Undersøgelse af om medicinen leuprorelin kan bremse udviklingen af polycystisk leversygdom hos kvinder før overgangsalderen

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Polycystic liver disease er en sygdom, hvor der dannes mange cyster (væskefyldte hulrum) i leveren. Disse cyster kan få leveren til at vokse og blive større over tid, hvilket kan forårsage ubehag og andre symptomer. Studiet undersøger, om behandling med leuprorelin, som er et lægemiddel, der sænker niveauet af kvindelige kønshormoner som østrogen og progesteron, kan bremse leverens vækst hos kvinder før overgangsalderen, der har alvorlig polycystic liver disease.

Formålet med studiet er at finde ud af, om leuprorelin kan reducere hastigheden, hvormed leveren vokser hos kvinder med denne sygdom. Studiet sammenligner to grupper kvinder: en gruppe, der starter behandling med det samme, og en gruppe, der først starter behandling senere. Behandlingen varer i 18 måneder, og leverens størrelse måles ved hjælp af MRI-scanninger, som er en type røntgenundersøgelse, der bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af kroppen.

Under studiet vil deltagerne få taget MRI-scanninger på forskellige tidspunkter for at måle, hvor hurtigt deres lever vokser. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om deres symptomer og livskvalitet. Lægemidlet gives som en indsprøjtning, og sundhedspersonalet vil følge deltagerne tæt for at overvåge både behandlingens virkning og eventuelle bivirkninger. Studiet vil hjælpe med at vise, om denne hormonbehandling kan være en effektiv måde at bremse sygdomsudviklingen på hos kvinder med polycystic liver disease.

1 Baseline undersøgelse og randomisering

Du vil gennemgå en baseline undersøgelse, hvor dit udgangspunkt bliver dokumenteret før behandlingen starter.

Du vil blive randomiseret (tilfældigt tildelt) til en af to grupper: enten direkte start-gruppen eller forsinket start-gruppen.

Hvis du bliver tildelt direkte start-gruppen, vil du begynde behandling med medicinen med det samme.

Hvis du bliver tildelt forsinket start-gruppen, vil du først blive observeret uden behandling i 18 måneder, før du får mulighed for behandling.

2 MRI-skanning af leveren

Du vil få taget en MRI-skanning af din lever for at måle leverens størrelse nøjagtigt.

Denne skanning er nødvendig for at kunne følge, hvordan din lever ændrer sig over tid under studiet.

MRI-skanningen gentages på flere tidspunkter under studiet for at sammenligne ændringerne.

3 Udfyldning af spørgeskema

Du vil blive bedt om at udfylde et PLD-spørgeskema, som måler dine symptomer og hvor meget din sygdom påvirker dit daglige liv.

Dette spørgeskema er valideret og bruges specifikt til personer med polycystisk leversygdom.

Spørgeskemaet skal udfyldes på flere tidspunkter under studiet for at måle ændringer i dine symptomer.

4 Start af behandling (kun direkte start-gruppe)

Hvis du er i direkte start-gruppen, vil du begynde behandling med leuprorelin acetat.

Leuprorelin er en GnRH-agonist, som er en type medicin, der sænker niveauet af hormonerne østrogen og progesteron i din krop.

Behandlingen har til formål at bremse væksten af din lever ved at reducere disse kvindelige kønshormoner.

5 Behandlingsperiode på 18 måneder

Behandlingen med leuprorelin fortsætter i 18 måneder.

Du vil blive overvåget regelmæssigt under denne periode for at følge din respons på behandlingen.

Der vil blive holdt øje med eventuelle bivirkninger eller uønskede reaktioner på medicinen.

6 Regelmæssige opfølgningsbesøg

Du vil have regelmæssige besøg hos forskningsteamet for at overvåge dit helbred og behandlingens effekt.

Ved disse besøg vil dit helbred blive vurderet, og eventuelle bivirkninger vil blive registreret.

Du vil blive bedt om at rapportere enhver ændring i dit helbred eller nye symptomer.

7 Sammenligning af leverens vækst

Forskerne vil sammenligne levervækstraten mellem direkte start-gruppen og forsinket start-gruppen efter 18 måneder.

Levervækstraten måles som en procentuel ændring per år baseret på MRI-skanningerne.

Dette er det primære mål for at vurdere, om behandlingen virker.

8 Forsinket start-gruppe begynder behandling

Hvis du var i forsinket start-gruppen, vil du efter 18 måneders observation få mulighed for at begynde behandling med leuprorelin.

Du vil gennemgå de samme behandlingsprocedurer som direkte start-gruppen gjorde i begyndelsen.

Din behandlingsperiode vil også vare 18 måneder fra dit startpunkt.

9 Evaluering af symptomer og livskvalitet

Forskerne vil sammenligne ændringer i din PLD-spørgeskema score før og efter behandlingen.

Dette hjælper med at vurdere, om behandlingen forbedrer dine symptomer relateret til polycystisk leversygdom.

Resultaterne fra de to grupper vil blive sammenlignet for at se behandlingens effekt på livskvalitet.

10 Overvågning af sikkerhed

Under hele studiet vil alle bivirkninger og alvorlige bivirkninger blive registreret og rapporteret.

Du vil blive instrueret i at rapportere enhver uventet reaktion eller forværring af dit helbred.

Din sikkerhed vil blive overvåget kontinuerligt gennem hele studieperioden.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være kvinde
  • Du skal være mellem 18 og 45 år gammel
  • Din lever skal være meget stor for din alder. Dette måles ved at beregne din levers størrelse i forhold til din højde. Forskellige aldersgrupper har forskellige grænser:
    • 18-30 år: højdejusteret levervolumen over 2,0 liter per meter
    • 30-35 år: højdejusteret levervolumen over 2,2 liter per meter
    • 35-40 år: højdejusteret levervolumen over 2,5 liter per meter
    • 40-45 år: højdejusteret levervolumen over 3,0 liter per meter

    ELLER din højdejusterede levervolumen er over 2,0 liter per meter uanset alder OG du har en PLD-Q score (et spørgeskema der måler symptomer) over 30

  • Vedrørende somatostatin-lægemidler (en type medicin der kan bremse levervækst): enten bruger du allerede denne medicin, men din lever vokser stadig, ELLER du har en grund til ikke at bruge denne medicin, for eksempel:
    • Du har prøvet medicinen før, men den virkede ikke eller du kunne ikke tåle den
    • Du må ikke få medicinen af sundhedsmæssige årsager
    • Du eller din læge har valgt ikke at prøve denne medicin
    • Medicinen er ikke tilgængelig for dig
  • Du skal frivilligt give skriftligt samtykke til at deltage, inden der udføres undersøgelser, der ikke er del af din normale behandling
  • Du skal kunne læse, forstå og besvare spørgeskemaer om undersøgelsen
  • Du skal have en diagnose med polycystisk leversygdom, hvilket betyder at du har mere end 10 cyster (væskefyldte hulrum) i din lever

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er ikke præmenopausal (har ikke regelmæssig menstruation og er ikke i den reproduktive alder)
  • Du har ikke svær polycystisk leversygdom (din leversygdom er ikke alvorlig nok til at deltage i studiet)
  • Du er gravid eller ammer
  • Du planlægger at blive gravid i løbet af de næste 18 måneder
  • Du har kontraindikationer til leuprorelin (medicinske tilstande der gør det farligt for dig at få denne behandling, som blokerer kønshormonproduktionen)
  • Du har alvorlig knoglesygdom eller osteoporose (skrøbelige knogler)
  • Du har ubehandlet depression eller andre alvorlige psykiske lidelser
  • Du bruger hormonbehandling som ikke kan stoppes under studiet
  • Du har andre alvorlige leversygdomme udover den polycystiske leversygdom
  • Du har leversvigt (din lever fungerer ikke tilstrækkeligt)
  • Du har alvorlig hjerte- eller nyresygdom
  • Du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du deltager i andre kliniske studier samtidig
  • Du kan ikke følge studiets krav eller komme til kontroller

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Unvmoevdazbm Munkdyn Cexsoiz Gazbhdcnh Groningen Holland
Azrzxjqmm Usz Amsterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer ikke
01.10.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Leuprorelin er et hormonelt lægemiddel, der bruges til at sænke niveauerne af kvindelige kønshormoner (østrogen og progesteron) i kroppen. Dette lægemiddel virker ved at påvirke hjernens hormonproduktion, hvilket fører til lavere niveauer af disse hormoner. I dette studie undersøges det, om leuprorelin kan hjælpe med at bremse væksten af cyster i leveren hos kvinder med polycystisk leversygdom. Lægemidlet gives for at se, om reduktionen af kønshormoner kan mindske hastigheden, hvormed leveren vokser på grund af sygdommen.

Undersøgte sygdomme:

Polycystisk leversygdom – En arvelig lidelse hvor der udvikles talrige væskefyldte cyster i leveren. Cysterne vokser gradvist i størrelse og antal over tid, hvilket får leveren til at blive betydeligt forstørret. Sygdommen rammer oftere kvinder end mænd og symptomerne bliver typisk mere udtalt med alderen. De fleste patienter oplever mavesmerter, oppustethed og en følelse af tryk i maven på grund af leverens øgede størrelse. Cysterne er godartede og indeholder klar væske, men deres vækst kan påvirke leverens normale form og funktion. Hormonelle faktorer, særligt østrogen, kan påvirke cysternes vækst og udvikling.

Forsøgs-ID:
2023-506637-30-00
Protokolkode:
202000894
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af effekten og sikkerheden af ursodeoxycholsyre til behandling af patienter med lever- og nyrepolyzystisk sygdom

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien
  • Undersøgelse af lægemidlet octreotid til behandling af symptomer hos patienter med polycystisk leversygdom

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Tyskland Holland