Dette studie undersøger effekten og sikkerheden af lægemidlet mRNA-3927 hos personer, der lider af Propionsyreæmi. Propionsyreæmi er en sjælden arvelig stofskiftesygdom, hvor kroppen har svært ved at nedbryde visse proteiner, hvilket fører til ophobning af skadelige stoffer i kroppen. Behandlingen med mRNA-3927 består af modificeret budbringer-ribonukleinsyre, som er en form for genetisk materiale pakket ind i bittesmå fedtpartikler, der gives via en intravenøs indsprøjtning direkte i en åre.
Formålet med studiet er at vurdere den langsigtede sikkerhed og den kliniske virkning af mRNA-3927 hos deltagere, der tidligere har været med i et andet forsøg. Gennem undersøgelsen vil der blive holdt øje med eventuelle bivirkninger og hvordan sygdommen påvirker kroppen over en længere periode.



Frankrig
Holland
Spanien