Undersøgelse af ny behandling (RO7204239) sammen med risdiplam hos personer med spinal muskelatrofi (SMA)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger spinal muskelatrofi, en sjælden arvelig sygdom som påvirker nervecellerne i rygmarven og fører til muskelsvækkelse og bevægelsesbesvær. Sygdommen gør det svært for patienter at bevæge sig, gå og udføre daglige aktiviteter. Studiet tester en kombination af to behandlinger: RO7204239 og risdiplam. RO7204239 er et nyt eksperimentelt lægemiddel, mens risdiplam er en allerede godkendt behandling for spinal muskelatrofi. Formålet med studiet er at undersøge om kombinationen af disse to behandlinger kan forbedre muskelfunktionen hos patienter med spinal muskelatrofi.

Studiet er delt op i to dele. Den første del fokuserer på at teste sikkerheden af den kombinerede behandling og forstå hvordan de to lægemidler virker sammen i kroppen. Deltagerne vil blive inddelt i forskellige grupper baseret på deres alder og evne til at gå. Nogle deltagere vil modtage den aktive kombination af begge lægemidler, mens andre vil få risdiplam sammen med placebo i stedet for RO7204239. Den anden del af studiet vil teste hvor effektiv den kombinerede behandling er til at forbedre muskelfunktion over en længere periode.

Under studiet vil deltagerne gennemgå regelmæssige undersøgelser for at vurdere deres muskelfunktion, bevægelighed og generelle helbred. Dette inkluderer tests af hvor hurtigt de kan gå, hvor godt de kan rejse sig fra gulvet, og målinger af muskelmasse ved hjælp af særlige scanninger. Lægemidlerne gives enten som tabletter eller ved injektion, og deltagerne vil blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger. Studiet vil også måle koncentrationen af lægemidlerne i blodet for at forstå hvordan kroppen behandler dem.

1 Screening og forberedelse

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til deltagelse i undersøgelsen. Dette inkluderer blodprøver, hjerteundersøgelser (EKG og ekkokardiogram), og fysiske test til vurdering af din bevægelighed.

Hvis du tidligere har fået andre behandlinger for spinal muskelatrofi (SMA), skal der være gået mindst 90 dage siden din sidste behandling, før du kan starte i denne undersøgelse.

Du vil blive tildelt til en bestemt gruppe baseret på din alder og evne til at gå. Undersøgelsen har to hovedfaser: Del 1 og Del 2.

2 Del 1 – Sikkerhed og dosering (Uger 1-8)

Du vil modtage to forskellige lægemidler: RO7204239 og risdiplam. Du vil ikke vide, om du får den aktive behandling eller placebo (inaktiv behandling), da undersøgelsen er blindet.

RO7204239 gives som indsprøjtning under huden hver 4. uge. Risdiplam tages som væske gennem munden én gang dagligt.

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet hver 2. uge i de første 8 uger for at overvåge din sikkerhed og se, hvordan medicinen virker i din krop.

Under disse besøg vil du få taget blodprøver, hjerteundersøgelser, og forskellige bevægelsestest.

3 Overgang til Del 2 (Uge 8-12)

Efter de første 8 uger vil forskerne vurdere resultaterne fra Del 1 for at bestemme den bedste dosis til Del 2.

Du vil fortsætte med at tage din daglige behandling, mens denne vurdering foregår.

Der vil være færre hospitalsbesøg i denne periode – typisk hver 4. uge.

4 Del 2 – Effektivitetstest (Uge 12-80)

Du vil fortsætte med at modtage indsprøjtninger af RO7204239 hver 4. uge og tage risdiplam dagligt gennem munden.

Hospitalbesøgene vil typisk være hver 4.-6. uge, men kan være hyppigere i begyndelsen af Del 2.

Under hvert besøg vil du gennemgå forskellige test til vurdering af din muskelstyrke og bevægelighed, herunder test som at gå 10 meter og rejse dig fra gulvet.

Du vil få foretaget regelmæssige MR-scanninger (magnetisk resonans) af dine ben for at måle musklernes størrelse og kvalitet.

Blodprøver vil blive taget for at måle medicinens niveau i dit blod og for at overvåge din sikkerhed.

5 Opfølgningsbesøg

Efter afslutningen af behandlingsperioden vil du have yderligere opfølgningsbesøg for at overvåge din sikkerhed og eventuelle langsigtede effekter.

Antallet og hyppigheden af disse besøg vil afhænge af, hvordan du har reageret på behandlingen.

Du vil blive bedt om at rapportere eventuelle bivirkninger eller ændringer i dit helbred i denne periode.

6 Overvågning gennem hele undersøgelsen

Through hele undersøgelsen vil dit helbred blive nøje overvåget gennem regelmæssige blodprøver, hjerteundersøgelser, og fysiske undersøgelser.

Du vil blive bedt om at holde en dagbog over eventuelle symptomer eller bivirkninger, du måtte opleve.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan din deltagelse i undersøgelsen blive stoppet af sikkerhedshensyn.

Du kan til enhver tid vælge at forlade undersøgelsen, hvis du ønsker det.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en bekræftet genetisk diagnose af 5q-autosomal recessiv SMA – dette betyder, at en speciallæge har bekræftet gennem en genetisk test, at du har den specifikke type SMA, som studiet undersøger
Din alder skal være inden for de krævede aldersgrupper:
– For nogle dele af studiet: mellem 5-10 år
– For andre dele: mellem 2-4 år
– For den sidste del: mellem 2-25 år
Hvis du tidligere har fået behandling for SMA med andre lægemidler, skal der være gået mindst 90 dage siden din sidste behandling med onasemnogene abeparvovec eller nusinersen – disse er andre SMA-behandlinger
Hvis du har fået onasemnogene abeparvovec, skal dine leverfunktionstest, blodets størkningsevne, blodplader og troponin-I være normale – disse er blodprøver, der viser, om din krop fungerer normalt efter behandlingen
Hvis du tager risdiplam (et SMA-lægemiddel), skal du skifte til den version af medicinen, som forskerne giver dig i studiet
For de fleste dele af studiet skal du kunne gå uden hjælp – dette betyder, at du kan gå eller løbe 10 meter på 30 sekunder eller mindre uden brug af stok, krykker, rullatorer eller anden hjælp
For en specifik del af studiet skal du kunne sidde uden støtte og røre dine hænder sammen i 5 sekunder, samt kunne bøje dig fremad og rette dig op igen
For samme del af studiet skal du kunne løfte en plasticbeholder, der vejer 200 gram, op til munden med begge hænder

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 2 år gammel eller over 25 år gammel
Du har ikke spinal muskelatrofi (en sygdom der påvirker musklerne) type 2 eller 3
Du kan ikke gå mindst 10 meter uden hjælp
Du har tidligere fået genbehandling (behandling der ændrer dine gener)
Du har fået andre eksperimentelle behandlinger for spinal muskelatrofi inden for de sidste 90 dage
Du har alvorlige problemer med dit hjerte
Du har alvorlige problemer med dine lunger eller vejrtrækning
Du har alvorlige problemer med dine nyrer
Du har alvorlige problemer med din lever
Du har en aktiv infektion eller feber
Du har en sygdom i dit immunsystem (kroppens forsvarssystem)
Du tager medicin der påvirker dit immunsystem
Du har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du er gravid eller ammer
Du planlægger at blive gravid under studiet
Du har allergi over for nogen af de stoffer der bruges i studiet
Du har problemer med at tage medicin gennem munden
Du har tidligere haft alvorlige bivirkninger fra lignende behandlinger
Din læge mener at det ikke er sikkert for dig at deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
KBC Zagreb	Zagreb	Kroatien
Unidade Local De Saude De Sao Jose E.P.E.	Lissabon	Portugal
IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Genova	Italien
Universitair Ziekenhuis Gent	Gent	Belgien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle	Liège	Belgien
Hospital De Santa Maria E.P.E.	Lissabon	Portugal
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki	Łódź	Polen
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego	Warszawa	Polen
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Holland
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka	Warszawa	Polen
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milan	Italien
Assistance Publique Hopitaux De Paris	Paris	Frankrig
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu	Poznań	Polen
Cpzdgi Cqrkpdp Nvgj	Milan	Italien
Ugcnawyxqmoorbsqcyxju Eobij Ayo	Essen	Tyskland
Rdxknqehrypffyjw Hmavedyj	Garches	Frankrig
Ugigsxurnavhlx Cdaytqc Kwpbcajgp	Gdańsk	Polen
Fokiktozn Pzhe Lu Iwvkknzongzgg Btibyzdbc Dah Hkwwxvmd Utctvyogdycgk Lr Pic	Madrid	Spanien
Hzqucvqh Vvlf dufmpszk	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	29.06.2022
Frankrig	rekrutterer ikke	29.06.2022
Holland	rekrutterer ikke	29.06.2022
Italien	rekrutterer ikke	29.06.2022
Kroatien	rekrutterer ikke	29.06.2022
Polen	rekrutterer ikke	29.06.2022
Portugal	rekrutterer ikke	29.06.2022
Spanien	rekrutterer ikke	29.06.2022
Tyskland	rekrutterer ikke	29.06.2022

Forsøgssteder

RO7204239 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for spinal muskelatrofi (SMA). Dette lægemiddel gives sammen med risdiplam for at se, om kombinationen kan være mere effektiv end risdiplam alene. RO7204239 er stadig under udvikling, og forskerne undersøger, hvor sikkert det er at bruge, hvordan kroppen behandler det, og om det kan hjælpe med at forbedre symptomerne hos patienter med SMA.

Risdiplam er et godkendt lægemiddel, der bruges til behandling af spinal muskelatrofi. Det virker ved at hjælpe kroppen med at producere mere af et protein, der er vigtigt for nervecellernes sundhed og musklernes funktion. Risdiplam tages som en væske gennem munden og er designet til at hjælpe med at bevare og forbedre muskelfunktionen hos personer med SMA. I dette studie undersøger forskerne, om kombinationen af risdiplam med det nye lægemiddel RO7204239 kan give bedre resultater end risdiplam alene.

Spinal Muskelatrofi (SMA) – En arvelig sygdom der påvirker nervecellerne i rygmarven, som styrer muskelbevægelse. Sygdommen opstår på grund af manglende eller defekte kopier af SMN1-genet, som er nødvendigt for nervecellernes overlevelse. De motoriske neuroner i rygmarven begynder gradvist at dø, hvilket fører til svækkelse og svind af musklerne i hele kroppen. Muskelsvagheden starter typisk i de muskler, der er tættest på kroppens centrum, og spreder sig udad. Over tid bliver det sværere at udføre daglige aktiviteter som at gå, rejse sig fra en stol eller løfte genstande. Sygdommen er progressiv, hvilket betyder at muskelsvagheden bliver værre over tid.

Forsøgs-ID:

2023-506761-65-00

Protokolkode:

BN42644

Forsøgsfase:

Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af ny behandling (RO7204239) sammen med risdiplam hos personer med spinal muskelatrofi (SMA)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?