Fidanacogene elaparvovec er en form for genterapi, der gives gennem et drop i åren. Formålet med denne behandling er at hjælpe personer med hæmofili A (blødersygdom) ved at tilføre en instruktion til kroppens celler, så de selv kan begynde at producere den koagulationsfaktor, som kroppen mangler for at kunne stoppe blødninger.

Giroctocogene fitelparvovec er en form for genterapi, der gives gennem et drop i åren. Denne behandling er rettet mod personer med hæmofili B og fungerer ved at give kroppens celler de nødvendige instruktioner til at producere den koagulationsfaktor, som er nødvendig for at kontrollere blødninger.

Hemophilia A – Dette er en arvelig lidelse, der skyldes mangel på et vigtigt protein i blodet kaldet koagulationsfaktor VIII. Når dette protein mangler, kan blodet ikke størkne ordentligt ved skader. Tilstanden udvikler sig ofte ved, at blødninger opstår spontant eller efter mindre skader. Disse blødninger kan forekomme i led, muskler og andre væv. Over tid kan gentagne blødninger påvirke kroppens bevægelighed.

Hemophilia B – Denne tilstand opstår på grund af en mangel på koagulationsfaktor IX i blodet. Manglen betyder, at kroppens naturlige evne til at stoppe blødninger er nedsat. Sygdommen forløber ved, at personen oplever hyppigere eller længerevarende blødninger end normalt. Blødningerne kan ramme både indre væv og ydre sår. Alvorlighedsgraden afhænger af, hvor lidt af proteinet kroppen selv kan producere.