Undersøgelse af medicinen Concizumab til at forebygge blødninger hos personer med hæmofili A eller B

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger effekten og sikkerheden af lægemidlet concizumab hos patienter med hæmofili A eller hæmofili B uden inhibitorer. Hæmofili er en medfødt sygdom, hvor blodet ikke kan størkne normalt på grund af mangel på visse stoffer kaldet koagulationsfaktorer. Dette fører til øget blødningsrisiko, især i led og muskler. Hæmofili A skyldes mangel på faktor VIII, mens hæmofili B skyldes mangel på faktor IX. Inhibitorer er antistoffer, som kroppen nogle gange udvikler mod behandlingen, men dette studie omfatter kun patienter, der ikke har udviklet sådanne antistoffer.

Formålet med studiet er at sammenligne, hvor godt concizumab virker til at forebygge blødningsepisoder sammenlignet med den nuværende standardbehandling. Concizumab gives som en indsprøjtning under huden for at forhindre blødninger, mens standardbehandlingen består af at give koagulationsfaktor kun når der opstår blødninger. Studiet vil måle antallet af blødningsepisoder, især spontane blødninger og blødninger i led, for at se hvilken behandling der er mest effektiv til at reducere disse.

Under studiet vil nogle patienter få concizumab som forebyggende behandling, mens andre vil fortsætte med at få koagulationsfaktor kun ved behov når blødninger opstår. Forskerne vil også overvåge sikkerheden af concizumab ved at registrere eventuelle bivirkninger som allergiske reaktioner, reaktioner på injektionsstedet og dannelse af antistoffer mod medicinen. Studiet vil løbe over flere måneder for at give tilstrækkelig tid til at vurdere både effektiviteten og sikkerheden af den nye behandling.

1 Randomisering og tildeling af behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt en af følgende behandlingsgrupper: på-anmodning behandling (hvor du får koagulationsfaktor når du bløder) eller concizumab forebyggende behandling.

Denne tildeling sker ved hjælp af en computerbaseret proces, så hverken du eller lægen kan vælge, hvilken behandling du får.

2 På-anmodning behandlingsperiode (hvis tildelt gruppe 1)

Hvis du bliver tildelt på-anmodning gruppen, vil du i de første 24 uger ikke få forebyggende behandling med concizumab.

I stedet vil du få din sædvanlige koagulationsfaktor behandling når du oplever blødningsepisoder.

Du skal registrere alle blødningsepisoder og behandlinger i en dagbog gennem hele denne periode.

3 Start på concizumab behandling

Efter uge 24 (hvis du startede i på-anmodning gruppen) eller fra starten (hvis du blev tildelt concizumab gruppen), vil du begynde behandling med concizumab.

Concizumab er en injektionsopløsning der gives som en indsprøjtning under huden.

Medicinen findes i to styrker: 40 mg/mL og 100 mg/mL, og din læge vil bestemme den rette dosis til dig.

4 Opbygningsfase for concizumab

I begyndelsen af concizumab behandlingen vil din dosis gradvist blive justeret for at finde den rette mængde til dig.

Du vil få regelmæssige blodprøver for at måle mængden af concizumab i dit blod og andre vigtige markører.

Lægen vil overvåge din respons på medicinen og justere dosis efter behov.

5 Vedligeholdelsesbehandling med concizumab

Når din optimale dosis er fundet, vil du fortsætte med regelmæssige indsprøjtninger af concizumab.

Du vil få træning i at give dig selv indsprøjtningerne hjemme.

Behandlingsperioden vil fortsætte i mindst 32 uger, og potentielt op til 384 uger (omkring 7,4 år).

6 Overvågning og opfølgning

Du skal fortsætte med at registrere alle blødningsepisoder og behandlinger i en dagbog.

Der vil være regelmæssige besøg på klinikken for blodprøver og helbredstjek.

Lægen vil overvåge dig for eventuelle bivirkninger, herunder blodpropper, allergiske reaktioner, reaktioner på injektionsstedet og udvikling af antistoffer mod concizumab.

7 Farmakologiske målinger

På bestemte tidspunkter vil der blive taget specielle blodprøver for at måle hvordan medicinen virker i din krop.

Dette inkluderer målinger af concizumab koncentration i blodet, trombin peak (et mål for blodets størkning) og fri TFPI koncentration (et protein der påvirker blodstørkning).

Disse målinger hjælper med at forstå hvordan concizumab påvirker dit blodstørkningssystem.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal give dit informerede samtykke (skriftlig tilladelse) før du deltager i nogen aktiviteter relateret til studiet
Du skal være en mand på mindst 12 år gammel når du underskriver samtykkeerklæringen
Du skal veje mere end 25 kg ved screeningsbesøget
Du skal have medfødt svær hæmofili A (blødersygdom type A hvor faktor VIII er under 1 procent) eller moderat til svær hæmofili B (blødersygdom type B hvor faktor IX er 2 procent eller derunder)
Du må ikke have inhibitorer (antistoffer der blokerer behandlingen) mod hæmofili A eller hæmofili B
Du skal have dokumenteret behandling med et koagulationsfaktor-produkt (blodstørkningsfaktor medicin) inden for de sidste 24 uger

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du har hæmofili A med inhibitorer – inhibitorer er antistoffer som gør blodkoagulationsbehandling mindre effektiv
Du har hæmofili B med inhibitorer – inhibitorer er antistoffer som gør blodkoagulationsbehandling mindre effektiv
Du er under 12 år gammel
Du er gravid eller ammer
Du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du har aktive autoimmune sygdomme – sygdomme hvor kroppens immunsystem angriber sine egne celler
Du har haft trombose tidligere – blodpropper i blodkarrene
Du har høj risiko for at udvikle blodpropper
Du bruger medicin som påvirker blodets størkningsevne udover din normale hæmofilibehandling
Du har trombocytopeni – for få blodplader i blodet
Du har alvorlige hjerte-kar-sygdomme
Du har været indlagt på hospital inden for de sidste 30 dage på grund af alvorlige blødninger
Du deltager allerede i andre kliniske forsøg med eksperimentel medicin
Du har allergi over for studiemedicinen eller dens hjælpestoffer
Du har kroniske infektioner som hepatitis B eller C, eller HIV som ikke er veldkontrolleret

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Centro Hospitalar Universitario Sao Joao E.P.E.	Porto	Portugal
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest	Brest	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Central Hospital Of Northern Pest Military Hospital	Budapest	Ungarn
Instytut Hematologii I Transfuzjologii	Warszawa	Polen
Vilniaus universiteto ligonine Santaros klinikos VšĮ	Vilnius	Litauen
Saarland University Hospital	Homburg	Tyskland
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie	Lublin	Polen
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie	Krakow	Polen
Rigshospitalet	København	Danmark
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu	Poznań	Polen
North Estonia Medical Centre Foundation	Tallinn	Estland
Rjmlee Sbmet Ssgcwf Uzmjrdkrfsduqbguekb	Malmø	Sverige
Aohuqeu Ohacxvdeszl Uqxghwrfikfdq Cdlyfnagnbcw Dpguc Sbkimv E Diboy Sfvnrvd Dv Tyribm	Turin	Italien
Fbvvvxuss Pjqp Lr Iuslayrjcttpz Bbrensapk Dud Hztdkqtc Uwvhmocxkjphs Lj Pve	Madrid	Spanien
Hphagcxg Uprzkpqnduexj Rmbobeze Dr Mbptfa	Malaga	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer ikke	13.11.2019
Estland	rekrutterer ikke	13.11.2019
Frankrig	rekrutterer ikke	13.11.2019
Italien	rekrutterer ikke	13.11.2019
Litauen	rekrutterer ikke	13.11.2019
Polen	rekrutterer ikke	13.11.2019
Portugal	rekrutterer ikke	13.11.2019
Spanien	rekrutterer ikke	13.11.2019
Sverige	rekrutterer ikke	13.11.2019
Tyskland	rekrutterer ikke	13.11.2019
Ungarn	rekrutterer ikke	13.11.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Concizumab

Concizumab er et nyt lægemiddel, der gives som forebyggende behandling til patienter med hæmofili. Dette lægemiddel virker ved at hjælpe blodet med at størkne bedre, så blødninger kan stoppes hurtigere. Concizumab gives som en indsprøjtning under huden og skal tages regelmæssigt for at forebygge blødningsepisoder hos patienter med hæmofili A eller B.

Faktor koncentrat er den standard behandling, som patienter med hæmofili normalt får, når de får en blødning. Dette lægemiddel indeholder de størkningsfaktorer, som kroppen mangler på grund af hæmofili sygdommen. Faktor koncentrat gives som en indsprøjtning i en blodåre og hjælper blodet med at størkne, så blødningen kan stoppe. I dette studie bruges faktor koncentrat som “on demand” behandling, hvilket betyder, at det kun gives, når patienten får en blødning.

Hæmofili A – En medfødt blødningslidelse, hvor kroppen mangler eller har nedsat funktion af koagulationsfaktor VIII, som er nødvendig for normal blodkoagulation. Sygdommen skyldes en genetisk defekt på X-kromosomet og påvirker derfor primært mænd. Personer med hæmofili A oplever forlænget blødning efter skader, operationer eller tandudtrækning. Spontane blødninger kan opstå i muskler og led, især knæ, ankler og albuer. Gentagne ledblødninger kan føre til kroniske ledskader og bevægelsesbegrænsninger. Sygdommen er livslang og kræver kontinuerlig opmærksomhed på blødningsrisiko.

Hæmofili B – En arvelig blødningssygdom, hvor kroppen mangler eller har utilstrækkelig funktion af koagulationsfaktor IX, der er essentiel for blodets størkningsproces. Ligesom hæmofili A nedarves denne tilstand via X-kromosomet og rammer hovedsageligt mænd. Symptomerne ligner dem ved hæmofili A med forlænget blødning efter traumer og spontane blødninger i bløddele og led. Især ledblødninger i store led som knæ, ankler og albuer er almindelige og kan gentage sig i de samme led, hvilket kaldes målled. Over tid kan disse gentagne blødninger resultere i permanent ledskade og nedsat mobilitet.

Forsøgs-ID:

2023-506831-13-00

Protokolkode:

NN7415-4307

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af medicinen Concizumab til at forebygge blødninger hos personer med hæmofili A eller B

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?