Dette undersøgelse handler om propionsyreacidæmi, som er en sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen ikke kan nedbryde visse proteiner og fedtstoffer ordentligt. Personer med denne sygdom mangler et enzym, som er et protein der hjælper med at nedbryde mad i kroppen. Når dette enzym ikke virker rigtigt, ophobes skadelige stoffer i blodet, hvilket kan føre til alvorlige helbredsproblemer som opkastning, vejrtrækningsbesvær, kramper og bevidstløshed. Disse episoder kaldes metaboliske dekompensationsepisoder, hvor kroppens normale processer går i stykker.
Undersøgelsen tester et nyt lægemiddel kaldet mRNA-3927, som er designet til at hjælpe kroppen med at producere det manglende enzym. Dette lægemiddel indeholder genetisk materiale, der kan instruere cellerne til at lave det protein, som personer med propionsyreacidæmi mangler. Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om mRNA-3927 er sikkert og kan reducere antallet af metaboliske dekompensationsepisoder sammenlignet med den nuværende standardbehandling.
Undersøgelsen er opdelt i tre dele. I den første del modtager deltagerne forskellige doser af mRNA-3927 for at finde den mest sikre og effektive dosis. I den anden del sammenligner forskerne, hvor godt mRNA-3927 virker i forhold til standardbehandling ved at tælle antallet af metaboliske dekompensationsepisoder over et år. I den tredje del fortsætter evalueringen af lægemidlets sikkerhed og virkning. Gennem hele undersøgelsen vil deltagerne få regelmæssige blodprøver og sundhedsundersøgelser for at overvåge deres tilstand og se, hvordan lægemidlet påvirker de skadelige stoffer i deres blod.
Frankrig 
Holland 
Italien 
Spanien