Undersøgelse af ny behandling (efanesoctocog alfa) til svær blødersygdom type A: Effekt på bevægelse og led over 2 år

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger svær hæmofili A, som er en arvelig sygdom hvor blodet ikke kan størkne normalt på grund af mangel på en vigtig protein kaldet faktor VIII. Mennesker med denne tilstand har øget risiko for blødninger, især i led og muskler. Studiet vil evaluere en behandling kaldet efanesoctocog alfa, som er en syntetisk version af det manglende protein, der gives som en indsprøjtning i en blodåre én gang om ugen for at forebygge blødninger.

Formålet med studiet er at beskrive ændringer i fysisk aktivitet hos patienter over en 24-måneders periode, mens de behandles med efanesoctocog alfa. Studiet vil følge patienter i 12 år og ældre, som tidligere har været behandlet for deres hæmofili A. Under studiet vil deltagerne få den ugentlige behandling og samtidig bruge en aktivitetsmåler for at overvåge deres daglige bevægelse og træning.

I løbet af de 24 måneder vil forskellige aspekter af deltagernes helbred blive evalueret, herunder deres fysiske aktivitet, ledsundhed og eventuelle blødningsepisoder. Dette inkluderer regelmæssige undersøgelser af led og brug af scanninger som MRI for at vurdere eventuelle skader. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om smerte, livskvalitet og deres oplevelse med behandlingen. Studiet vil desuden overvåge sikkerheden ved behandlingen ved at registrere eventuelle bivirkninger og måle, om kroppen udvikler antistoffer mod medicinen.

1 Baseline besøg og træningsperiode

Du vil gennemgå baseline undersøgelser for at registrere din nuværende fysiske tilstand og aktivitetsniveau. Dette inkluderer blodprøver, fysisk undersøgelse og HJHS (Hemophilia Joint Health Score), som måler tilstanden af dine led.

Du vil få udleveret en aktivitetstracker (fitbit), som du skal bære hele tiden under studiet for at måle din daglige fysiske aktivitet og puls.

Du vil blive trænet i at bruge den elektroniske patientdagbog (ePD) på din smartphone eller tablet, hvor du skal registrere blødninger, smerter og andre vigtige oplysninger.

Du vil modtage træning i at give dig selv efanesoctocog alfa som injektion i en blodåre hjemme.

2 Start af behandling med efanesoctocog alfa

Du vil begynde med ugentlige injektioner af efanesoctocog alfa som forebyggende behandling.

Medicinen gives som en intravenøs injektion (direkte i blodåren) én gang om ugen.

Du skal give dig selv injektionen hjemme på samme dag hver uge i hele studieperioden.

3 Løbende overvågning og dataindsamling

Du skal bære aktivitetstrackeren dagligt for at registrere dine skridt, fysisk aktivitet og puls.

Du skal dagligt opdatere din elektroniske patientdagbog med oplysninger om blødninger, smerter, skader og hvordan disse påvirker dine daglige aktiviteter.

Du skal registrere hvis du går glip af arbejde, skole eller andre aktiviteter på grund af blødninger.

Du skal rapportere alle træningsaktiviteter og fysiske øvelser du udfører.

4 Regelmæssige opfølgende besøg

Du vil have planlagte besøg på klinikken gennem hele studieperioden for at overvåge din tilstand.

Ved hvert besøg vil lægen undersøge dine led ved hjælp af HJHS for at vurdere eventuelle ændringer.

Du vil få taget blodprøver for at tjekke for inhibitorer (antistoffer mod faktor VIII) og andre sikkerhedsparametre.

Lægen vil gennemgå dine aktivitetsdata og patientdagbog med dig.

5 Måling efter 12 måneder

Efter 12 måneder vil du gennemgå omfattende undersøgelser for at måle ændringer i dit aktivitetsniveau.

Du vil udfylde IPAQ-skemaet (International Physical Activity Questionnaire), som måler dit fysiske aktivitetsniveau.

Der vil blive foretaget nye ledundersøgelser og eventuelle billeddiagnostiske undersøgelser som MRI eller ultralyd.

Du vil udfylde spørgeskemaer om smerter og livskvalitet.

6 Fortsættelse af behandling til måned 24

Du fortsætter med de ugentlige injektioner af efanesoctocog alfa.

Du skal fortsætte med at bære aktivitetstrackeren dagligt og opdatere din elektroniske dagbog.

Du vil have regelmæssige opfølgende besøg for sikkerhedsovervågning og evaluering af din tilstand.

7 Afsluttende evaluering efter 24 måneder

Efter 24 måneder vil du gennemgå de samme undersøgelser som ved 12 måneder for at måle den samlede ændring.

Du vil udfylde IPAQ-skemaet igen samt spørgeskemaer om smerter, livskvalitet og behandlingspræferencer.

Der vil blive foretaget afsluttende ledundersøgelser og blodprøver.

Dine aktivitetsdata fra hele studieperioden vil blive analyseret for at vurdere ændringer i dit fysiske aktivitetsniveau.

8 Sikkerhedsopfølgning

Efter afslutning af den 24-måneders behandlingsperiode vil du blive kontaktet for en sikkerhedsopfølgning.

Dette opkald eller besøg har til formål at registrere eventuelle bivirkninger eller problemer, som måtte opstå efter behandlingens ophør.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være 12 år eller ældre, når du skriver under på samtykkeerklæringen
Du skal være mand eller kvinde med svær hæmofili A – det betyder, at dit blod mangler nok af et protein kaldet faktor VIII, som hjælper blodet med at størkne (mindre end 1 IU/dL)
Du skal tidligere have fået behandling for hæmofili A med faktor VIII-produkter i mindst 150 behandlingsdage – disse produkter hjælper dit blod med at størkne
Du skal have fået forebyggende behandling i mindst 12 måneder med faktor VIII-produkter eller et lægemiddel kaldet emicizumab inden du starter i studiet. Hvis du bruger emicizumab, skal du stoppe med det mindst 26 uger før studiet starter og i stedet bruge faktor VIII-produkter
Du skal have dokumentation for dine behandlinger de sidste 12 måneder og information om blødningsepisoder de sidste 6 måneder
Dit blodpladetal skal være mindst 100.000 celler per mikroliter – blodplader hjælper blodet med at størkne
Hvis du har HIV, skal dine blodprøver vise: dit CD4-tal (en type hvide blodlegemer) skal være over 200 celler per kubikmillimeter, og din virusmængde skal være under 400 kopier per milliliter
Du skal være villig til at lære at bruge en elektronisk dagbog på din smartphone eller tablet gennem hele studiet
Du skal være villig til at bære en aktivitetsmåler (Fitbit) for at måle din fysiske aktivitet og puls
Du skal kunne og være villig til at give dig selv indsprøjtninger i en blodåre derhjemme
Hvis du er kvinde, må du ikke være gravid eller amme. Hvis du kan blive gravid, skal du bruge sikker prævention under studiet og have en negativ graviditetstest
Du eller dine forældre/værge skal skrive under på en samtykkeerklæring, før du kan deltage i studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du må ikke være under 12 år gammel, da studiet kun inkluderer patienter fra 12 år og opefter
Du kan ikke deltage hvis du har hæmofili B eller andre typer blødningsforstyrrelser end hæmofili A – hæmofili A er den specifikke type blødningsforstyrrelse som studiet undersøger
Du må ikke have inhibitorer mod faktor VIII – inhibitorer er antistoffer som kroppen laver, der kan blokere virkningen af behandlingen
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige leversygdomme, da dette kan påvirke behandlingens sikkerhed
Du må ikke have alvorlige nyresygdomme, da dette kan påvirke hvordan medicinen virker i kroppen
Du kan ikke være med hvis du har andre alvorlige sygdomme som kan påvirke studieresultaterne
Du må ikke tage andre eksperimentelle lægemidler samtidig med studiet
Du kan ikke deltage hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende behandlinger tidligere
Du må ikke have problemer med at følge behandlingsplanen eller møde op til de planlagte besøg
Du kan ikke være gravid eller amme hvis du er kvinde, da behandlingens sikkerhed under graviditet ikke er afklaret
Du må ikke planlægge at blive gravid i løbet af studieperioden
Du kan ikke deltage hvis du har aktive infektioner som kan påvirke studieresultaterne

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italien
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario Central De Asturias	Oviedo	Spanien
St James’s Hospital	Dublin	Irland
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Holland
Fakultni Nemocnice Brno	Brno	Tjekkiet
Karolinska University Hospital	Žilina	Sverige
Oslo University Hospital HF	Oslo	Norge
Region Skane Skanes Universitetssjukhus	Lund	Sverige
Justus-Liebig-Universitaet Giessen	Gießen	Tyskland
Deutsches Herzzentrum Berlin	Berlin	Tyskland
Nosokomeio Paidon I Agia Sofia	Athen	Grækenland
Pellegrin Hospital	Bordeaux	Frankrig
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
KBC Zagreb	Zagreb	Kroatien
Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg	Strasbourg	Frankrig
University Medical Center Ljubljana	Ljubljana	Slovenien
Institute Of Hematology And Blood Transfusion	Prag	Tjekkiet
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie	Caen	Frankrig
Azienda Ospedaliera Pugliese Ciaccio	Catanzaro	Italien
Avggpyusmi Pvxxaikn Hljalksk Dg Pwelu	Le Kremlin-Bicêtre	Frankrig
Cfhumgbrn Utkibshkcexvbo Sgwojygbl	Woluwe-Saint-Lambert	Belgien
Aktvfskixs Pgndbzez Hhzlfhph Dp Mkzqfmnje	Marseille	Frankrig
Artnhnh Obzqhqxhctx Uxmdcfyxhvugp Pbnqz	Parma	Italien
Ushwttsvdp Drrdt Sdvcn Dn Riwy Lj Stkmqbpc	Rom	Italien
Uurkprebpv Miekbbv Cwocee Hwujzadoapditgdik	Hamborg	Tyskland
Gkjgnq Utwjfxliis Fajzhqtlo	Frankfurt am Main	Tyskland
Fxcefuixy Prak Ll Iddxkamtrvsjl Bgwdufquo Dan Hmnsfaqu Ungpsflxfdxne Ln Pvo	Madrid	Spanien
Hqlddofw Vnrv doiykipu	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	01.04.2023
Frankrig	rekrutterer ikke	01.04.2023
Grækenland	rekrutterer ikke	01.04.2023
Holland	rekrutterer ikke	01.04.2023
Irland	rekrutterer ikke	01.04.2023
Italien	rekrutterer ikke	01.04.2023
Kroatien	rekrutterer ikke	01.04.2023
Norge	rekrutterer ikke	01.04.2023
Slovenien	rekrutterer ikke	01.04.2023
Spanien	rekrutterer ikke	01.04.2023
Sverige	rekrutterer ikke	01.04.2023
Tjekkiet	rekrutterer ikke	01.04.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	01.04.2023
Østrig	rekrutterer ikke	01.04.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Efanesoctocog Alfa

Efanesoctocog alfa er et kunstigt fremstillet blodstørkningsfaktor VIII-præparat, der gives som en infusion direkte i blodårerne. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe patienter med svær hæmofili A, som mangler den naturlige evne til at få blodet til at størkne ordentligt. Lægemidlet indeholder en særlig kombination af stoffer, der hjælper med at forlænge virkningen, så patienter kun behøver at få behandlingen én gang om ugen som forebyggende behandling. I denne undersøgelse bruges efanesoctocog alfa til at forhindre blødningsepisoder og hjælpe patienterne med at opretholde en aktiv livsstil ved at støtte deres ledsundhed og fysiske aktivitet.

Hæmofili A – En arvelig blødningslidelse, der skyldes mangel på koagulationsfaktor VIII i blodet. Sygdommen påvirker blodets evne til at størkne normalt, hvilket fører til forlængede blødninger efter skader eller kirurgi. Patienter kan også opleve spontane blødninger, særligt i led og muskler, uden nogen åbenlys årsag. Gentagne blødninger i leddene kan medføre ledskader og bevægelsesbegrænsninger over tid. Tilstanden varierer i sværhedsgrad afhængigt af, hvor meget faktor VIII der er til stede i blodet. Sygdommen påvirker primært mænd, da den nedarves gennem X-kromosomet.

Forsøgs-ID:

2022-500275-31-00

Protokolkode:

Sobi.BIVV001-001

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af ny behandling (efanesoctocog alfa) til svær blødersygdom type A: Effekt på bevægelse og led over 2 år

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?