Undersøgelse af den langsigtede sikkerhed og effekt af mRNA-3927 hos patienter med propionsyreæmi

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger effekten og sikkerheden af lægemidlet mRNA-3927 hos personer, der lider af Propionsyreæmi. Propionsyreæmi er en sjælden arvelig stofskiftesygdom, hvor kroppen har svært ved at nedbryde visse proteiner, hvilket fører til ophobning af skadelige stoffer i kroppen. Behandlingen med mRNA-3927 består af modificeret budbringer-ribonukleinsyre, som er en form for genetisk materiale pakket ind i bittesmå fedtpartikler, der gives via en intravenøs indsprøjtning direkte i en åre.

Formålet med studiet er at vurdere den langsigtede sikkerhed og den kliniske virkning af mRNA-3927 hos deltagere, der tidligere har været med i et andet forsøg. Gennem undersøgelsen vil der blive holdt øje med eventuelle bivirkninger og hvordan sygdommen påvirker kroppen over en længere periode.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have deltaget i den tidligere undersøgelse kaldet mRNA-3927-P101.
  • Du skal have gennemført den sidste planlagte kontrol i den tidligere undersøgelse, og den første dosis i denne nye undersøgelse skal gives cirka 14 dage (med en lille variation på 3 dage før eller efter) efter den sidste dosis fra den forrige undersøgelse.
  • Du eller din værge (en person, der har lovlig ret til at træffe beslutninger på dine vegne) skal give et informeret samtykke, hvilket betyder, at man skriftligt siger ja til at deltage efter at have fået forklaret alt om undersøgelsen.
  • Du eller din plejer (den person, der passer dig i hverdagen) skal være villig til at følge alle de undersøgelser og tjek, som er en del af projektet.
  • Undersøgelsen er åben for både mænd og kvinder.
  • Børn i alderen 2 til 3 år kan deltage.
  • Du skal have diagnosen Propionsyreæmi, som er en sjælden stofskiftesygdom, hvor kroppen har svært ved at nedbryde visse typer mad.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Hvis lægen vurderer, at det ikke forventes, at du får en medicinsk fordel ved at fortsætte behandlingen med mRNA-3927.
  • Hvis du har kliniske eller laboratoriemæssige unormaliteter, hvilket betyder, at lægen har fundet noget usædvanligt ved dine symptomer eller ved dine blodprøver, som kan øge din risiko ved at deltage i undersøgelsen.
  • Hvis du tidligere har fået foretaget en levertransplantation (hvor man har fået en ny lever) eller en nyretransplantation (hvor man har fået en ny nyre).
  • Hvis du er gravid eller ammer.
  • Hvis du er seksuelt aktiv og ikke går med til at bruge en meget effektiv præventionsmetode (en metode til at undgå graviditet, der virker meget pålideligt) i behandlingsperioden og i de efterfølgende 3 måneder efter den sidste dosis af mRNA-3927.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
Hospital Universitario De Cruces Barakaldo Spanien
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Holland
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Alnqthfcqr Pymodnwu Hxtzcvgt Dy Mzgtbcmfk Marseille Frankrig
Ebzjdxs Uhaslzydtzzx Maqsrgb Cdqudyq Rwdcrbkxc (dpyojdj Mct Rotterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer endnu ikke
01.06.2026
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
01.06.2026
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
01.06.2026

Forsøgssteder

mRNA-3927 er en form for genbehandling, der gives direkte i en blodåre. Den fungerer ved at bruge en særlig type budbringer-RNA (mRNA) til at give kroppens celler instruktioner om at producere de vigtige proteiner, som kroppen mangler på grund af sygdommen.

Propionic Acidemia – Dette er en sjælden stofskiftesygdom, som skyldes en fejl i kroppens evne til at nedbryde visse proteiner og fedtstoffer. På grund af denne fejl ophobes en bestemt syre i kroppen, hvilket forstyrrer de normale kemiske processer. Tilstanden udvikler sig gradvist, efterhånden som de skadelige stoffer samler sig i vævet. Det kan medføre perioder med ubalance i kroppens kemi. Sygdommen påvirker kroppens evne til at bruge energi fra maden korrekt.

Forsøgs-ID:
2022-502911-12-00
Protokolkode:
mRNA-3927-P101-EXT
NCT ID:
NCT05130437
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af ny behandling (mRNA-3927) til patienter med propionsyre acidæmi – test af sikkerhed og virkning

    Rekrutterer

    1 1 1
    Frankrig Italien Holland Spanien