Dette studie undersøger Gorlin syndrom, en sjælden genetisk sygdom, der forårsager udvikling af mange basalcellekarcinom (hudkræft) i løbet af en persons liv. Basalcellekarcinom er den mest almindelige form for hudkræft, som typisk udvikler sig på hudområder, der udsættes for sollys, især ansigtet. Personer med Gorlin syndrom har en PTCH1-mutation, som er en ændring i deres genetiske materiale, der får dem til at udvikle disse hudkræftformer meget hyppigere end andre mennesker. Behandlingen, der undersøges, er Patidegib Gel 2%, som er en creme, der påføres huden to gange dagligt på ansigtet.
Formålet med studiet er at vurdere, hvor effektivt Patidegib Gel 2% er til at reducere antallet af nye basalcellekarcinom, der udvikler sig hos mennesker med Gorlin syndrom. Studiet sammenligner den aktive behandling med placebo, som er en identisk creme uden det aktive lægemiddel. Deltagerne vil ikke vide, hvilken type creme de får, og heller ikke lægerne vil vide det under studiet.
Under studiet vil deltagerne påføre cremen på deres ansigt to gange om dagen i 12 måneder. Læger vil regelmæssigt undersøge deltagernes hud for at tælle antallet af nye basalcellekarcinom, der udvikler sig, og måle størrelsen på eksisterende læsioner. De vil også vurdere, om behandlingen påvirker deltagernes livskvalitet og registrere eventuelle bivirkninger. Studiet vil overvåge, hvor mange af de eksisterende hudlæsioner, der bliver mindre eller forsvinder helt, og hvor mange nye, der kræver kirurgisk behandling.
Frankrig 
Holland 
Italien 
Polen 
Spanien 
Tyskland