Undersøgelse af om cannabidiol kan forbedre adfærd hos personer med tuberøs sklerose kompleks, der også har epilepsi

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet tuberøs sklerose kompleks, som er en genetisk tilstand der kan forårsage kramper og adfærdsproblemer. Personer med tuberøs sklerose kompleks kan udvikle godartede svulster i forskellige organer og ofte opleve epileptiske anfald samt forskellige adfærdsmæssige udfordringer som aggression, impulsivitet, humørsvingninger eller repetitive adfærdsmønstre. Studiet fokuserer på at undersøge, hvordan behandling med medicinen EPID(I/Y)OLEX kan påvirke disse adfærdsproblemer og andre relaterede symptomer hos personer mellem 1 og 65 år, som allerede har kramper forbundet med deres tuberøs sklerose kompleks.

Formålet med studiet er at evaluere ændringer i de mest problematiske adfærdsmønstre, som identificeres af omsorgspersoner hos deltagere med tuberøs sklerose kompleks, der oplever kramper. EPID(I/Y)OLEX vil blive givet som tillægsbehandling til den eksisterende behandling, som deltagerne allerede modtager for deres kramper. Medicinen indeholder en aktiv ingrediens, der kan hjælpe med at reducere både anfald og adfærdsproblemer.

Under studiet vil deltagere og deres omsorgspersoner deltage i regelmæssige besøg hos lægen i op til 52 uger. Ved disse besøg vil lægen overvåge deltagerens adfærd, krampeanfald og generelle velbefindende ved hjælp af forskellige spørgeskemaer og vurderinger. Omsorgspersoner vil blive bedt om at rapportere om deltagerens adfærd, søvnmønstre og livskvalitet. Lægen vil også overvåge for eventuelle bivirkninger og foretage rutinemæssige blodprøver for at sikre deltagerens sikkerhed. Studiet er designet til at give værdifuld information om, hvordan denne behandling kan påvirke både epileptiske anfald og de adfærdsmæssige udfordringer, som ofte følger med tuberøs sklerose kompleks.

1 Indledende evaluering og behandlingsstart

Du vil gennemgå en indledende vurdering, hvor din eller dit barns adfærd bliver evalueret ved hjælp af forskellige spørgeskemaer. Dette omfatter vurdering af problematisk adfærd som aggression, impulsivitet, raserianfald, selvskade, hyperaktivitet, ekstrem generthed, humørsvingninger, dårlig øjenkontakt, gentagne handlinger og rastløshed.

Du vil påbegynde behandling med Epidyolex (cannabidiol) som en mundopløsning på 100 mg/ml. Dette lægemiddel er en type cannabisekstrakt, der bruges til at behandle anfald. Dosis og dosering vil blive bestemt af lægen baseret på individuelle behov.

Epidyolex gives som tillægsbehandling til din eller dit barns eksisterende anfaldsmedicin. Det er vigtigt at fortsætte med at tage alle andre mediciner som sædvanligt, medmindre lægen siger noget andet.

2 Uge 4 evaluering

Efter 4 ugers behandling vil du eller din omsorgsperson udfylde spørgeskemaer om den mest problematiske adfærd og generelle symptomer.

Lægen vil vurdere den overordnede alvorlighed af symptomer, herunder både adfærdsmæssige problemer og anfaldskontrol.

Antallet af anfaldsfrie dage siden behandlingsstart vil blive registreret og sammenlignet med udgangspunktet.

Eventuelle bivirkninger eller ændringer i helbredstilstanden vil blive noteret og vurderet.

3 Uge 13 evaluering

Du vil gennemgå en omfattende vurdering, hvor ændringer i den mest problematiske adfærd bliver målt ved hjælp af en numerisk vurderingsskala, som er et værktøj til at bedømme alvorligheden af adfærdsproblemer.

Spørgeskemaer om tuberous sclerosis-associerede neuropsykiatriske forstyrrelser og aberrant adfærdscheckliste vil blive udfyldt for at vurdere ændringer i adfærd og symptomer.

Din eller dit barns anfaldsmønster vil blive evalueret, herunder hyppighed af anfald og antal anfaldsfrie dage.

Lægen og du eller din omsorgsperson vil vurdere det overordnede indtryk af forbedring eller forværring af tilstanden.

4 Uge 26 evaluering (6 måneder)

En detaljeret vurdering af adfærdsændringer vil blive gennemført ved hjælp af de samme måleredskaber som ved uge 13.

Yderligere spørgeskemaer vil blive udfyldt, herunder Child Behavior Checklist for børn eller tilsvarende for voksne, som måler adfærdsmæssige og emotionelle problemer.

Søvnkvalitet vil blive vurderet ved hjælp af Children’s Sleep Habits Questionnaire eller Pittsburgh Sleep Quality Index for at se, om behandlingen har påvirket søvnmønsteret.

Udøvende funktioner som planlægning, opmærksomhed og problemløsning vil blive evalueret.

Livskvalitet for både patienten og familien vil blive vurderet gennem specifikke spørgeskemaer.

Fortsatte vurderinger af anfaldskontrol og eventuelle bivirkninger vil blive foretaget.

5 Uge 52 evaluering (1 år)

Den afsluttende omfattende evaluering vil inkludere alle tidligere målinger for at vurdere langsigtede ændringer i adfærd og anfaldskontrol.

Ændringer i den mest problematiske adfærd sammenlignet med behandlingsstart vil blive målt og dokumenteret.

Alle adfærdsmæssige vurderingsværktøjer fra tidligere besøg vil blive gentaget for at evaluere vedvarende forbedringer eller eventuelle forværringer.

Det overordnede behandlingssvar vil blive vurderet, herunder om du eller dit barn anses for at være en behandlingsresponder, hvilket betyder, at der er sket en meningsfyldig forbedring.

Langsigtede sikkerhedsdata vil blive indsamlet, herunder eventuelle bivirkninger, hospitalsindlæggelser relateret til epilepsi, og årsager til eventuel afbrydelse af behandlingen.

6 Løbende overvågning gennem hele studiet

Gennem hele studieperioden vil din eller dit barns sikkerhed blive overvåget nøje. Dette inkluderer regelmæssige blodprøver for at tjekke leverfunktion og andre vigtige parametre.

Eventuelle behandlingsrelaterede bivirkninger vil blive registreret og vurderet. Almindelige bivirkninger ved Epidyolex kan omfatte træthed, appetitløshed, diarré og forhøjede leverenzymer.

Hvis der er bekymring for selvmordstanker, vil dette blive vurderet ved hjælp af Columbia Selvmordsrisiko Skala ved hver evaluering.

Du eller din omsorgsperson skal holde faktorer, der kan påvirke anfald, stabile gennem studiet, såsom alkoholforbrug, rygning og brug af andre mediciner.

Regelmæssig kommunikation med studielægen vil sikre, at eventuelle problemer eller bekymringer bliver adresseret hurtigt.

Hvem kan deltage i forsøget?

Deltageren skal være mellem 1 og 65 år gammel (i USA) eller mellem 2 og 65 år gammel (uden for USA)
Forældrene eller den lovlige repræsentant skal være villige til at lade de relevante myndigheder blive informeret om deltagelse i studiet, hvis det kræves af lokale love
Forældrene eller den lovlige repræsentant skal være villige til at lade deltagerens praktiserende læge og speciallæge blive informeret om deltagelse i studiet, hvis disse er forskellige fra forskningslægen
Deltageren skal have en fast omsorgsperson (person der tager sig af deltageren dagligt) til at deltage i studiet
Deltageren skal have en bekræftet medicinsk diagnose af TSC (tuberøs sklerose kompleks – en genetisk sygdom) med tidligere epileptiske anfald (kramper) i henhold til 2012-kriterierne
Deltageren skal have adfærdsproblemer som aggression, impulsivitet, raserianfald, selvskade, hyperaktivitet, ekstrem generthed, humørsvingninger, dårlig øjenkontakt, gentagne bevægelser, uro, vanskelighed med at komme overens med jævnaldrende, eller stivhed overfor forandringer, som vurderes som moderate eller alvorlige
Ved studiestart skal deltageren have en score på mindst 6 for det mest problematiske adfærdsproblem
Deltageren må ikke tidligere have fået CBD-OS behandling (cannabidiol oral opløsning – et lægemiddel lavet af cannabis) eller skal have været fri for denne behandling i mindst 3 måneder
Deltageren skal være villig til at holde faktorer, der kan påvirke epileptiske anfald, stabile (som alkoholforbrug, rygning og anden medicin)
Mandlige deltagere skal acceptere at bruge kondom plus en anden præventionsmetode sammen med deres kvindelige partner i mindst 2 uger efter sidste dosis af studiemedicinen, og de må ikke donere sæd
Kvindelige deltagere må ikke være gravide eller amme, og de skal enten ikke kunne få børn længere eller bruge meget sikker prævention under studiet og i 3 måneder efter sidste dosis
Deltageren eller forældrene/den lovlige repræsentant skal kunne give informeret samtykke og forstå kravene i studiet
Deltageren og deres omsorgsperson skal være villige og i stand til at følge alle studiekrav

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du ikke har fået stillet diagnosen tuberøs sklerose kompleks – en sjælden genetisk lidelse, der påvirker flere organer i kroppen
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har krampeanfald – det er pludselige, ukontrollerede elektriske udladninger i hjernen
Du kan ikke deltage, hvis du er under 3 år gammel
Du kan ikke deltage, hvis du er over 65 år gammel
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har en pårørende eller omsorgsperson, der kan identificere og vurdere problematisk adfærd
Du kan ikke deltage, hvis din omsorgsperson ikke kan deltage i undersøgelserne og give pålidelige oplysninger om din adfærd
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke undersøgelsesresultaterne på en måde, der ikke kan kontrolleres
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre kliniske undersøgelser inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har tilstande, der gør det umuligt at gennemføre undersøgelsen sikkert
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge instruksionerne i undersøgelsen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Centrum Medyczne Plejady Magdalena Celinska Loewenhoff Michal Zolnowski sp.k.	Krakow	Polen
Mudnboq Uoaempjemo Oi Gxitdu	Gdańsk	Polen
Mearwbu Ubvhgtdlkg Ox Sutdqhr Kctufhaz Ptmyec	Katowice	Polen

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Polen	rekrutterer ikke	01.03.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Cannabidiol

EPIDIOLEX er et lægemiddel, der indeholder cannabidiol (CBD), som er et naturligt stof udvundet fra cannabisplanten. Dette lægemiddel bruges som et tilskud til eksisterende behandling for at hjælpe med at kontrollere anfald hos personer med tuberøs sklerose kompleks. EPIDIOLEX virker ved at påvirke hjernen på en måde, der kan reducere hyppigheden og sværhedsgraden af anfald. Det er et flydende lægemiddel, der tages gennem munden og er blevet godkendt til behandling af visse typer anfald hos børn og voksne.

Undersøgte sygdomme:

Tuberøs sklerose kompleks

Tuberøs sklerose kompleks – En genetisk tilstand der påvirker flere organsystemer i kroppen og opstår på grund af fejl i generne TSC1 eller TSC2. Sygdommen er karakteriseret ved dannelsen af godartede tumorer kaldet hamartomer, som kan udvikle sig i hjernen, huden, nyrerne, hjertet og andre organer. Epileptiske anfald er meget almindelige og kan begynde tidligt i livet. Mange personer med denne tilstand oplever adfærdsmæssige og neuropsykiatriske udfordringer, herunder autisme-lignende symptomer, hyperaktivitet og intellektuelle udviklingsudfordringer. Hudforandringer såsom hvide pletter og ansigtsudslæt kan også forekomme. Symptomerne varierer betydeligt mellem individer, selv inden for samme familie.

Forsøgs-ID:

2023-507426-17-00

Protokolkode:

JZP926-402

NCT ID:

NCT05864846

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af om cannabidiol kan forbedre adfærd hos personer med tuberøs sklerose kompleks, der også har epilepsi

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?