Undersøgelse af ny medicin NNC6019-0001 til behandling af hjertesygdom forårsaget af ATTR amyloidose

1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en ny medicin kaldet NNC6019-0001 til behandling af mennesker med transthyretin amyloid kardiomyopati, som også kaldes ATTR CM. Denne sygdom opstår, når defekte proteiner kaldet transthyretin ophobes i hjertemusklen og får den til at blive stiv og arbejde dårligere. Der findes to typer af denne sygdom: den arvelige form, hvor personer fødes med en genændring, og vildtype-formen, som typisk rammer ældre mennesker uden genændringer. Begge former kan føre til hjertesvigt og andre alvorlige hjerterelaterede problemer.

Formålet med dette studie er at sammenligne virkningen af to forskellige doser af NNC6019-0001 med placebo for at se, hvor godt medicinen virker og hvor sikker den er. Studiet vil måle forskellige ting som deltagerens evne til at gå i seks minutter, niveauer af et protein i blodet kaldet NT-proBNP som viser, hvor hårdt hjertet arbejder, og forskellige andre måder at vurdere hjertets funktion på. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at få enten en af de to doser af den nye medicin eller placebo.

Studiet varer 52 uger, hvor deltagerne får deres tildelte behandling og regelmæssigt kommer til kontrol. Under disse besøg vil læger overvåge deltagerens hjertefunktion gennem forskellige undersøgelser som hjerteultraskanning, blodprøver og gåtest. Læger vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og registrere, hvor godt deltagerne har det generelt. Efter behandlingsperioden vil der være yderligere opfølgning for at sikre deltagerens sikkerhed og velbefindende.

1 Baseline undersøgelser og start af behandling

Du vil gennemgå grundige undersøgelser ved baseline (uge 0). Dette inkluderer en 6-minutters gangtest, hvor du skal gå så langt som muligt på 6 minutter for at måle din fysiske kapacitet.

Der tages blodprøver for at måle NT-proBNP (et protein der viser hjertets belastning) og troponin I (et protein der viser hjerteskade).

Du får foretaget en hjerteultralyd (ekkokardiografi) for at måle hjertets funktion, herunder global longitudinal strain som viser hjertets sammentrækningsevne.

Der udføres en hjerte-MR-skanning for at måle myokardiel ekstracellulær volumen, som viser mængden af bindevæv i hjertemusklen.

Du udfylder et Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire for at vurdere din livskvalitet og symptomer.

Hvis du har den arvelige form af sygdommen, får du også målt en neuropati score for at vurdere eventuelle nerveskader.

Du vil blive tilfældigt tildelt til én af tre grupper: NNC6019-0001 lav dosis, NNC6019-0001 høj dosis, eller placebo (inaktiv behandling).

Du modtager din første behandling som en infusion direkte i blodbanen (intravenøst) på hospitalet.

2 Løbende behandling og opfølgning

Du vil modtage behandling med NNC6019-0001 eller placebo som infusion i blodbanen gennem hele studieperioden på 52 uger.

Behandlingen gives som en opløsning til infusion direkte i din blodåre på hospitalet ved hver planlagte visit.

Du skal fortsætte med din normale hjertemedicin i stabile doser gennem hele studiet, som du har taget de seneste 6 uger før studiestart.

Der vil være regelmæssige besøg på hospitalet gennem de 52 uger, hvor du modtager behandling og får kontrolleret dit helbred.

3 Opfølgning efter 52 ugers behandling

Ved uge 52 (besøg 15) vil du få gentaget alle de samme undersøgelser som ved studiestart.

Dette inkluderer en ny 6-minutters gangtest for at sammenligne med dit udgangspunkt.

Der tages nye blodprøver til måling af NT-proBNP og troponin I for at se eventuelle ændringer.

Du får foretaget en ny hjerteultralyd og hjerte-MR-skanning for at vurdere ændringer i hjertets funktion.

Du udfylder igen Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire for at vurdere ændringer i livskvalitet.

Hvis du har den arvelige form, får du igen målt din neuropati score.

4 Sikkerhedsopfølgning

Efter afslutning af behandlingen ved uge 52 fortsætter sikkerhedsopfølgningen til uge 64 (besøg 16).

I denne periode overvåges du for eventuelle bivirkninger eller sundhedsproblemer relateret til behandlingen.

Der holdes øje med alvorlige hændelser som indlæggelser på grund af hjerteproblemer eller akutte besøg for hjertesvigt.

Alle uønskede hændelser der opstår fra studiestart til uge 64 registreres og vurderes.

Studiet følger også med i eventuelle dødsfald gennem hele perioden for at vurdere behandlingens sikkerhed.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Patienten skal have en bekræftet diagnose af ATTR kardiomyopati, som er en sygdom hvor unormale proteiner ophobes i hjertemusklen
  • Patienten kan være mand eller kvinde
  • Patienten skal være mellem 18 og 84 år gammel på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke
  • Patienten skal have enten vildtype ATTR eller arvelig ATTR – dette er to forskellige former af sygdommen, hvor den ene opstår naturligt med alderen, og den anden nedarves i familien
  • Patienten skal have været på stabile doser af hjerte-kar medicin i mindst 6 uger før deltagelse i studiet
  • Patienten skal have en hjertevægtykkelse på mindst 12 mm, målt ved en bestemt del af hjertet kaldet interventrikelseptum
  • Patienten skal være klassificeret som NYHA klasse II-III, hvilket betyder moderat til svær åndenød ved fysisk aktivitet
  • Patienten skal have forhøjede værdier af NT-proBNP (et protein i blodet som viser hjertestress) – mindst 650 ved normal hjerterytme eller mindst 1000 ved atrieflimren (uregelmæssig hjerterytme)
  • Patienten skal kunne gå mellem 150 og 450 meter på en 6-minutters gangtest, som måler hvor langt man kan gå på 6 minutter
  • Patienten skal have en nyrefunktion på mindst 25 mL/min/1.73 m², målt ved eGFR som viser hvor godt nyrerne filtrerer affaldsstoffer

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har ATTR kardiomyopati (en hjertesygdom forårsaget af ophobning af unormale proteiner i hjertemusklen)
  • Du kan ikke deltage, hvis din ATTR kardiomyopati ikke er bekræftet gennem lægeundersøgelser
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige hjertesygdomme, som ikke er relateret til ATTR
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyresygdomme eller nyresvigt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leversygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studieperioden
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager andre eksperimentelle lægemidler
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre kliniske studier inden for de seneste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kendt allergi over for studiemedicinen eller dens ingredienser
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en forventet levetid på mindre end 12 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan gennemføre 6-minutters gangtest (en test hvor du går så langt som muligt på 6 minutter)
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge studieinstruktionerne

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR Heidelberg Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Italien
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Holland
Unidade Local De Saude Do Alto Ave E.P.E. Guimarães Portugal
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Prag Tjekkiet
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spanien
Unidade Local De Saude De Tras-Os-Montes E Alto Douro E.P.E. Villarreal Portugal
Universitaetsklinikum Wuerzburg AöR Würzburg Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse Toulouse Frankrig
Westfaelische Wilhelms Universitaet Muenster Münster Tyskland
Fxsskwohiv Ttazamt Gglvlcbn Mavrwgtnpz Pisa Italien
Uxfdtwojltto Myiebwx Cjgxyys Gjnrrmbdr Groningen Holland
Kobubczw dbh Upihddptsdtb Mnywmqeu Anf München Tyskland
Hjlhciq Hmvym Mtwfjz &rtkujf 1 rpu Gphiytv Elwror Créteil Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
02.08.2022
Holland Holland
rekrutterer ikke
02.08.2022
Italien Italien
rekrutterer ikke
02.08.2022
Portugal Portugal
rekrutterer ikke
02.08.2022
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
02.08.2022
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
02.08.2022
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
02.08.2022

Forsøgssteder

NNC6019-0001 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR CM). Dette er en sygdom, hvor unormale proteinaflejringer samler sig i hjertemusklen og kan påvirke hjertets evne til at pumpe blod effektivt. NNC6019-0001 bliver testet for at se, om det kan hjælpe med at forbedre patienternes evne til at gå og reducere niveauet af bestemte markører i blodet, der indikerer hjerteproblemer. Lægemidlet gives i to forskellige doser for at finde ud af, hvilken dosis der virker bedst og er mest sikker for patienter med denne tilstand.

Transthyretin amyloid kardiomyopati – En sygdom hvor abnorme proteinaflejringer samler sig i hjertemusklen. Sygdommen opstår når transthyretin-proteiner folder sig forkert og danner amyloid-fibre, som ophobes i hjertevævet. Der findes to former: den arvelige type (hATTR) som skyldes genetiske mutationer, og den vildtype (wtATTR) som opstår uden genetiske forandringer. Proteinaflejringerne forstyrrer hjertets normale funktion ved at gøre hjertemusklen stiv og tyk. Dette fører til gradvist forværrede symptomer som åndenød, træthed og nedsat fysisk kapacitet. Sygdommen kan også påvirke nervesystemet, især ved den arvelige form.

Forsøgs-ID:
2023-506824-96-00
Protokolkode:
NN6019-4940
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af acoramidis hos voksne patienter med transthyretin amyloid kardiomyopati som tidligere har fået tafamidis

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tyskland Italien
  • En undersøgelse af coramitug sammenlignet med placebo hos patienter med hjertesvigt forårsaget af transthyretin amyloid kardiomyopati

    Rekrutterer

    1 1
    Belgien Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland Italien +2