Dette studie undersøger en sygdom kaldet immunoglobulin A nefropati eller IgAN, som er en nyresygdom hvor immunsystemet ved en fejl angriber nyrerne. Denne tilstand påvirker nyrernes evne til at filtrere affaldsstoffer og overskydende væske fra blodet, hvilket kan føre til nedsat nyrefunktion over tid. Studiet tester et lægemiddel kaldet ravulizumab, som gives som infusion i en blodåre, og sammenligner det med placebo for at se, om det kan hjælpe med at bevare nyrefunktionen hos voksne med denne sygdom.
Formålet med studiet er at finde ud af, om ravulizumab kan reducere mængden af protein i urinen og bevare nyrefunktionen bedre end placebo. Studiet måler blandt andet eGFR, som er et tal der viser, hvor godt nyrerne fungerer – jo højere tallet er, jo bedre arbejder nyrerne. Derudover måles proteinuri, som betyder protein i urinen, da dette er et tegn på, at nyrerne ikke filtrerer ordentligt.
Under studiet vil deltagerne modtage enten ravulizumab eller placebo gennem 106 uger, hvilket svarer til omkring 2 år. Før studiet starter, skal alle deltagere vaccineres mod meningokokker, da lægemidlet kan øge risikoen for denne type infektion. Deltagerne vil komme til regelmæssige besøg på klinikken, hvor der tages blod- og urinprøver for at måle nyrefunktionen og andre vigtige værdier. Studiet er randomiseret, hvilket betyder at det er tilfældigt, hvem der får hvilken behandling, og dobbeltblindet, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får det rigtige lægemiddel eller placebo.
1Screening og forberedelse
Du vil gennemgå en screeningsperiode, hvor din læge bekræfter, at du opfylder kravene til at deltage i studiet.
Du skal have fået meningokokvaccination mod bakterietyper A, C, W, Y (og B hvis tilgængelig) inden for de seneste 3 år. Hvis vaccinationen er mindre end 2 uger gammel, skal du tage forebyggende antibiotika i mindst 2 uger.
Din læge vil sikre, at dit blodtryk er kontrolleret til under 140/90 mmHg.
Du skal samle to 24-timers urinprøver for at måle proteinindholdet (protein i urinen).
2Start af behandling – dag 1
Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage ravulizumab eller placebo (inaktiv behandling).
Du vil få din første infusion på hospitalet. Infusionen gives gennem en slange direkte ind i en blodåre.
Hverken du eller din læge vil vide, hvilken behandling du får.
3Uge 2 – anden infusion
Du modtager din anden infusion af enten ravulizumab eller placebo.
Infusionen gives på samme måde som den første gang.
4Løbende behandling hver 8. uge
Efter de første to infusioner vil du modtage behandling hver 8. uge.
Hver infusion gives på hospitalet gennem en blodåre.
Dette mønster fortsætter gennem hele studieperioden.
5Uge 10 – første opfølgning
Du får taget blodprøver for at måle din nyrefunktion.
Du skal samle en 24-timers urinprøve for at måle proteinindholdet.
Din læge vil vurdere, hvordan du har det, og om du oplever bivirkninger.
6Uge 26 – opfølgning
Du får taget nye blodprøver til måling af nyrefunktionen.
Du skal igen samle en 24-timers urinprøve.
Din læge vil fortsætte med at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.
7Uge 34 – vigtig evaluering
Dette er tidspunktet for den første interimsanalyse af studiet.
Du får taget blodprøver og skal samle urinprøver som tidligere.
Din læge vil måle ændringer i proteinindholdet i urinen sammenlignet med starten af studiet.
Du udfylder et spørgeskema om træthed (FACIT-Fatigue).
8Uge 50 – fortsat opfølgning
Du får taget blodprøver og samler urinprøver.
Din nyrefunktion bliver målt og sammenlignet med tidligere værdier.
Du udfylder igen spørgeskemaet om træthed.
9Uge 106 – afslutning af studiet
Dette er den sidste planlagte behandling i studiet.
Du får den afsluttende måling af din nyrefunktion og proteinindhold i urinen.
Din læge vil foretage den endelige analyse af behandlingens effekt.
Du udfylder det afsluttende spørgeskema om træthed.
Alle sikkerhedsdata og bivirkninger bliver registreret.
10Løbende overvågning gennem hele studiet
Ved alle besøg vil din læge tjekke for bivirkninger og hvordan du har det.
Der bliver løbende taget blodprøver for at måle mængden af ravulizumab i blodet.
Din læge vil overvåge dit komplementsystem (en del af immunforsvaret) ved at måle C5-proteiner i blodet.
Hvis du udvikler antistoffer mod behandlingen, vil dette blive målt.
Du skal fortsætte med din nuværende medicin for nyresygdom og blodtryk i den samme dosis gennem hele studiet.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal være mindst 18 år gammel på det tidspunkt, hvor du underskriver samtykke til at deltage i studiet
Du kan være mand eller kvinde
Du skal acceptere at følge studiens retningslinjer for prævention (forebyggelse af graviditet)
Du skal være i stand til at give dit skriftlige samtykke og følge alle krav og begrænsninger, der er beskrevet i samtykkeerklæringen
Du skal have taget en stabil og højest tilladte dosis af RASI-medicin (medicin der hjælper dine nyrer og sænker blodtrykket, som ACE-hæmmere eller ARB) i mindst 3 måneder før undersøgelsen starter, og dosen må ikke ændres under studiet
Hvis du tager andre specifikke nyremediciner som SGLT2-hæmmere, DEARA, MRA eller ERA, skal du have taget en stabil dosis i mindst 3 måneder, og dosen må ikke ændres under studiet
Dit blodtryk skal være under kontrol og være mindre end 140/90 mmHg ved undersøgelsen
Du skal være vaccineret mod meningokoksygdom (en alvorlig bakteriel infektion) inden for de sidste 3 år. Hvis vaccinationen er mindre end 2 uger gammel, skal du tage forebyggende antibiotika
Du skal have fået påvist diagnosen IgA-nefropati (en nyresygdom) gennem en nyrebiopsi (undersøgelse af nyrevæv) før eller under screeningen
Hvis din eGFR (mål for nyrefunktion) er mellem 20-29, skal nyrebiopsien være taget inden for de sidste 6 måneder og vise, at mindre end 75% af nyrevævet er skadet
Du skal have forhøjede værdier af protein i urinen, målt som UPCR på mindst 0,75 g/g eller UP på mindst 1 g per dag baseret på gennemsnit af to 24-timers urinprøver
Din eGFR (nyrefunktion) skal være mindst 30 mL/min/1.73 m² ved screeningen. For særlige deltagere skal eGFR være mellem 20-29 mL/min/1.73 m²
Du skal veje mindst 30 kg ved screeningen
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion eller feber på tidspunktet for screening
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig bakterieinfektion inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har en kronisk infektion som tuberkulose eller hepatitis B eller C
Du kan ikke deltage, hvis du har fået levende vaccine inden for 4 uger før studiestart
Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med meningokokinfektion – dette er en alvorlig bakterieinfektion, der kan påvirke hjernen
Du kan ikke deltage, hvis du har en komplementmangel – dette er en tilstand hvor dit immunsystem ikke fungerer normalt
Du kan ikke deltage, hvis du har fået behandling med eculizumab eller andre lignende lægemidler tidligere
Du kan ikke deltage, hvis du har en anden type nyresygdom end IgA-nefropati
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en nyretransplantation eller er på venteliste til nyretransplantation
Du kan ikke deltage, hvis din nyrefunktion er for dårlig baseret på blodprøver
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret højt blodtryk trods behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har diabetes med dårlig blodsukkerregulering
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjerte-, lever- eller lungesygdom
Du kan ikke deltage, hvis du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage, hvis du tager visse mediciner, der påvirker immunsystemet
Du kan ikke deltage, hvis du har misbrugt alkohol eller stoffer inden for det sidste år
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet lægemiddelforsøg inden for de sidste 30 dage
Ravulizumab er et lægemiddel, der gives som en infusion direkte ind i blodbanen gennem en vene. Dette lægemiddel er designet til at blokere en specifik del af kroppens immunsystem kaldet komplementsystemet. Komplementsystemet er normalt en del af kroppens naturlige forsvar mod infektioner, men hos patienter med IgA-nefropati kan det bidrage til skade på nyrerne. Ved at blokere denne del af immunsystemet håber forskerne, at ravulizumab kan hjælpe med at beskytte nyrerne og reducere mængden af protein, der lækker ud i urinen. Målet er også at hjælpe med at bevare nyrefunktionen over tid hos patienter med denne nyresygdom.
Immunoglobulin A-nefropati – En kronisk nyresygdom, hvor immunsystemets protein immunoglobulin A (IgA) ophobes i nyrernes filterenheder, kaldet glomeruli. Dette fører til betændelse og gradvis skade på nyrernes evne til at filtrere blodet. Sygdommen udvikler sig typisk langsomt over mange år og kan føre til nedsat nyrefunktion. Mange patienter oplever protein i urinen og forhøjet blodtryk som tidlige tegn. Tilstanden kan variere meget i alvorlighed fra person til person, hvor nogle kun har milde symptomer, mens andre udvikler mere betydelig nyreskade over tid.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Frankrig 
Grækenland 
Holland 
Italien 
Polen 
Slovakiet 
Spanien 
Tjekkiet 
Tyskland 
Ungarn 
Østrig 
