Undersøgelse af lægemidlet octreotid til behandling af symptomer hos patienter med polycystisk leversygdom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Polycystisk leversygdom er en tilstand, hvor der dannes mange væskefyldte blærer, kaldet cyster, i leveren. Disse cyster kan vokse og forårsage forskellige symptomer som oppustethed, mavesmerter, kvalme og vejrtrækningsbesvær. Sygdommen kan opstå alene eller sammen med en lignende tilstand i nyrerne. Dette studie undersøger behandling med octreotid subkutan depot med kodenavnet CAM2029 sammenlignet med placebo. Formålet med studiet er at vurdere, om CAM2029 kan reducere leverens størrelse hos patienter med symptomatisk polycystisk leversygdom.

Under studiet vil deltagerne få enten CAM2029 eller placebo gennem indsprøjtninger under huden. Studiet er dobbeltblindet, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvilken behandling der gives. Deltagernes leverstørrelse vil blive målt ved hjælp af magnetisk resonans scanning, som er en billedtagningsmetode der bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af kroppens indre organer. Disse målinger vil blive gentaget flere gange i løbet af studiet for at se, om behandlingen har en effekt.

Studiet vil også overvåge, hvordan deltagerne har det ved at spørge om deres symptomer og livskvalitet gennem forskellige spørgeskemaer. Lægerne vil holde øje med eventuelle bivirkninger og tage blodprøver for at sikre, at behandlingen er sikker. Hele forløbet vil vare i omkring et år, hvor deltagerne skal møde op til regelmæssige undersøgelser og behandlinger på hospitalet.

1 Indledende screening og baseline målinger

Du vil gennemgå en grundig lægeundersøgelse for at bekræfte, at du opfylder kravene til undersøgelsen.

Der vil blive taget blodprøver for at vurdere din nyrefunktion og andre vigtige værdier.

Du vil få foretaget en MRI-scanning (magnetisk resonans billeddannelse) for at måle størrelsen af din lever og eventuelle nyrecyster. Dette er en smertefri undersøgelse, der bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af dine indre organer.

Du vil udfylde spørgeskemaer om dine symptomer og livskvalitet, herunder PLD-S målingen (Polycystic Liver Disease Symptoms), som registrerer dine lever-relaterede symptomer.

2 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage den aktive behandling CAM2029 eller et placebo (inaktiv behandling). Hverken du eller din læge vil vide, hvilken behandling du får.

Du vil modtage din første injektion af enten CAM2029 eller placebo. Dette er en subkutan depot-injektion, hvilket betyder, at medicinen injiceres under huden og frigives langsomt over tid.

Injektionen vil blive givet af sundhedspersonale på hospitalet.

3 Behandlingsperiode – uge 1 til 53

Du vil modtage injektioner med CAM2029 eller placebo regelmæssigt gennem hele behandlingsperioden.

Behandlingsperioden varer i alt 53 uger (omkring 1 år).

Du skal møde op til regelmæssige kontrolbesøg på hospitalet, hvor du vil få dine injektioner og blive undersøgt for eventuelle bivirkninger.

Under hvert besøg vil sundhedspersonalet kontrollere dine vitale tegn (blodtryk, puls og temperatur) og tage blodprøver.

Du vil løbende udfylde spørgeskemaer om dine symptomer og livskvalitet.

4 Overvågning og sikkerhedsvurdering

Gennem hele undersøgelsen vil du blive nøje overvåget for eventuelle bivirkninger (uønskede reaktioner på behandlingen).

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at kontrollere dine lever- og nyreværdier samt andre vigtige parametre.

Du vil få foretaget EKG-undersøgelser (elektrokardiogram) for at overvåge dit hjerte. Dette er en smertefri undersøgelse, der måler hjertets elektriske aktivitet.

Du skal rapportere alle ændringer i dit helbred eller nye symptomer til undersøgelsesteamet.

5 Opfølgende MRI-scanning ved uge 53

Ved afslutningen af behandlingsperioden (uge 53) vil du få foretaget en ny MRI-scanning.

Denne scanning vil blive sammenlignet med din første scanning for at måle eventuelle ændringer i din levervolumen og cyster.

Hvis du har nyrecyster, vil disse også blive målt igen for at vurdere eventuelle ændringer.

6 Afsluttende vurdering

Du vil udfylde de samme spørgeskemaer om symptomer og livskvalitet som i starten af undersøgelsen.

Der vil blive foretaget en afsluttende lægeundersøgelse med kontrol af vitale tegn og blodprøver.

Alle dine resultater vil blive sammenlignet med baseline-målingerne for at vurdere behandlingens effekt.

Du vil modtage information om, hvorvidt du har modtaget aktiv behandling eller placebo efter undersøgelsens afslutning.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen, før nogen procedurer udføres
Du skal være mand eller kvinde og mindst 18 år gammel på screeningsdagen
Du skal have en diagnose af polycystisk leversygdom (en tilstand hvor der dannes mange cyster i leveren), som enten er forbundet med ADPKD (arveligt nyrecystesygdom) eller står alene som ADPLD (arveligt levercystesygdom)
Din lever skal have en bestemt størrelse målt ved scanning – den skal være mindst 1800 mL per kvadratmeter af din kropsoverflade
Du skal have haft mindst ét af følgende symptomer inden for de sidste 2 uger før screeningen: oppustethed, følelse af fylde i maven, manglende appetit, at du hurtigt føler dig mæt når du spiser, sure opstød, kvalme, smerter eller tryk ved ribbenene, smerter i siden, mavesmerter, rygsmerter, åndenød efter fysisk anstrengelse, begrænsninger i bevægeligheden, bekymring for at maven bliver større, utilfredshed med mavens størrelse
Du må ikke være kandidat til operation af levercysterne, eller du må ikke være villig til at gennemgå sådan operation under undersøgelsen
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du være villig til at bruge sikker prævention fra screeningen og gennem hele undersøgelsen
Hvis du er mand, skal du være villig til at bruge kondom som præventionsmetode fra screeningen og gennem hele undersøgelsen, medmindre du har fået foretaget sterilisation ved vasektomi (operation hvor sædlederne skæres over) med dokumentation for, at der ikke er sædceller i sæden

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har kronisk nyresygdom (langvarig sygdom i nyrerne) i stadium 4 eller 5, hvor nyrerne fungerer meget dårligt
Du kan ikke deltage, hvis du har gennemgået en levertransplantation (fået en ny lever fra en donor) på noget tidspunkt
Du kan ikke deltage, hvis du har gennemgået en nyretransplantation (fået en ny nyre fra en donor) på noget tidspunkt
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret diabetes (blodsukker som ikke kan holdes på et stabilt niveau med medicin)
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig hjertesygdom eller hjertesvigt
Du kan ikke deltage, hvis du har galdeblæresygdom (sygdom i det lille organ som opbevarer galde) som kræver behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har akut pankreatitis (pludselig og alvorlig betændelse i bugspytkirtlen) inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med kronisk pankreatitis (langvarig betændelse i bugspytkirtlen)
Du kan ikke deltage, hvis du bruger medicin som påvirker gastrointestinal motilitet (bevægelsen af mad gennem mave og tarm)
Du kan ikke deltage, hvis du har gennemgået større operation på lever eller mave inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har en malign sygdom (kræft) som er aktiv eller har været behandlet inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage, hvis du har en psykisk sygdom som gør det svært at deltage i studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har misbrug af alkohol eller stoffer som påvirker din evne til at følge studiets krav

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Universitaet Leipzig	Leipzig	Tyskland
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien
Medizinische Hochschule Hannover	Hannover	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Westfaelische Wilhelms Universitaet Muenster	Münster	Tyskland
Segbfduqs Rpgddmb Ujgomaernu Mgucmje Csvdlf	Nijmegen	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	14.10.2022
Holland	rekrutterer ikke	14.10.2022
Tyskland	rekrutterer ikke	14.10.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Octreotide Hydrochloride

CAM2029 er en ny form af octreotid, som er et lægemiddel der kan hjælpe med at reducere størrelsen af cyster i leveren. Dette lægemiddel gives som en indsprøjtning under huden og er designet til at frigive medicinen langsomt over tid. CAM2029 virker ved at blokere visse hormoner i kroppen, som kan få cysterne til at vokse. I dette studie undersøges det, om CAM2029 kan hjælpe patienter med polycystisk leversygdom ved at mindske deres levervolumen og forbedre deres symptomer.

Undersøgte sygdomme:

Polycystisk leversygdom

Polycystisk leversygdom – En arvelig lidelse, der er karakteriseret ved udvikling af talrige væskefyldte cyster i leveren. Cysterne vokser gradvist over tid og kan variere betydeligt i størrelse fra få millimeter til flere centimeter i diameter. Når cysterne øges i antal og størrelse, udvider de leveren og kan forårsage ubehag i maven, følelse af oppustethed og tidlig mæthed under måltider. Sygdommen udvikler sig typisk langsomt over mange år, og symptomerne bliver mere udtalt, efterhånden som levervolumen øges. Tilstanden kan også påvirke andre organer som nyrerne, hvor der ligeledes kan dannes cyster. Kvinder oplever ofte en hurtigere progression af sygdommen, særligt under graviditet eller ved brug af østrogenholdige lægemidler.

Forsøgs-ID:

2023-505313-24-00

Protokolkode:

HS-20-677

NCT ID:

NCT05281328

Forsøgsfase:

Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet octreotid til behandling af symptomer hos patienter med polycystisk leversygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?