Kongenital Trombotisk Trombocytopenisk Purpura (cTTP) er en sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen mangler et vigtigt protein kaldet ADAMTS-13. Dette protein hjælper med at forhindre dannelsen af blodpropper i de små blodkar. Når dette protein mangler eller ikke fungerer korrekt, kan det føre til alvorlige komplikationer som blodpropper, lavt antal blodplader og organskader. Sygdommen kan også kaldes Upshaw-Schulman Syndrom eller arvelig trombotisk trombocytopenisk purpura.
Dette undersøgelse tester et lægemiddel kaldet TAK-755, som også er kendt under navnene rADAMTS-13, BAX930 og SHP655. Lægemidlet er designet til at erstatte det manglende ADAMTS-13 protein i kroppen. Formålet med undersøgelsen er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af TAK-755 hos personer med alvorlig cTTP. Lægemidlet kan gives på to måder: som forebyggende behandling, hvor det gives regelmæssigt for at forhindre sygdomsepisoder, eller som behandling efter behov, hvor det kun gives når symptomer opstår.
Undersøgelsen er en fortsættelse af tidligere studier og følger deltagerne over en længere periode for at indsamle information om bivirkninger og hvor godt behandlingen virker over tid. Deltagerne vil modtage TAK-755 enten som forebyggende behandling eller som behandling efter behov, afhængigt af deres individuelle behov og tidligere behandlingshistorie. Under undersøgelsen vil deltagerne blive overvåget regelmæssigt for at sikre deres sikkerhed og for at vurdere, hvor effektiv behandlingen er til at forhindre eller behandle akutte episoder af TTP.
Frankrig 
Italien 
Polen 
Spanien 
Tyskland 
Østrig 
