Dette studie undersøger CDKL5-mangelsygdom, som er en sjælden genetisk tilstand, der forårsager epilepsi og udviklingsforsinkelser. Personer med denne sygdom har en ændring i CDKL5-genet, og tilstanden medfører krampeanfald, der begynder i det første leveår, samt forsinkelser i motorisk udvikling og generel udvikling. Studiet tester et lægemiddel kaldet ZX008, som også er kendt som fenfluramin, for at se, om det kan hjælpe med at reducere antallet af krampeanfald hos patienter med denne tilstand.
Formålet med studiet er at vise, at fenfluramin er bedre end placebo til at kontrollere krampeanfald hos børn og voksne med CDKL5-mangelsygdom. Studiet består af tre dele, hvor den første del sammenligner lægemidlet med placebo for at måle effektiviteten. I de følgende dele fortsætter deltagerne med at få lægemidlet for at undersøge den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet. Alle deltagere skal allerede være i behandling med mindst én anden epilepsibehandling, som kan omfatte antiepilepsi-medicin, vagus nervestimulation, responsiv neurostimulation eller ketogen diæt.
Under studiet vil deltagerne modtage enten fenfluramin eller placebo som tillægsbehandling til deres eksisterende epilepsibehandling. Forskerne vil tælle antallet af motoriske krampeanfald, som omfatter forskellige typer krampeanfald, der varer mindst tre sekunder og påvirker kroppens bevægelser. Studiet overvåger også bivirkninger og ændringer i forskellige måleværdier som blodtryk, puls, kropsvægt og laboratorieresultater. Deltagerne og deres pårørende vil skulle føre dagbog over krampeanfald og deltage i regelmæssige besøg hos lægen for at vurdere behandlingens effekt og sikkerhed.
Belgien 
Holland 
Irland 
Italien 
Portugal 
Spanien 
Tyskland 
Østrig 