Undersøgelse af lægemidlet pimavanserin til behandling af irritabilitet hos børn og unge med autisme gennem 52 uger

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studium undersøger autismespektrumforstyrrelse hos børn og unge, specifikt problemer med irritabilitet forbundet med denne tilstand. Autismespektrumforstyrrelse er en udviklingsforstyrrelse, der påvirker kommunikation, social interaktion og adfærd. Irritabilitet refererer til let ophidselse, vredesudbrud eller aggressiv adfærd. Behandlingen, der undersøges, hedder pimavanserin, som er et lægemiddel, der kan hjælpe med at reducere disse irritabilitetssymptomer.

Formålet med dette studium er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af pimavanserin efter 52 ugers behandling hos børn og unge med autismespektrumforstyrrelse. Dette er et åbent studie, hvilket betyder, at både deltagere og læger ved, hvilken behandling der gives, i modsætning til studier hvor nogle får placebo. Studiet varer i 52 uger, hvor deltagerne fortsætter med at tage pimavanserin efter at have afsluttet et tidligere studium med samme medicin.

Under studiet vil deltagerne få regelmæssige undersøgelser for at overvåge deres sikkerhed og sundhed. Dette inkluderer målinger af vitale tegn som blodtryk og puls, vægt og kropsmasseindeks, elektrokardiogrammer (som måler hjertets elektriske aktivitet), fysiske undersøgelser og blodprøver. Læger vil også bruge standardiserede skalaer til at vurdere irritabilitetsniveauer og eventuelle bivirkninger. Hele processen overvåges nøje for at sikre deltagernes sikkerhed gennem hele behandlingsperioden.

1 Start af behandling

Du vil modtage pimavanserin kapsler, som er medicinen der undersøges i dette studie. Pimavanserin er et lægemiddel, der kan hjælpe med at reducere irritabilitet hos børn og unge med autismespektrumforstyrrelser.

Medicinen gives som kapsler, der tages gennem munden. Du vil få den samme dosis, som du fik i det tidligere studie, du deltog i.

2 Daglig medicinindtagelse

Du skal tage din pimavanserin kapsel hver dag i hele studieperioden. Medicinen fås i forskellige styrker: 10 mg, 20 mg eller 34 mg kapsler, afhængigt af hvad lægen har bestemt er den rigtige dosis for dig.

Det er vigtigt at tage medicinen på samme tid hver dag og følge lægens anvisninger nøje. Din forælder eller værge vil hjælpe med at sikre, at du tager medicinen korrekt.

3 Regelmæssige besøg på klinikken

Du vil skulle komme til regelmæssige besøg på klinikken gennem hele studiet. Ved disse besøg vil lægen tjekke, hvordan du har det, og om medicinen virker godt for dig.

Lægen vil spørge dig og dine forældre om din adfærd og irritabilitet ved hjælp af særlige spørgeskemaer. Et af disse kaldes ABC-I skemaet, som måler irritabilitet, og et andet kaldes CGI-I, som vurderer forbedringer.

4 Sikkerhedsundersøgelser

Ved hvert besøg vil lægen lave forskellige undersøgelser for at sikre, at medicinen er sikker for dig. Dette inkluderer at måle dit blodtryk, puls og vægt.

Du vil få taget blodprøver for at tjekke, hvordan din krop reagerer på medicinen. Du vil også få lavet et EKG, som er en undersøgelse der måler dit hjertes aktivitet ved hjælp af små elektroder på din bryst.

Lægen vil lave en fysisk undersøgelse og spørge dig om eventuelle bivirkninger eller problemer, du måtte have oplevet.

5 Særlige vurderinger

Lægen vil bruge særlige skalaer til at vurdere din tilstand. C-SSRS skalaen bruges til at tale om tanker om at skade sig selv, hvilket er en vigtig sikkerhedsforanstaltning.

ESRS-A skalaen bruges til at tjekke for eventuelle problemer med bevægelse eller muskelstivhed, som kan være en bivirkning ved nogle typer medicin.

6 Hvis du er en pige der har fået menstruation

Hvis du er en pige, der har fået din menstruation, skal du have lavet en graviditetstest ved hvert klinikbesøg for at sikre, at du ikke er gravid.

Du skal bruge to forskellige former for prævention under hele studiet og i 45 dage efter den sidste dosis medicin for at undgå graviditet.

7 Behandlingsperiode på 52 uger

Hele studiet varer i 52 uger, hvilket svarer til et helt år. I denne periode vil du fortsætte med at tage pimavanserin dagligt.

Dette er et åbent studie, hvilket betyder, at både du, dine forældre og lægen ved, hvilken medicin du får. Der gives ikke placebo (narremedicin) i dette studie.

8 Afslutning af studiet

Efter 52 uger vil lægen vurdere, hvordan du har responderet på behandlingen. Målet er at se, om din irritabilitet er blevet mindst 25% bedre sammenlignet med, hvordan du havde det, da du startede i det første studie.

Lægen vil også bruge CGI-I skalaen til at vurdere den samlede forbedring af din irritabilitet ved studieafslutningen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Dit barn skal have gennemført hele behandlingsperioden i det tidligere dobbeltblindede studie (et studie hvor hverken patient eller læge ved, hvilken behandling der gives)
  • Du som forælder eller værge (den person der er ansvarlig for barnet) skal give skriftligt samtykke til deltagelse i studiet
  • Dit barn skal give mundtligt eller skriftligt samtykke, hvis lægen vurderer, at barnet er i stand til det
  • Hvis en anden person end forældrene skal hjælpe med at besvare spørgeskemaer om barnets udvikling og adfærd, skal denne person også give skriftligt samtykke. Denne person skal være et voksent familiemedlem, som bor sammen med barnet eller har meget hyppig kontakt med barnet
  • Lægen skal vurdere, at barnet, forældrene og eventuelle andre omsorgspersoner er i stand til at forstå studiet og følge kravene
  • Barnet skal fortsat være klinisk stabilt (have en stabil tilstand uden forværring af symptomer) og ikke være i fare for at skade sig selv eller andre
  • Barnet skal være medicinsk stabilt (have en stabil helbredstilstand uden alvorlige sundhedsproblemer)
  • Hvis dit barn er en pige, der har fået sin første menstruation (første blødning), skal hun bruge to forskellige former for prævention (svangerskabsforebyggende midler) under studiet og i mindst 45 dage efter den sidste dosis medicin
  • Piger der kan blive gravide skal have en negativ graviditetstest ved alle besøg på klinikken

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 5 år eller over 17 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har fået stillet diagnosen autismespektrumforstyrrelse (en tilstand der påvirker social kommunikation og adfærd)
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har problemer med irritabilitet (let at blive vred eller opbragt) forbundet med din autisme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller leverproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager visse andre mediciner, der kan påvirke hjerterytmen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har epilepsi (sygdom med anfald) der ikke er velstyret med medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for pimavanserin eller andre stoffer i medicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har psykose (tab af kontakt med virkeligheden) eller andre alvorlige psykiske lidelser
  • Du kan ikke deltage, hvis du har taget visse andre mediciner inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at synke tabletter
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige bivirkninger fra lignende mediciner tidligere
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre medicinske tilstande, som lægen vurderer vil gøre det usikkert for dig at deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spanien
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Rouen Frankrig
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Pavia Italien
Bekes Varmegyei Koezponti Korhaz Gyula Ungarn
Hospital Universitario Infanta Leonor Madrid Spanien
Complejo Asistencial De Zamora Hospital Provincial De Zamora Zamora Spanien
Centre Hospitalier Le Vinatier Bron Frankrig
Centre Hospitalier Du Rouvray Sotteville-lès-Rouen Frankrig
Centre Hospitalier Charles Perrens Bordeaux Frankrig
Institut Global D’Atencio Intregral Del Neurodesenvolupament S.L. Barcelona Spanien
Gdanskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o. Gdańsk Polen
Universita’ Degli Studi Di Verona Verona Italien
ARNAS G. Brotzu Cagliari Italien
Robert Debre University Hospital Paris Frankrig
Magyarorszagi Reformatus Egyhaz Bethesda Gyermekkorhaza Budapest Ungarn
Area De Salud De Burgos Y Soria Burgos Spanien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Hospital General Universitario De Alicante Alicante Spanien
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
University Of Szeged Szeged Ungarn
Centre d’Investigation Clinique de Lyon – CIC1407 – Hôpital Louis Pradel Bron Frankrig
Csgctss Bhadq Kxxuppljbpt Psjxlgyw Sia z ocnd Gdańsk Polen
Weqpbt w Cumxnfc Niknpfhmvpwbbqpr Nibpvrye Wrocław Polen
Geqogcrdua Rmuxwclg Sti z oqcw Wrocław Polen
Huumkifi Pprxyknx zimrohr pamixvtofjey Łódź Polen
Pwwtiaegwa Dweafc i Mcupjajpz wc Wdrqlbohd Wrocław Polen
Ayiphxm Oeycgsprznr Uqdxaqortnyjs Opdnntzi Rivxeea Foggia Italien
Aqoxzcj Ohuhoaanqlt Ueettdjlqyazs Sljtin Siena Italien
Hznsglsd Voem dfiovzhm Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
09.03.2023
Italien Italien
rekrutterer ikke
09.03.2023
Polen Polen
rekrutterer ikke
09.03.2023
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
09.03.2023
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
09.03.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Pimavanserin er et lægemiddel, der bruges til at behandle irritabilitet hos børn og unge med autismespektrumsforstyrrelser. Dette lægemiddel arbejder ved at påvirke bestemte kemiske stoffer i hjernen, som kan hjælpe med at reducere aggressive adfærd, vredesudbrud og andre irritable symptomer, der ofte ses hos personer med autisme. Pimavanserin er designet til at hjælpe med at forbedre livskvaliteten for både patienten og deres familier ved at gøre det lettere at håndtere udfordrende adfærd. I dette studie undersøger forskerne, hvor sikkert og godt tålt lægemidlet er, når det tages over en længere periode på 52 uger.

Undersøgte sygdomme:

Autistisk lidelse – Autistisk lidelse er en neuroudviklingsforstyrrelse, der påvirker kommunikation, social interaktion og adfærd. Tilstanden viser sig typisk i de tidlige leveår og karakteriseres ved gentagne adfærdsmønstre og begrænsede interesser. Personer med autistisk lidelse kan have vanskeligheder ved at forstå sociale signaler og kan udvise irritabilitet eller aggressive reaktioner i stressende situationer. Lidelsen varierer meget i sværhedsgrad fra person til person. Symptomerne inkluderer ofte problemer med øjenkontakt, vanskeligheder ved at danne venskaber og behov for rutiner. Irritabilitet er et almindeligt symptom, der kan manifestere sig som vredesudbrud, aggression eller selvskadende adfærd, især hos børn og unge med tilstanden.

Forsøgs-ID:
2024-512202-25-00
Protokolkode:
ACP-103-070
NCT ID:
NCT05555615
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Kan oxytocin-næsespray forbedre sociale færdigheder hos børn med autisme?

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien
  • Undersøgelse af oxytocin næsespray som supplerende behandling til psykoedukative tiltag hos børn med svær autisme spektrum forstyrrelse og moderat til svær udviklingshæmning

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig