sygdom kaldet anti-neutrofil cytoplasmatisk antistof-associeret vaskulitis, som er en betændelsestilstand i blodkarrene. Undersøgelsen vil teste behandling med tarperprumig, som også har kodenavnet ALXN1820, samt tarperprumig placebo. Tarperprumig gives som en indsprøjtning under huden. Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af tarperprumig hos deltagere med nydiagnosticeret eller tilbagevendende sygdom.

Undersøgelsen er planlagt til at vare i 52 uger. Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til at modtage enten tarperprumig eller placebo. Under hele forløbet vil læger overvåge deltagernes tilstand gennem forskellige undersøgelser, herunder blodprøver, urinprøver og fysiske undersøgelser. Der vil blive foretaget målinger af vitale tegn som blodtryk og puls samt hjerteundersøgelser. Læger vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og alvorlige bivirkninger, der måtte opstå under behandlingen.

I løbet af undersøgelsen vil der blive vurderet, om deltagerne opnår sygdomsremission, hvilket betyder at sygdommen bliver inaktiv. Dette vil blive målt ved hjælp af forskellige metoder, blandt andet ved at vurdere nyrefunktionen gennem beregning af den estimerede glomerulære filtrationshastighed, som er et mål for hvor godt nyrerne fungerer. Der vil også blive målt protein i urinen ved hjælp af urin protein-til-kreatinin forhold og urin albumin-til-kreatinin forhold, samt tilstedeværelse af blod i urinen. Undersøgelsen vil følge deltagerne for at se, om sygdommen forbliver under kontrol, og om den eventuelt vender tilbage efter at have været i remission.

1 Start på behandlingsperioden

Du vil modtage enten tarperprumig eller placebo (en inaktiv behandling uden medicin).

Behandlingen gives som en indsprøjtning under huden (subkutan injektion).

Medicinen leveres som en injektionsvæske.

2 Behandlingsforløb og kontroller

Du vil gennemgå regelmæssige kontroller gennem hele forsøgsperioden.

Ved hver kontrol vil der blive foretaget sikkerhedsvurderinger, som omfatter måling af vitale tegn (blodtryk, puls, temperatur), fysisk undersøgelse, blodprøver og urinprøver samt EKG (hjerteundersøgelse).

Der vil blive taget blodprøver for at måle din nyrefunktion (eGFR, som viser hvor godt dine nyrer arbejder).

Der vil blive taget urinprøver for at måle protein i urinen og blod i urinen.

3 Vurdering ved uge 26

Efter 26 uger vil der blive foretaget en vurdering af din sygdomstilstand.

Der vil blive undersøgt om du har opnået remission (en tilstand hvor sygdommen er under kontrol og symptomerne er forsvundet eller minimale).

Din sygdomsaktivitet vil blive målt ved hjælp af BVAS (et system til at vurdere hvor aktiv vaskulitis-sygdommen er).

Der vil blive foretaget en vurdering af eventuelle skader forårsaget af sygdommen ved hjælp af VDI (Vasculitis Damage Index).

4 Fortsættelse til uge 52

Forsøget fortsætter indtil uge 52.

Der vil løbende blive foretaget vurderinger af din sygdomstilstand.

Der vil blive undersøgt om du har opnået vedvarende remission (en tilstand hvor sygdommen forbliver under kontrol over længere tid).

Der vil blive overvåget for eventuelle tilbagefald (forværring af sygdommen efter en periode med forbedring).

Ved uge 52 vil der igen blive foretaget målinger af nyrefunktion, protein i urinen og blod i urinen.

5 Prævention under forsøget

Du skal følge specifikke retningslinjer for prævention under hele behandlingsperioden og i en periode efter sidste dosis af forsøgsmedicinen.

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du anvende en meget sikker præventionsmetode (med en fejlrate på mindre end 1% om året) under behandlingen og i en periode derefter.

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest inden du starter behandlingen.

Hvis du er en mand, skal du anvende kondom under behandlingen og i en periode derefter, og du må ikke donere sæd i denne periode.

Du må ikke donere æg (hvis du er kvinde) i behandlingsperioden og i en periode derefter.

6 Sikkerhedsovervågning gennem hele forsøget

Der vil løbende blive registreret eventuelle bivirkninger (uønskede hændelser) og alvorlige bivirkninger.

Alle ændringer i din helbredstilstand vil blive nøje overvåget.

Der vil blive foretaget regelmæssige laboratorieundersøgelser for at sikre din sikkerhed under forsøget.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 18 og 80 år gammel på tidspunktet for samtykke.
  • Du skal have nydiagnosticeret eller tilbagevendende ANCA-associeret vaskulitis, som er en sygdom hvor kroppens immunsystem angriber blodkarrene. Dette skal være af typen GPA eller MPA, og behandling med rituximab eller cyclophosphamid skal være relevant for dig.
  • Du skal have en positiv test for antistoffer mod enten PR3-ANCA eller MPO-ANCA. Dette er proteiner som immunsystemet danner, og som kan påvises i blodet.
  • Du skal have mindst ét større symptom, eller mindst 3 mindre symptomer, eller mindst 2 nyresymptomer målt på en skala kaldet BVAS, som bruges til at vurdere sygdomsaktivitet.
  • Din estimerede glomerulære filtrationshastighed skal være mindst 15 mL/min/1,73 m2. Dette er et mål for hvor godt dine nyrer fungerer.
  • Der er ingen begrænsninger på din vægt for at deltage i undersøgelsen.
  • Hvis du er en mand, skal du acceptere at bruge kondom under samleje og undgå at donere sæd under undersøgelsen og i en periode derefter. Din partner bør også bruge sikker prævention.
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge højt effektiv prævention, som er en præventionsmetode med mindre end 1% fejlrate, under undersøgelsen og i en periode derefter. Du må ikke donere æg i denne periode.
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest inden du starter behandlingen.
  • Du må ikke være gravid eller amme.
  • Du skal være villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke og følge kravene i undersøgelsesprotokollen.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ikke angivet specifikke eksklusionskriterier i de tilgængelige data for dette kliniske forsøg.
  • For at deltage i undersøgelsen skal du kontakte de ansvarlige for forsøget for at få en komplet liste over forhold, der kan udelukke deltagelse.
  • Generelt kan faktorer som graviditet (når en kvinde venter barn), amning (når en kvinde giver brystmælk til sit barn), andre sygdomme eller medicin, du tager, påvirke, om du kan deltage.
  • Kun læger, der er involveret i undersøgelsen, kan vurdere, om du opfylder alle betingelser for deltagelse.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spanien
Universitaetsmedizin Goettingen Göttingen Tyskland
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Klinikum der Stadt Ludwigshafen am Rhein gGmbH Ludwigshafen am Rhein Tyskland
Hospital Universitario Infanta Sofía San Sebastian De Los Reyes Spanien
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Krakow Polen
Wojskowy Instytut Medyczny Panstwowy Instytut Badawczy Warszawa Polen
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Italien
Universita Degli Studi Di Brescia Brescia Italien
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Universita’ Di Pisa Pisa Italien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu Poznań Polen
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Ukgnttbzmlnnrfjtrkbjr Embnt Afo Essen Tyskland
Hxabqqmr Uknjqvogmjnys Mlwuths Dn Vwqxjvvfkz Santander Spanien
Acbpktsgzd Prnpahwj Hgpkadid Dy Myjpisrrm Marseille Frankrig
Uaqkwjjjdkpfxu Cpruzkv Kfkrkfnyf Gdańsk Polen
Kadrsvra dic Ujgernffwqrh Mdlnrtye Ahb München Tyskland
Hourblzk Uahjbmclgudvko Spciysvbfz &otfvzg Hrrhota dg Hsumslknelm Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.11.2025
Italien Italien
rekrutterer
01.11.2025
Polen Polen
rekrutterer
01.11.2025
Spanien Spanien
rekrutterer
01.11.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer
01.11.2025

Forsøgssteder

Tarperprumig er et lægemiddel, der undersøges i dette studie til behandling af en sygdom, der hedder ANCA-associeret vaskulitis. Dette er en sygdom, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber blodkarrene og forårsager betændelse. Tarperprumig er designet til at hjælpe med at kontrollere denne unormale immunreaktion. I dette studie vil forskerne undersøge, hvor sikkert og effektivt dette lægemiddel er hos voksne patienter, der enten lige er blevet diagnosticeret med sygdommen, eller som har fået den igen efter tidligere behandling.

Placebo er en behandling, der ligner det rigtige lægemiddel, men som ikke indeholder nogen aktiv medicin. Det bruges i studiet til at sammenligne med tarperprumig for at finde ud af, om det rigtige lægemiddel faktisk virker. Nogle deltagere i studiet vil få placebo i stedet for det aktive lægemiddel, men hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvem der får hvad, før studiet er færdigt.

Anti-neutrophil cytoplasmic antibody (ANCA)-associated vasculitis – ANCA-associeret vaskulitis er en gruppe af sjældne autoimmune sygdomme, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber små blodkar i forskellige organer. Sygdommen opstår, når kroppen producerer specifikke antistoffer kaldet ANCA, som forårsager betændelse i blodkarrenes vægge. Dette fører til beskadigelse af blodkarrene og påvirker blodgennemstrømningen til de berørte organer. Sygdommen rammer oftest nyrer, lunger og øvre luftveje, men kan også påvirke andre organer som hud, led og nervesystem. ANCA-associeret vaskulitis kan opstå som en ny diagnose eller komme tilbage efter en periode med bedring, hvilket kaldes tilbagefald. Sygdommen forløber typisk i faser med perioder af aktiv betændelse efterfulgt af perioder med remission, hvor symptomerne aftager eller forsvinder.

Forsøgs-ID:
2025-521706-17-00
Protokolkode:
ALXN1820-ANCA-201
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af CND261 hos patienter med aktiv, behandlingsresistent ANCA-IgG-positiv vaskulitis

    Rekrutterer

    1 1
    Tyskland
  • Undersøgelse af avacopan tilføjet til standardbehandling hos patienter med ANCA-associeret vaskulitis og alvorlig nyreskade

    Rekrutterer

    1 1 1
    Frankrig