Undersøgelse af medicinen benralizumab til børn og unge med svær astma og forhøjet antal hvide blodlegemer (eosinofiler)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Astma er en langvarig lungesygdom, der får luftvejene (de rør, der fører luft ind og ud af lungerne) til at blive betændte. Patienter med svær astma har sandsynligvis høje niveauer af eosinofiler i deres blod. Eosinofiler er en type hvide blodlegemer, der kan forårsage betændelse og kan øge antallet af astmaanfald samt bidrage til forringelse af lungefunktionen. Dette studie undersøger børn og unge med svær eosinofil astma, som er svær astma præget af høje niveauer af eosinofiler.

Studiet vil teste et lægemiddel kaldet benralizumab, som gives som indsprøjtning. Formålet med studiet er at vurdere virkningen af benralizumab på astmaforværringer hos børn og unge med ukontrolleret astma. Nogle deltagere vil modtage benralizumab, mens andre vil få placebo. Hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvem der får hvilken behandling under hovedstudiet.

Under studiet vil deltagerne fortsætte med deres sædvanlige astmamedicin og samtidig modtage studiebehandlingen gennem indsprøjtninger. Deltagerne skal udfylde dagbøger om deres astmasymptomer og medicinforbrug samt gennemgå regelmæssige lægebesøg for at overvåge deres tilstand og eventuelle bivirkninger. Studiet måler, hvor lang tid der går, før deltagerne oplever deres første astmaforværring, som defineres som en forværring af astmaen, der kræver brug af systemiske kortikosteroider i mindst tre dage, et besøg på skadestuen på grund af astma, eller indlæggelse på hospital på grund af astma.

1 screening og tilmelding

Du vil gennemgå en screeningsperiode, hvor lægen kontrollerer, om du opfylder kravene til at deltage i studiet.

Du skal udfylde daglige spørgeskemaer om dine astmasymptomer i mindst 70% af dagene i screeningsperioden.

Lægen vil måle din lungefunktion ved hjælp af en test, der hedder spirometri, hvor du puster ind i et apparat.

Der vil blive taget blodprøver for at måle antallet af eosinofile celler (en type hvide blodlegemer) i dit blod.

Du skal fortsætte med at tage din sædvanlige astmamedicin under hele studiet.

2 randomisering og første behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at få benralizumab eller placebo (uvirksomme injektioner).

Hverken du eller lægen vil vide, hvilken behandling du får – dette kaldes en dobbeltblindet undersøgelse.

Du vil få din første injektion på klinikken som en subkutan injektion (under huden) med en færdigfyldt sprøjte.

Hver injektion indeholder 30 mg af enten benralizumab eller placebo i 1,0 ml væske.

3 behandlingsperiode med regelmæssige injektioner

Du vil få injektioner hver 4. uge i de første tre måneder af behandlingsperioden.

Efter de første tre måneder vil du få injektioner hver 8. uge for resten af behandlingsperioden.

Alle injektioner gives som subkutane injektioner under huden.

Du skal fortsætte med at tage din sædvanlige astmamedicin under hele behandlingsperioden.

4 løbende overvågning og vurderinger

Du skal udfylde daglige spørgeskemaer om dine astmasymptomer og medicinforbrug gennem hele studiet.

Lægen vil regelmæssigt måle din lungefunktion ved hjælp af spirometri-tests.

Der vil blive taget blodprøver for at overvåge dit antal eosinofile celler og måle niveauet af benralizumab i dit blod.

Du vil blive spurgt om eventuelle bivirkninger eller ændringer i dit helbred ved hvert besøg.

Lægen vil registrere eventuelle astmaforværringer (exacerbations), som er perioder hvor dine astmasymptomer bliver værre og kræver øget behandling.

5 evaluering af behandlingseffekt

Lægen vil overvåge, hvor lang tid der går, før du oplever din første astmaforværring under behandlingen.

En astmaforværring defineres som en forværring af astma, der kræver brug af systemiske kortikosteroider (steroidtabletter eller -injektioner) i mindst 3 dage, eller et akut besøg på skadestuen eller indlæggelse på grund af astma.

Du vil udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og hvor meget astmaen påvirker dine daglige aktiviteter.

Lægen vil vurdere ændringer i dine astmasymptomer, dit forbrug af akutmedicin og hvor ofte du vågner om natten på grund af astma.

6 sikkerhedsevaluering

Lægen vil løbende overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller alvorlige bivirkninger gennem hele studiet.

Dine vitale tegn (som blodtryk og puls) vil blive målt regelmæssigt.

Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere dine laboratorieværdier og sikre, at behandlingen er sikker for dig.

Lægen vil undersøge, om dit immunsystem udvikler antistoffer mod benralizumab-medicinen.

7 mulig udvidet behandlingsperiode

Efter den primære behandlingsperiode kan du muligvis fortsætte i en åben forlængelsesperiode.

I denne periode vil alle deltagere få benralizumab – ikke placebo – og både du og lægen vil vide, hvilken behandling du får.

Overvågningen af bivirkninger og astmaforværringer vil fortsætte i denne periode.

Injektionerne vil blive givet med samme hyppighed som i den primære behandlingsperiode.

8 afslutning af studie

Ved afslutningen af studiet vil lægen foretage en final evaluering af din tilstand.

Der vil blive taget sidste blodprøver og lungefunktionstests.

Du skal fortsætte med at udfylde spørgeskemaer indtil studiet er færdigt.

Efter din sidste injektion skal du fortsætte med at blive overvåget for bivirkninger i en periode på 12 uger.

Hvem kan deltage i forsøget?

Patienten skal kunne give samtykke til at deltage i undersøgelsen ved at skrive under på et samtykkeskema. Værgen (den voksne der tager sig af barnet) skal også give skriftligt samtykke til patientens deltagelse
Patienten og værgen skal være villige til at besvare spørgeskemaer som en del af undersøgelsen
Patienten skal være mellem 6 og 18 år gammel på tidspunktet for underskrift af samtykkeerklæringen
Patienten skal have haft læge-diagnosticeret svær eosinofil astma (en type astma hvor der er mange af en bestemt type hvide blodlegemer kaldet eosinofile celler) i mindst 12 måneder før det første besøg
Patientens svære astma skal være bekræftet, vurderet og behandlet af klinikken i mindst 6 måneder før det første besøg
Patienten skal have en historie med astmaforværringer (perioder hvor astmaen bliver meget værre) som beskrevet i undersøgelsesprotokollen
Patienten skal have været i stabil behandling for astma med høj dosis inhalationssteroid (medicin der inhaleres for at reducere betændelse i lungerne) og mindst én ekstra kontrolmedicin i mindst 6 måneder før det første besøg
Patienten skal have eosinofil luftvejsbetændelse relateret til astma, hvilket vises ved et antal eosinofile blodlegemer (en type hvide blodlegemer) på mindst 300 celler per mikroliter blod, eller mellem 150-299 celler per mikroliter med dokumentation for forhøjede eosinofile celler i andre prøver inden for de seneste 2 år
Patienten skal have taget mindst 70% af den vedligeholdende astmamedicin i screeningperioden baseret på dagbog
Patienten skal have udfyldt mindst 70% af den daglige astmadagbog i hele screeningperioden, med mindst 50% udfyldelse i de 14 dage før randomisering
Patientens lungefunktionstest (FEV1) skal være 95% eller mindre af den forventede normale værdi, eller forholdet mellem to lungefunktionsmål skal være mindre end 0,85
Patienten skal have en astmakontrolscore (ACQ-IA) på mindst 1,5 uden meningsfuld forbedring mellem screeningbesøgene
Patienten skal veje mindst 15 kg
Kvindelige patienter i den fødedygtige alder, som er seksuelt aktive, skal forpligte sig til at bruge en meget effektiv svangerskabsforebyggende metode under hele undersøgelsen og i 12 uger efter den sidste dosis medicin

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er under 6 år gammel
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig sygdom, der ikke er relateret til astma, som kan påvirke din sikkerhed under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en parasitinfektion (infektion forårsaget af små organismer som orme) inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv tuberkulose (en alvorlig lungesygdom forårsaget af bakterier) eller andre alvorlige infektioner
Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med dit immunsystem (kroppens forsvarssystem mod sygdomme)
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har fået immunoglobulin (en type protein fra blodet) inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har fået levende vacciner (svækkede versioner af virus eller bakterier) inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har brugt andre biologiske lægemidler (avancerede mediciner lavet fra levende celler) til behandling af astma inden for de sidste 4 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har en kendt allergi over for medicinen i studiet eller dens indhold
Du kan ikke deltage, hvis du har misbrugt alkohol eller stoffer inden for det sidste år
Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske studier

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Centre Hospitalier Intercommunal Creteil	Créteil	Frankrig
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Kinderpneumologische Praxis Dr. Funck	Neuss	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo	Pavia	Italien
Bambino Gesu Childrens Hospital	Rom	Italien
Robert Debre University Hospital	Paris	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Wojewodzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii I Traumatologii Im M.Kopernika W Lodzi	Łódź	Polen
ASST Fatebenefratelli Sacco	Milan	Italien
Hospital General Universitario Santa Lucia	Cartagena	Spanien
Universita’ Degli Studi Di Verona	Verona	Italien
Centre Hospitalier Universitaire Rouen	Rouen	Frankrig
Hopital Des Enfants	Toulouse	Frankrig
Marien-Hospital Wesel gGmbH	Wesel	Tyskland
Malopolskie Centrum Alergologii Sp. z o.o.	Krakow	Polen
Niepubliczny Specjalistyczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Puls-Med Anna Bogusz Agnieszka Musielak Sp. j.	Skarżysko-Kamienna	Polen
Policlinico San Pietro Gruppo San Donato	Ponte San Pietro	Italien
IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Genova	Italien
Hospital Vithas Xanit Internacional	Benalmádena	Spanien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
Hospital De Merida	Merida	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Hospices Civils De Lyon	Lyon	Frankrig
Centermed Sp. z o.o.	Lublin	Polen
Pnrxokxmmsc Oesvuxj Phuseletrhpn i Aleuutpurkz Sjc z oxsu	Rzeszów	Polen
Hbmlsfvg Ujayqnupjhcgy Hvzdgqli Tjzon y Pyrdmc Iybimkhs Cxnisn dnvqiyweeyuovkuof (htrs	Badalona	Spanien
Nwjc Eemtw Sus z ocyn	Białystok	Polen
Hpcayjyd Vojc deoyshoq	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer	10.02.2023
Italien	rekrutterer	10.02.2023
Polen	rekrutterer	10.02.2023
Spanien	rekrutterer	10.02.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	10.02.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Benralizumab

Benralizumab er et lægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden. Det virker ved at blokere bestemte celler i kroppen kaldet eosinofile celler, som kan forårsage betændelse i lungerne hos personer med astma. Dette lægemiddel hjælper med at reducere antallet af astmaanfald hos børn og unge med svær eosinofil astma, som ikke kan kontrolleres godt nok med deres nuværende astmamedicin.

Undersøgte sygdomme:

Astma

Svær eosinofil asthma – En langvarig lungesygdom hvor luftvejene, der transporterer luft ind og ud af lungerne, bliver betændte og forsnævrede. Sygdommen er karakteriseret ved høje niveauer af eosinofiler i blodet, som er en type hvide blodlegemer der forårsager betændelse. Eosinofilerne kan bidrage til øget antal astmaanfald og forværring af lungefunktionen. Luftvejene reagerer kraftigt på forskellige udløsere som allergener, infektioner eller irritanter. Dette fører til symptomer som åndenød, hvæsende vejrtrækning, hoste og trykken for brystet. Sygdommen kan variere i sværhedsgrad og kan påvirke både børn og voksne.

Forsøgs-ID:

2022-501344-14-00

Protokolkode:

D3250C00024

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af medicinen benralizumab til børn og unge med svær astma og forhøjet antal hvide blodlegemer (eosinofiler)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?