Dette studie undersøger primær progressiv multipel sklerose, som er en form for multipel sklerose hvor sygdommen gradvist forværres over tid uden perioder med forbedring. Multipel sklerose er en sygdom, hvor kroppens eget immunsystem angriber nervesystemet, hvilket kan føre til problemer med bevægelse, balance og andre neurologiske funktioner. I studiet sammenlignes behandlingen SAR442168, som er en Brutons tyrosinkinase hæmmer, med placebo for at undersøge, om medicinen kan forsinke forværringen af funktionsnedsættelse hos personer med denne tilstand.
Formålet med studiet er at afgøre, om SAR442168 er effektiv til at forsinke sygdomsudviklingen sammenlignet med placebo. Studiet er designet som et randomiseret, dobbeltblindet studie, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive behandling eller placebo, før studiet er afsluttet. Dette sikrer, at resultaterne ikke påvirkes af forventninger til behandlingen.
Under studiet vil deltagernes tilstand blive overvåget gennem regelmæssige undersøgelser, herunder neurologiske vurderinger og MRI-scanninger af hjernen. MRI er en scanningsmetode, der bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af hjernen. Studiet vil også måle ændringer i forskellige stoffer i blodet og måle, hvordan behandlingen påvirker deltagernes kognitive funktioner, som er mentale evner som hukommelse og tænkning, samt deres livskvalitet. Sikkerheden af behandlingen vil blive nøje overvåget gennem hele studiet.
1Screening og baseline evaluering
Du vil gennemgå en omfattende medicinsk undersøgelse for at bekræfte, at du opfylder kriterierne for studiet. Dette inkluderer bekræftelse af din diagnose med primær progressiv multipel sklerose (PPMS) ifølge 2017 McDonald-kriterierne.
Din funktionsnedsættelsesscore vil blive målt ved hjælp af den udvidede funktionsnedsættelsesskala (EDSS), som skal være mellem 2,0 og 6,5 point.
Der vil blive taget blodprøver og eventuelt rygmarvsvæske for at bekræfte tilstedeværelsen af oligoklonale bånd eller forhøjet immunoglobulin G-indeks, som er markører for betændelse i centralnervesystemet.
Du vil få foretaget MR-scanning af hjernen for at etablere baseline-målinger af dine hjernelæsioner og hjernevolumen.
2Randomisering og behandlingsstart
Du vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten tolebrutinib (det aktive lægemiddel) eller placebo (en tablet uden aktiv medicin). Hverken du eller dit lægehold vil vide, hvilken behandling du får.
Du vil modtage tabletter til oral indtagelse. Tabletterne indeholder enten tolebrutinib eller placebo samt hjælpestoffer som mannitol og mikrokrystallinsk cellulose.
Du skal tage tabletterne dagligt som instrueret af studieholdet.
3Løbende behandling og opfølgning
Du vil fortsætte med at tage din tildelte behandling gennem hele studieperioden.
Du skal deltage i regelmæssige kliniske besøg, hvor dit helbred og eventuelle bivirkninger vil blive overvåget.
Ved disse besøg vil din funktionsnedsættelsesscore blive evalueret for at måle eventuel progression af din sygdom.
Du vil gennemgå regelmæssige MR-scanninger for at overvåge ændringer i dine hjernelæsioner og hjernevolumen over tid.
4Kognitive tests
Du vil regelmæssigt gennemføre kognitive tests for at vurdere din mentale funktion.
Dette inkluderer Symbol Digit Modalities Test (SDMT), som måler din evne til hurtigt at behandle information.
Du vil også gennemføre California Verbal Learning Test-II (CVLT-II), som vurderer din hukommelse og indlæringsevne.
5Livskvalitetsvurdering
Du vil udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet relateret til multipel sklerose.
Dette hjælper med at vurdere, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv og generelle velbefindende.
6Blodprøver og biomarkører
Der vil regelmæssigt blive taget blodprøver for at måle forskellige biomarkører, som er stoffer i blodet, der kan indikere sygdomsaktivitet.
Dette inkluderer måling af neurofilament let kæde (NfL), som er en markør for nerveskade.
Dine immunsystemceller vil blive analyseret for at se, hvordan behandlingen påvirker dit immunsystem.
Niveauet af immunoglobuliner (antistoffer) i dit blod vil blive overvåget.
Der vil også blive målt på chitinase-3 lignende protein 1 (Chi3L1), som er relateret til betændelse i hjernen.
7Sikkerhedsovervågning
Dit helbred vil blive nøje overvåget gennem hele studiet for at identificere eventuelle bivirkninger eller sikkerhedsproblemer.
Du skal rapportere alle sundhedsmæssige ændringer eller bekymringer til studieholdet.
Regelmæssige sundhedstjek vil blive udført for at sikre din sikkerhed under behandlingen.
8Opfølgning efter behandling
Efter afslutning af den aktive behandlingsperiode vil du fortsætte med at blive fulgt for at vurdere langsigtede effekter.
Du vil stadig deltage i nogle besøg og tests for at overvåge din tilstand efter behandlingens ophør.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal være mellem 18 og 55 år gammel
Du skal have fået stillet diagnosen primær progressiv multipel sklerose (en form for multipel sklerose hvor sygdommen forværres langsomt over tid) ifølge de medicinske kriterier fra 2017
Din EDSS-score (en skala der måler graden af funktionsnedsættelse ved multipel sklerose) skal være mellem 2,0 og 6,5 point
Du skal have positive oligoklonale bånd i rygrygmarsvæsken og/eller forhøjet IgG-indeks (begge dele er laboratorieprøver der viser tegn på betændelse i nervesystemet), enten ved undersøgelse under dette studie eller dokumenteret tidligere
Du skal følge lokale regler om prævention hvis du deltager i kliniske studier
Hvis du er kvinde, skal du ikke være gravid eller amme, og mindst én af følgende betingelser skal være opfyldt: Du kan ikke blive gravid eller du kan blive gravid men accepterer at bruge sikker prævention
Du skal ikke have adgang til medicinen ocrelizumab (for eksempel fordi den ikke er tilgængelig i dit land eller ikke bliver betalt af sundhedssystemet)
Eller du skal have adgang til ocrelizumab og være berettiget til behandling med den, men: du kan ikke tåle medicinen på grund af bivirkninger eller sikkerhedsmæssige årsager, og/eller behandlingen med ocrelizumab har ikke virket godt nok for dig
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du har ikke primær progressiv multipel sklerose (PPMS) – dette er en type multipel sklerose, hvor symptomerne gradvist forværres over tid uden perioder med forbedring
Du har sekundær progressiv multipel sklerose (SPMS) – dette er når sygdommen starter med perioder af anfald og bedring, men senere udvikler sig til konstant forværring
Du har relapserende-remitterende multipel sklerose (RRMS) – dette er når sygdommen kommer i anfald efterfulgt af perioder med forbedring eller stabilitet
Din EDSS-score er under 3,0 eller over 6,5 – dette er en skala der måler hvor alvorligt din multipel sklerose påvirker din evne til at gå og fungere dagligt
Du har haft multipel sklerose i mindre end 2 år siden de første symptomer opstod
Du har haft et relaps inden for de sidste 12 måneder – et relaps er når symptomerne pludselig bliver værre eller nye symptomer opstår
Du har fået kortikosteroider inden for de sidste 30 dage – disse er lægemidler der bruges til at behandle inflammation
Du har andre sygdomme i nervesystemet end multipel sklerose
Du har alvorlige hjerte-, lever-, nyre- eller lungesygdomme
Du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du har alvorlige psykiatriske lidelser der ikke er velkontrollerede
Du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
Du har anvendt eksperimentelle lægemidler inden for de sidste 3 måneder
Du har en kendt allergi over for studiemedicinen eller lignende stoffer
Du har alvorlige problemer med dit immunsystem – dette er kroppens naturlige forsvarssystem mod sygdomme
SAR442168 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for primær progressiv multipel sklerose. Dette lægemiddel er udviklet til at hjælpe med at bremse forværringen af handicap hos patienter med denne specifikke type af multipel sklerose. SAR442168 gives for at se, om det kan være mere effektivt end ingen aktiv behandling til at forhindre, at sygdommen bliver værre over tid. Lægemidlet er stadig under udvikling og bliver testet for at finde ud af, hvor godt det virker og hvor sikkert det er for patienter med primær progressiv multipel sklerose.
Primær Progressiv Multipel Sklerose – En kronisk neurologisk sygdom, hvor immunsystemet angriber den beskyttende skede omkring nervefibere i centralnervesystemet. Sygdommen er kendetegnet ved en gradvis og vedvarende forværring af neurologiske funktioner uden klare perioder med forbedring. Symptomerne kan omfatte gradvis tab af gangfunktion, muskelstivhed, koordinationsproblemer og kognitive vanskeligheder. I modsætning til andre former for multipel sklerose oplever patienter ikke tydelige attakperioder efterfulgt af bedring. Sygdommen påvirker hjernens hvide substans og kan føre til hjerneatrofi over tid. De neurologiske symptomer forværres typisk langsomt men konstant gennem sygdomsforløbet.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Bulgarien 
Danmark 
Estland 
Frankrig 
Grækenland 
Holland 
Italien 
Kroatien 
Norge 
Polen 
Portugal 
Rumænien 
Spanien 
Sverige 
Tjekkiet 
Tyskland 
Ungarn 
Østrig