Undersøgelse af ny behandling (darvadstrocel) til børn og unge med fistelgange ved endetarmen på grund af Crohns sygdom

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af komplekse perianale fistler hos børn og unge med Crohns sygdom. En perianal fistel er en unormal forbindelse mellem tarmen og huden omkring endetarmen, som kan forårsage smerte og udsivning af væske. Crohns sygdom er en kronisk inflammatorisk tarmsygdom, der kan påvirke hele fordøjelsessystemet. Behandlingen i dette studie er darvadstrocel, som er en type stamcellebehandling.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektiv og sikker darvadstrocel er til behandling af komplekse perianale fistler hos børn og unge mellem 4 og 18 år med Crohns sygdom. Studiet vil følge deltagerne i 52 uger i alt, med særlig fokus på resultater efter 24 uger. Under studiet vil læger regelmæssigt undersøge, om fistlerne lukker sig, og om der er tegn på forbedring eller forværring.

Deltagerne vil modtage darvadstrocel-behandling og blive overvåget nøje for både positive effekter og eventuelle bivirkninger. Læger vil bruge forskellige undersøgelser, herunder MRI-scanninger, til at vurdere, hvordan behandlingen virker. Studiet vil måle, hvor mange deltagere opnår fuldstændig lukning af deres fistler, samt hvor mange der oplever en betydelig forbedring med mindst halvdelen af deres fistler lukket.

1 første behandling

Du vil modtage din første behandling med darvadstrocel, som er stamceller udvundet fra fedtvæv. Disse celler gives som en indsprøjtning direkte i området omkring din perianale fistel (det abnorme rør, der forbinder din tarm med huden omkring endetarmen).

Behandlingen består af Alofisel, som indeholder 5 millioner celler per milliliter. Lægen vil give dig den nøjagtige mængde, der passer til din tilstand.

Indsprøjtningen gives under bedøvelse for at sikre, at du ikke føler ubehag under proceduren.

2 opfølgningsbesøg i de første 24 uger

Efter din behandling vil du have regelmæssige besøg på hospitalet for at tjekke, hvordan du reagerer på behandlingen.

Under disse besøg vil lægen undersøge dig fysisk for at se, om de eksterne åbninger (de steder, hvor fistlen kommer ud gennem huden) er ved at lukke sig.

Du vil få taget blodprøver for at tjekke dit helbred og se, om der er nogen bivirkninger.

Du kan også få taget en MRI-scanning (magnetisk resonans billeddannelse) for at se, hvordan fistlen ser ud indeni.

3 evaluering efter 24 uger

Efter 24 uger vil lægen foretage en grundig evaluering for at se, om behandlingen har virket.

Lægen vil tjekke, om alle de eksterne åbninger, der tidligere havde væske eller pus, nu er lukket. Dette tjekkes ved forsigtigt at trykke på området.

Du vil få taget en MRI-scanning for at sikre, at der ikke er nogen bylder (ansamlinger af væske eller pus) større end 2 centimeter i området.

Hvis både de eksterne åbninger er lukket og der ikke er store bylder, betragtes din behandling som vellykket.

4 udvidet opfølgning fra uge 24 til 52

Efter den første 24-ugers periode vil du fortsætte med at komme til kontrol indtil uge 52 (cirka 1 år efter din behandling).

Under disse besøg vil lægen fortsætte med at overvåge dit helbred og tjekke, om behandlingsresultatet holder.

Lægen vil undersøge, om fistlerne forbliver lukket, eller om der er tegn på, at de åbner sig igen.

Du vil fortsat få taget blodprøver og andre undersøgelser efter behov for at sikre din sikkerhed.

5 afsluttende evaluering efter 52 uger

Ved afslutningen af studiet efter 52 uger vil lægen foretage en endelig vurdering af, hvordan du har reageret på behandlingen.

Lægen vil dokumentere, om dine fistler stadig er lukket, og om behandlingen har haft langvarig effekt.

Alle sikkerhedsoplysninger og eventuelle bivirkninger, du har oplevet i løbet af året, vil blive registreret.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være i stand til at forstå og følge studieplanens krav
Du eller din forælder/værge skal underskrive et informeret samtykke, før studiet starter
Du skal være mellem 4 og 18 år gammel på behandlingstidspunktet
Du skal have haft diagnosen Crohns sygdom (en kronisk tarmsygdom) i mindst 6 måneder før screeningen. Diagnosen skal være bekræftet gennem undersøgelser som kikkertundersøgelse, vævsprøver eller scanninger
Du skal have komplekse perianale fistler (unormale gange omkring endetarmsåbningen), som ikke er blevet helbredt af mindst én af følgende behandlinger: immunhæmmende medicin eller biologisk medicin
Dine fistler skal opfylde mindst ét af følgende kriterier ifølge MR-scanning eller lægeundersøgelse:
- Fistlerne går dybt gennem eller omkring analmusklerne (musklerne der styrer afføring)
- Der er 2 eller 3 udvendige åbninger
- Der er væskeansamlinger (bylder) forbundet med fistlerne
Din Crohns sygdom i tarmen skal være inaktiv eller kun let aktiv
Hvis du er en dreng, der er seksuelt aktiv, skal du bruge barrierprævention (som kondom) under hele studiet
Hvis du er en pige, der er seksuelt aktiv, skal du bruge sikker prævention under hele studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du har en perianal fistel (unormal kanal mellem tarmen og huden omkring endetarmen) der allerede er helet
Du kan ikke deltage hvis du har flere end 2 eksterne åbninger fra fistlen
Du kan ikke deltage hvis du har en rektovaginal fistel (forbindelse mellem endetarmen og skeden hos piger)
Du kan ikke deltage hvis du har aktiv infektion i området omkring endetarmen
Du kan ikke deltage hvis du har fået operation i endetarmsområdet inden for de sidste 12 uger
Du kan ikke deltage hvis du bruger andre biologiske lægemidler (særlige mediciner lavet af levende celler) end dem der er tilladt i studiet
Du kan ikke deltage hvis du har brugt systemiske kortikosteroider (betændelseshæmmende medicin der påvirker hele kroppen) i høje doser inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig infektion som kræver behandling med antibiotika gennem en blodåre
Du kan ikke deltage hvis du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige problemer med hjertet, nyrerne eller leveren
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet
Du kan ikke deltage hvis du har en sygdom i immunsystemet (kroppens forsvarssystem) udover Crohns sygdom
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i et andet lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka	Warszawa	Polen
Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz	Madrid	Spanien
Uniwersytecki Szpital Dzieciecy W Krakowie	Krakow	Polen
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus	Madrid	Spanien
MD Korczowski Bartosz Gabinet Lekarski	Rzeszów	Polen
Hkjeqfzz Ucfinnvweofmo Rpsmnlwq Dm Mxbfpg	Malaga	Spanien
Aarefawmu Uox	Amsterdam	Holland
Edvghvi Udhddorumgwb Mzoqgyv Cmbeeod Rrcryvazg (jmzazie Mqp	Rotterdam	Holland
Hpxcstcb Uljvmgountljt Hzsevkye Twjsc y Pvxons Ifqgncql Ccucjv dhklantmwohzadwpb (jpyp	Badalona	Spanien
Ucnmxpwgrbsf Mrkurba Cmbnish Geihajqvo	Groningen	Holland
Hqjhyszj Vzjc dvpbuhll	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Holland	rekrutterer ikke	01.06.2021
Polen	rekrutterer ikke	01.06.2021
Spanien	rekrutterer ikke	01.06.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Allogeneic Adipose Tissue-Derived Mesenchymal Stem Cells Expanded

Darvadstrocel er en avanceret behandling, der indeholder stamceller. Dette lægemiddel bruges til at behandle komplekse fistler omkring endetarmen hos børn med Crohns sygdom. Stamcellerne i darvadstrocel hjælper med at hele og reparere det beskadigede væv omkring fistlerne. Behandlingen gives ved at injicere stamcellerne direkte ind i og omkring fistelområdet. Formålet er at lukke fistlerne og reducere betændelse i området, så børnene kan få en bedre livskvalitet uden de problemer, som fistlerne forårsager.

Undersøgte sygdomme:

Crohns sygdom

Crohns sygdom – Crohns sygdom er en kronisk inflammatorisk tarmsygdom, der kan påvirke hele fordøjelseskanalen fra munden til endetarmen. Sygdommen udvikler sig typisk med perioder af aktiv inflammation efterfulgt af perioder med remission. Under aktive faser oplever patienter ofte mavesmerter, diarré, vægttab og træthed. Inflammationen kan sprede sig gennem alle lag af tarmvæggen og kan føre til komplikationer som snæverhed af tarmen. En særlig komplikation ved Crohns sygdom er udvikling af perianale fistler, som er abnorme forbindelser mellem tarmen og huden omkring endetarmen. Disse fistler kan være enkle eller komplekse afhængigt af deres forløb og lokalisation.

Komplekse perianale fistler – Komplekse perianale fistler er abnorme gange eller kanaler, der forbinder den indre del af endetarmen med huden omkring anus. Disse fistler opstår ofte som en komplikation til Crohns sygdom på grund af den kroniske inflammation i tarmvæggen. Fistlerne klassificeres som komplekse, når de har et kompliceret forløb gennem musklerne omkring endetarmen eller når de har flere åbninger. De kan forårsage kontinuerlig drainage af væske eller pus fra de ydre åbninger på huden. Tilstanden kan være vedvarende og tilbagevendende, med perioder hvor fistlerne lukker sig og senere åbner igen. Komplekse perianale fistler kan betydeligt påvirke patientens livskvalitet på grund af den konstante drainage og ubehag.

Forsøgs-ID:

2023-503973-39-00

Protokolkode:

Darvadstrocel-3004

NCT ID:

NCT04701411

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af ny behandling (darvadstrocel) til børn og unge med fistelgange ved endetarmen på grund af Crohns sygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?