Undersøgelse af ny medicin (Taldefgrobep Alfa) til behandling af spinal muskelatrofi hos patienter med og uden gangfunktion

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger spinal muskelatrofi, en genetisk sygdom der påvirker nervecellerne i rygmarven og fører til svaghed og nedsat muskelfunktion. Spinal muskelatrofi opstår på grund af mutationer i et gen, der er vigtigt for overlevelsen af de nerveceller, som kontrollerer musklerne. Sygdommen kan variere i sværhedsgrad, og nogle patienter kan gå, mens andre ikke kan.

Formålet med studiet er at undersøge effekten og sikkerheden af et nyt lægemiddel kaldet taldefgrobep alfa hos patienter med spinal muskelatrofi. Dette lægemiddel vil blive sammenlignet med placebo for at se, om det kan forbedre muskelfunktionen. Alle deltagere i studiet vil fortsætte med at tage deres nuværende behandling, som kan omfatte lægemidler som nusinersen, risdiplam eller tidligere behandling med onasemnogene abeparvovec-xioi.

Studiet er randomiseret og dobbeltblindet, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får det aktive lægemiddel eller placebo. Studiet varer i 48 uger, og deltagernes muskelfunktion vil blive målt regelmæssigt ved hjælp af forskellige tests, der vurderer bevægelsesevne og muskelstyrke. Der vil også blive overvåget for bivirkninger og taget blodprøver for at måle lægemidlets koncentration i kroppen. Efter de første 48 uger kan deltagerne vælge at fortsætte i en forlængelse af studiet, hvor alle får det aktive lægemiddel.

1 Første undersøgelse og baseline måling

Du vil gennemgå en grundig undersøgelse, hvor din nuværende tilstand bliver målt. Dette inkluderer test af din muskelstyrke og bevægelse ved hjælp af MFM-32 testen (Motor Function Measure), som måler, hvor godt du kan bevæge dig.

Du vil også få foretaget RULM test (Revised Upper Limb Module), som fokuserer på bevægelser i dine arme og hænder, samt RHS test (Revised Hammersmith Scale), som måler muskelstyrke.

Der vil blive taget en DXA scanning, som måler din knogletæthed og muskelmasse. Hvis du er i pubertetsalderen, vil din pubertet også blive vurderet.

Du vil få taget blodprøver for at tjekke dit helbred og måle niveauet af medicin i dit blod.

2 Randomisering og start på behandling

Du vil tilfældigt blive tildelt til enten at modtage taldefgrobep alfa eller placebo (inaktiv behandling). Du vil ikke vide, hvilken behandling du får, og lægen vil heller ikke vide det.

Du vil fortsætte med din nuværende behandling for spinal muskelatrofi gennem hele undersøgelsen. Dette kan være nusinersen, risdiplam eller tidligere behandling med onasemnogene abeparvovec.

Den nye behandling gives som indsprøjtning under huden ved hjælp af en færdigfyldt sprøjte.

3 Behandlingsperiode – uge 1 til uge 48

Du vil modtage regelmæssige indsprøjtninger med enten taldefgrobep alfa eller placebo gennem hele behandlingsperioden på 48 uger.

Du skal møde op til planlagte besøg, hvor du får din indsprøjning og bliver undersøgt for bivirkninger.

Ved hvert besøg vil lægen tjekke dit helbred og spørge, hvordan du har det. Du vil også få taget blodprøver for at overvåge dit helbred og måle medicinniveauer.

Du vil blive spurgt om, hvordan du synes indsprøjtningerne er at få, og om du oplever ubehag.

4 Undersøgelser undervejs i behandlingen

Du vil regelmæssigt få foretaget de samme test som ved baseline for at måle ændringer i din muskelstyrke og bevægelse.

Lægen vil holde øje med eventuelle bivirkninger, herunder ændringer i blodprøver, nye symptomer eller forværring af eksisterende symptomer.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan behandlingen blive stoppet.

5 Afsluttende undersøgelse ved uge 48

Ved afslutningen af den 48 uger lange behandlingsperiode vil du gennemgå de samme undersøgelser som ved starten.

Du vil få foretaget MFM-32, RULM og RHS test igen for at se, om der er sket ændringer i din muskelstyrke og bevægelse.

Du vil få taget en ny DXA scanning for at måle ændringer i din knogletæthed og muskelmasse.

Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere dit helbred og måle medicinniveauer.

6 Mulig forlængelse af behandlingen

Efter de første 48 uger kan du muligvis fortsætte i en åben forlængelse af undersøgelsen.

I denne fase vil du vide, hvilken behandling du får, og alle deltagere vil modtage den aktive medicin taldefgrobep alfa.

Du vil fortsætte med regelmæssige besøg og undersøgelser for at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have spinal muskelatrofi (en sygdom der påvirker musklerne og nerverne) bekræftet gennem en genetisk test, som viser du har den specielle type kaldet 5q-autosomal recessiv SMA samt et bestemt antal SMN2 gen-kopier
Du kan enten være ambulant (i stand til at gå) eller non-ambulant (ikke i stand til at gå)
Du skal allerede være i behandling med en sygdomsmodificerende behandling for spinal muskelatrofi, hvilket betyder medicin der kan påvirke sygdommens forløb
Du skal tage en af følgende behandlinger: nusinersen (en type medicin der gives som indsprøjtning), risdiplam (en medicin der tages som væske gennem munden), eller have fået onasemnogene abeparvovec (en form for genterapi) tidligere
Du skal kunne fortsætte med den samme behandling og dosering gennem hele undersøgelsesperioden
Du skal have mindst 3 SMN2 gen-kopier, hvilket er en genetisk faktor der påvirker sygdommens sværhedsgrad
Du skal have mindst 2 kopier af et bestemt gen, som er nødvendigt for at kunne deltage i studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 2 år eller over 25 år gammel
Du har ikke spinal muskelatrofi type 2 eller 3
Du har fået din første behandling med nusinersen (medicin der gives i rygmarven) eller risdiplam (medicin i tabletter) for mindre end 12 måneder siden
Du har modtaget onasemnogene abeparvovec (genbehandling) for mindre end 12 måneder siden
Du har ikke en stabil behandling med din nuværende medicin
Du kan ikke gå 10 meter uden hjælp
Du har svære problemer med at synke eller spise
Du har brug for konstant hjælp til at trække vejret
Du har alvorlige hjerte- eller lungeproblemer
Du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du har en alvorlig infektion eller feber
Du er gravid eller ammer
Du planlægger at blive gravid under studiet
Du har deltaget i et andet medicinforsøg inden for de sidste 30 dage
Du har kendt allergi over for studiemedicinen
Du har en sygdom der påvirker dit immunsystem
Du tager medicin der svækker dit immunsystem
Du har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke følge studiets plan eller møde op til besøgene
Lægen vurderer at det ikke er sikkert for dig at deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino	Pavia	Italien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
Dolnoslaski Szpital Specjalistyczny Im. T.Marciniaka-Centrum Medycyny Ratunkowej	Wrocław	Polen
Universitair Ziekenhuis Gent	Gent	Belgien
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka	Warszawa	Polen
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Holland
Medical Center – University Of Freiburg	Freiburg im Breisgau	Tyskland
Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna	Bologna	Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu	Poznań	Polen
Utwsqwmuqxxigglirqzba Ewgca Axb	Essen	Tyskland
Fpmeigqv Nmbgcdykv Bnwr	Brno	Tjekkiet
Cjcyqr Chgqpnf Nhuo	Milan	Italien
Umykfhkowu Oz Amybovk	Edegem	Belgien
Hdiqxznt Ugdffajgibbrb Didnegvs	Donostia	Spanien
Uxdzaraibshciu Cydlbog Ktbikaaec	Gdańsk	Polen
Fdfgbdkm nxguaxvmg Mmvod a Hnxeiib	Prag	Tjekkiet
Htpxhdaa Uvmcqxrgoggry Rjfcjzuz Dk Mdtlww	Malaga	Spanien
Kvzdxyrd dtj Uhdnnwjufhbs Mqtfpcqh Aaw	München	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	19.01.2023
Holland	rekrutterer ikke	19.01.2023
Italien	rekrutterer ikke	19.01.2023
Polen	rekrutterer ikke	19.01.2023
Spanien	rekrutterer ikke	19.01.2023
Tjekkiet	rekrutterer ikke	19.01.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	19.01.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Taldefgrobep Alfa

Taldefgrobep alfa er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for spinal muskelatrofi (SMA). Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at forbedre muskelfunktion og styrke hos personer med SMA. Det gives som en del af denne undersøgelse for at se, om det kan give yderligere fordele til patienter, der allerede får anden SMA-behandling.

Nusinersen er et godkendt lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi. Det virker ved at hjælpe kroppen med at producere mere af et protein, der er vigtigt for nervecellernes sundhed og muskelfunktion. Dette lægemiddel gives som en injektion direkte i rygmarvsvæsken gennem ryggen.

Risdiplam er et godkendt lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi, som tages som væske gennem munden. Det hjælper kroppen med at producere mere af det protein, der er nødvendigt for, at nervecellerne kan fungere korrekt og sende signaler til musklerne.

Onasemnogene abeparvovec-xioi er en engangs-genterapi til behandling af spinal muskelatrofi. Denne behandling bruger en modificeret virus til at levere en funktionel kopi af det gen, der mangler eller er defekt hos personer med SMA. Det gives som en enkelt infusion gennem en vene og er designet til at give en varig behandling.

Undersøgte sygdomme:

Spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi – En genetisk sygdom der påvirker nervecellerne i rygmarven, som kontrollerer musklernes bevægelse. Sygdommen opstår på grund af fejl i et gen kaldet SMN1, hvilket fører til mangel på et protein der er nødvendigt for motoriske nervecellers overlevelse. Når disse nerveceller gradvist dør, mister musklerne deres forbindelse til nervesystemet og bliver svagere over tid. Tilstanden viser sig typisk som progressiv muskelsvaghed og tab af motoriske færdigheder som at sidde, stå eller gå. Sygdommen påvirker især musklerne tættest på kroppens midte, såsom skulder- og hoftemuskler. Over tid kan svækkelsen brede sig til andre muskelgrupper og påvirke daglige aktiviteter som at rejse sig fra en stol eller klatre op ad trapper.

Forsøgs-ID:

2024-511852-42-00

Protokolkode:

BHV2000-301

NCT ID:

NCT05337553

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af ny medicin (Taldefgrobep Alfa) til behandling af spinal muskelatrofi hos patienter med og uden gangfunktion

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?