Facioscapulohumeral muscular dystrophy er en genetisk sygdom, der forårsager svækkelse og tab af muskelmasse i ansigtet, skuldrene og overarmene. Over tid kan sygdommen også påvirke andre muskler i kroppen, herunder benmusklerne. Dette undersøgelseslægemiddel hedder RO7204239 og er udviklet til at hjælpe med at bevare muskelmasse ved at blokere et protein kaldet myostatin, som normalt begrænser muskelvækst. Formålet med denne undersøgelse er at vurdere, hvordan RO7204239 påvirker musklerne sammenlignet med placebo ved hjælp af MRI-scanninger og at undersøge lægemidlets sikkerhed.
Undersøgelsen er en dobbeltblindet undersøgelse, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får det aktive lægemiddel eller placebo. Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til at modtage enten RO7204239 eller placebo gennem indsprøjtninger under huden. Under undersøgelsen vil deltagerne gennemgå regelmæssige MRI-scanninger for at måle ændringer i muskelmængde og fedtindhold i forskellige muskler, herunder lårmusklerne, skinnebensmusklerne og bicepsmusklerne. Lægemidlets koncentration i blodet vil blive målt på bestemte tidspunkter for at forstå, hvordan kroppen optager og nedbryder det.
Deltagerne vil også blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger gennem regelmæssige lægeundersøgelser, blodprøver, hjertemålinger med EKG og ultralydsundersøgelse af hjertet kaldet ekkokardiografi. Undersøgelsen vil også måle niveauerne af myostatin og relaterede proteiner i blodet for at vurdere, hvor godt lægemidlet virker. Gennem hele undersøgelsen vil deltagerne blive bedt om at opretholde deres normale niveau af fysioterapi og træning for at sikre, at eventuelle ændringer i musklerne skyldes behandlingen og ikke ændringer i aktivitetsniveau.
Danmark 
Italien 
